كم من المشاركين في أبحاث السرطان السريرية المبكرة يتلقون علاجًا معتمدًا من FDA؟

الأبحاث السريرية دراسات علمية تقدم بيانات حاسمة عن سلامة العلاجات وفعاليتها، وهي من أسس الطب الحديث. وعملية تطوير الدواء عادةً متوسطها 10-15 سنة ، وتتطلب لإتاحة دواء جديد للمرضى نحو 2.6 مليار دولار من الاستثمار.

لذلك فأبحاث السرطان السريرية حيوية، لأنها تفتح لمرضى السرطان، وخصوصًا الحالات غير المستجيبة للعلاجات القياسية ، أبواب أمل جديدة. ويتناول المقال تحليلًا جديدًا عن عدد مشاركي أبحاث السرطان بالمرحلة 2 الذين تلقوا علاجًا نال موافقة FDA.

بحث جديد

تجمع المراحل 1 و2 و3 من الأبحاث السريرية بيانات الجرعة والسلامة والفعالية. JNCI: Journal of the National Cancer Institute نشرت في 25 فبراير 2025 تحليلًا جديدًا كشف أن من مشاركي المرحلة 2، نحو 1/6 (%16) تلقوا علاجًا اعتمدته FDA لاحقًا.

ترتفع هذه النسبة، عند إدراج ما توصي به الشبكة الوطنية الشاملة للسرطان الأمريكية (NCCN) من أدوية لاستطبابات مختلفة، إلى 1/5 (%20)، بينما تنخفض للعلاجات ذات الفائدة السريرية المهمة المفترضة إلى 1/11 (%9).

تفاصيل الدراسة

تتيح أبحاث السرطان السريرية بالمرحلة 2 تجربة علاجات واعدة جديدة للمرضى. لكن غير واضح كم منها يُعتمد من FDA، وهل يصل المرضى فعلًا لعلاجات معتمدة.

أظهرت دراسات سابقة أنه في أبحاث المرحلة 1 بلغت النسبة 1/83 .

في التحليل الجديد، من الدراسات التي بدأت بين نوفمبر 2012 - نوفمبر 2015، اختيرت عشوائيًا 400 دراسة سريرية للسرطان بالمرحلة 2 . وقد شملت الدراسات إجمالًا أكثر من 25.000 مريض ، وهم ضمن 608 مجموعات علاجية اختبرت فعالية 332 دواءً مختلفًا.

الهدف الأولي: هل تلقى مشاركو المرحلة 2 نظامًا علاجيًا نال موافقة FDA لاحقًا (سُميالنسبة العلاجية ).

الهدف الثانوي: إلى جانب FDA، حُللت أيضًا الاستخدامات خارج التسمية الموصى بها من NCCN و مقياس الفائدة السريرية للجمعية الأوروبية لعلم الأورام الطبي (ESMO-MCBS) ومعاييره للأدوية ذات الفائدة السريرية المهمة.

النتائج

• من مشاركي أبحاث المرحلة 2، تلقى 4045 مريضًانظامًا علاجيًا اعتمدته FDA لاحقًا. وهذا يعادل نسبة علاجية %16,2 .

• وعند إدراج العلاجات الموصى بها من NCCN خارج التسمية، تصل النسبة إلى %19,4 مرتفعةً.

• وبالنظر للعلاجات ذات الفائدة السريرية المهمة، تصل إلى %9,3 منخفضةً.

• من المشاركين، %32,5 أُدرجوا في دراسة تختبر دواءً تقدم للمرحلة 3.

• استخدام واسم حيوي، ودراسة تتضمن علاجًا مناعيًا، ومجموعة مرحلة 2 كبيرة، أو دراسات غير عشوائية مدعومة صناعيًاارتبطت بنسبة علاجية أعلى.

ماذا يعني في التطبيق السريري؟

يقول المؤلفون: «عندما يشارك مريض في بحث سريري بالمرحلة 2، فإن احتمال تلقيه علاجًا سيُعتمد لاحقًا نحو 1/6».

مقارنة بما أُبلغ سابقًا لدراسات المرحلة 1 من نسبة 1/83، فإن المرحلة 2 تزيد بوضوح وصول المرضى إلى علاج معتمد من FDA.

في افتتاحية نُشرت مع المقال، من معهد روتغرز للسرطان، يرى الدكتور هوارد S. هوكسترأن النسبة العلاجية ربما حُسبت بأقل من حقيقتها. ويضيف: «إذا أُدرجت الأدوية المعتمدة من FDA لأي استطباب وجرعة، ترتفع نسبة استفادة المرضى إلى %38 . ومع إدراج العلاجات الداخلة في إرشادات NCCN أيضًا، تصل إلى %51 ».

القيود

لتركيزها على الأبحاث السريرية بين 2012-2015 من المرحلة 2، فإن الدراسة قد لا تعكس اتجاهات تطوير الدواء الحالية كاملًا. كما أن استبعاد الأدوية السامة للخلايا من التحليلقد يجعل نسب الفائدة الحقيقية مختلفة.