Erken Dönem Kanser Klinik Araştırmalara Katılan Hastaların Kaçı FDA Onaylı Tedavi Alıyor?

Klinik araştırmalar, tıbbi tedavilerin güvenliği ve etkinliği konusunda kritik veriler sağlayan bilimsel çalışmalar olup, modern tıbbın temel taşlarından biridir. İlaç geliştirme süreci genellikle ortalama 10-15 yıl sürmekte ve yeni bir ilacın hasta kullanımına sunulabilmesi için yaklaşık 2.6 milyar dolarlık bir yatırım gerektirmektedir.

Bu bağlamda, kanser klinik araştırmaları hayati öneme sahiptir; çünkü kanser hastaları için standart tedavilere yanıt vermeyen vakalar için yeni umut kapıları aralamaktadır. Bu yazıda, faz 2 kanser klinik araştırmalarına katılan hastaların kaçının FDA onayı alan bir tedavi aldığının incelendiği yeni bir analiz ele alınacaktır.

Yeni Bir Araştırma

Faz 1, 2 ve 3 aşamalarından oluşan klinik araştırmalar, ilacın dozajı, güvenliği ve etkinliği hakkında veriler toplar. JNCI: Journal of the National Cancer Institute dergisinde 25 Şubat 2025'te yayımlanan yeni bir analiz, faz 2 klinik araştırmalarına katılan hastaların yaklaşık 1/6'sının (%16) nihayetinde FDA tarafından onaylanan bir tedavi aldığını ortaya koydu.

Bu oran, ABD Ulusal Kapsamlı Kanser Ağı (NCCN) tarafından farklı endikasyonlarda kullanılması önerilen ilaçlar dahil edildiğinde 1/5 (%20) seviyesine yükselirken, klinik olarak anlamlı fayda sağladığı düşünülen tedaviler için bu oran 1/11'e (%9) geriliyor.

Çalışmanın Detayları

Faz 2 kanser klinik araştırmaları, hastaların umut verici yeni tedavileri denemesine olanak tanır. Ancak bu tedavilerin ne kadarının FDA tarafından onaylandığı ve hastaların gerçekten onaylı tedavilere erişim sağlayıp sağlamadığı belirsizdir.

Daha önce yapılan çalışmalar, faz 1 klinik araştırmalarında bu oranan 1/83 olduğunu göstermişti.

Bu yeni analizde, Kasım 2012 - Kasım 2015 tarihleri arasında başlatılan 400 faz 2 kanser klinik araştırması rastgele seçildi. Bu çalışmalar toplamda 25.000'den fazla hastayı içeren 608 tedavi kohortunda 332 farklı ilacın etkinliğini test etti.

Birincil hedef: Faz 2 klinik araştırmalarına katılan hastaların, sonradan FDA onayı alan bir tedavi rejimi alıp almadığıydı (terapötik oran olarak adlandırıldı).

İkincil hedef: FDA onayının yanı sıra NCCN tarafından önerilen off-label (etiket dışı) kullanımları ve Avrupa Tıbbi Onkoloji Derneği Klinik Fayda Ölçeği (ESMO-MCBS) kriterlerine göre önemli klinik fayda sağlayan ilaçlar da analiz edildi.

Sonuçlar

• Faz 2 klinik araştırmalarına katılan 4045 hasta, sonradan FDA onayı alan bir tedavi rejimi aldı. Bu, %16,2'lik terapötik bir orana denk geliyor.

• NCCN tarafından off-label olarak önerilen tedaviler dahil edildiğinde oran %19,4'e yükseliyor.

• Klinik olarak anlamlı fayda sağlayan tedaviler düşünüldüğünde bu oran %9,3'e geriliyor.

• Katılımcıların %32,5'i, faz 3 aşamasına ilerleyen bir ilacın test edildiği çalışmaya dahil oldu.

• Biyobelirteç kullanımı, immünoterapi içeren bir çalışma, geniş faz 2 kohortu veya endüstri destekli randomize olmayan çalışmalar, daha yüksek terapötik oranla ilişkili bulundu.

Klinik Uygulamada Ne Anlama Geliyor?

Çalışmanın yazarları, "Bir hasta faz 2 klinik araştırmasına katıldığında, sonradan onaylanacak bir tedavi alma olasılığı yaklaşık 1/6'dır" diye belirtiyor.

Daha önce faz 1 çalışmaları için rapor edilen 1/83 oranı ile kıyaslandığında, faz 2 çalışmaları hastaların FDA onaylı tedaviye erişim oranını belirgin şekilde artırıyor.

Makale ile birlikte yayınlanan bir editöryel yazıda, Rutgers Kanser Enstitüsü'nden Dr. Howard S. Hochster, terapötik oranın muhtemelen eksik hesaplandığını öne sürüyor. "Eğer herhangi bir endikasyon ve doz için FDA onayı alan ilaçlar dahil edilirse, hastaların fayda görme oranı %38'e yükseliyor. Ayrıca, NCCN rehberlerine dahil edilen tedaviler de dahil edildiğinde bu oran %51'e ulaşıyor" diye ekliyor.

Kısıtlamalar

Bu çalışma, 2012-2015 arasındaki faz 2 klinik araştırmalarına odaklandığı için güncel ilaç geliştirme trendlerini tam olarak yansıtmayabilir. Ayrıca, sitotoksik ilaçlar analiz dışı bırakıldığından, gerçek fayda oranları daha farklı olabilir.