Câți pacienți participanți la studii clinice oncologice timpurii primesc un tratament aprobat de FDA?

Studiile clinice sunt cercetări științifice care oferă date esențiale privind siguranța și eficacitatea tratamentelor medicale și reprezintă unul dintre pilonii medicinei moderne. Dezvoltarea unui medicament durează, în general, în medie 10-15 ani și necesită, pentru ca un medicament nou să poată fi oferit pacienților, o investiție de aproximativ 2.6 miliarde de dolari .

În acest context, studiile clinice oncologice sunt de o importanță vitală, deoarece oferă pacienților cu cancer noi speranțe în cazurile care nu răspund la tratamentele standard . În acest articol vom analiza o cercetare nouă care a evaluat câți dintre pacienții participanți la studii oncologice de fază 2 au primit un tratament care a obținut aprobarea FDA.

O nouă cercetare

Studiile clinice, care includ fazele 1, 2 și 3, colectează date despre doza, siguranța și eficacitatea medicamentului. JNCI: Journal of the National Cancer Institute a publicat la 25 februarie 2025 o analiză nouă, care a arătat că, dintre participanții la studii clinice de fază 2, aproximativ 1/6 (16%) au primit un tratament care a fost aprobat ulterior de FDA.

Această proporție, dacă sunt incluse medicamentele recomandate de National Comprehensive Cancer Network din SUA (NCCN) pentru utilizarea în alte indicații, crește la 1/5 (20%), în timp ce pentru tratamentele considerate a oferi un beneficiu clinic semnificativ proporția scade la 1/11 (9%).

Detaliile studiului

Studiile clinice oncologice de fază 2 le permit pacienților să încerce tratamente noi și promițătoare. Totuși, nu este clar câte dintre aceste tratamente sunt aprobate de FDA și dacă pacienții ajung efectiv să primească tratamente aprobate.

Studii anterioare arătaseră că, în studiile clinice de fază 1, această proporție era de 1/83 .

În noua analiză au fost selectate aleatoriu, dintre cele inițiate între noiembrie 2012 și noiembrie 2015, 400 de studii clinice oncologice de fază 2 . Aceste studii au testat, în total, la peste 25.000 de pacienți , eficacitatea a 332 de medicamente diferite în 608 cohorte de tratament.

Obiectivul principal: S-a evaluat dacă pacienții participanți la studii clinice de fază 2 au primit o schemă terapeutică aprobată ulterior de FDA (denumită proporție terapeutică ).

Obiectivul secundar: Pe lângă aprobarea FDA, au fost analizate utilizările off-label (în afara indicațiilor autorizate) recomandate de NCCN și medicamentele care oferă un beneficiu clinic important conform Scalei Magnitudinii Beneficiului Clinic a Societății Europene de Oncologie Medicală (ESMO-MCBS) .

Rezultate

• Dintre participanții la studiile clinice de fază 2, 4045 de pacienți au primit o schemă de tratament aprobată ulterior de FDA. Aceasta corespunde unei proporții terapeutice de 16,2% .

• Dacă sunt incluse tratamentele recomandate off-label de NCCN, proporția crește la 19,4% .

• Luând în considerare tratamentele cu beneficiu clinic semnificativ, proporția scade la 9,3% .

• 32,5% dintre participanți au fost incluși într-un studiu care testa un medicament ajuns ulterior în faza 3.

• Utilizarea biomarkerilor, includerea imunoterapiei, o cohortă mare de fază 2 sau studiile nerandomizate susținute de industrie s-au asociat cu o proporție terapeutică mai mare.

Ce înseamnă pentru practica clinică?

Autorii studiului precizează: „Când un pacient participă la un studiu clinic de fază 2, probabilitatea de a primi un tratament care va fi aprobat ulterior este de aproximativ 1/6.”

Față de proporția raportată anterior pentru studiile de fază 1, de 1/83, studiile de fază 2 cresc semnificativ probabilitatea ca pacienții să primească un tratament aprobat de FDA.

Într-un editorial publicat împreună cu articolul, dr. Howard S. Hochster, de la Rutgers Cancer Institute, sugerează că proporția terapeutică este probabil subestimată. „Dacă sunt incluse medicamentele aprobate de FDA pentru orice indicație și doză, proporția pacienților care beneficiază ajunge la 38% .” El adaugă că, dacă sunt incluse și tratamentele din ghidurile NCCN, această proporție atinge 51% .

Limitări

Deoarece acest studiu s-a concentrat asupra studiilor clinice de fază 2 din perioada 2012-2015, este posibil să nu reflecte pe deplin tendințele actuale de dezvoltare a medicamentelor. De asemenea, întrucât medicamentele citotoxice au fost excluse din analiză, proporțiile reale ale beneficiului ar putea fi diferite.