Faz 1 Klinik Araştırma Nedir? Bilmeniz Gerekenler, Riskler ve Faydalar

Klinik Araştırmaların Önemi

Kanser tedavisi alanındaki ilerlemeler, bilimsel ve klinik araştırmaların kritik katkıları sayesinde mümkün olmaktadır. Faz 1 klinik araştırmaları, bu sürecin kritik bir aşamasını temsil eder, çünkü yeni tedavilerin güvenliği ve etkinliği ilk olarak bu denemelerde değerlendirilir. Bu makale, faz 1 klinik araştırmanın ne olduğunu, bu araştırmalara katılmanın olası risklerini ve faydalarını ve hastaların bu süreçte ne beklemesi gerektiğini detaylı bir şekilde ele alıyor. Bu bilgiler, hem sağlık profesyonellerinin hem de potansiyel katılımcıların, faz 1 araştırmaların önemini ve bu tür bir çalışmanın neden gerekli olduğunu daha iyi anlamalarına yardımcı olabilir.

Faz 1 Araştırma Nedir? Amacı ve Önemi

Faz 1 klinik araştırma, bir tedavinin insanlar üzerinde ilk kez test edildiği bir çalışmadır.

Tarihsel bir perspektiften bakıldığında, bu tür araştırmaların temel amacı, yeni denenen tedavinin güvenliğini değerlendirmek, potansiyel yan etkilerini belirlemek ve kullanım için uygun bir dozaj saptamaktır.

Faz 1 denemeler, laboratuvar ve hayvan çalışmalarından elde edilen bulguların hastalar için tedavilere dönüşmesinde kritik bir basamaktır.

Faz 1 ve faz 2 araştırmaları, genellikle bir tedavinin daha geniş çaplı bir faz 3 araştırmasına geçiş yapabilmesi için ön koşullardır. Faz 3 araştırmaları, bir tedavinin güvenliği ve etkinliği konusunda kapsamlı veri toplamak amacıyla, ABD Gıda ve İlaç İdaresi (FDA) onayı almayı hedefleyerek büyük bir hasta populasyonu (grubu) üzerinde gerçekleştirilir. Ancak, bazı tedaviler faz 3 araştırması yapılmasına gerek kalmadan da FDA onayını alabilirler.

Türkiye'de Faz I Araştırmaların Durumu Nedir?

Eylül 2023 itibarıyla ülkemizde kayıtlı 26 adet faz 1 klinik araştırma bulunmaktadır ve bunların 16'sı kanser üzerinedir. Buna karşın ülkemizde kayıtlı faz 3 klinik araştırma sayısı 649'dur.

Faz 1 klinik araştırmalar genellikle biyoteknoloji ve sağlık alanlarında ileri düzeyde olan ülkelerde gerçekleştirilir. Bu tür araştırmalar, sofistike laboratuvar ekipmanları, uzman bilgisi ve deneyimi gerektirir. Ayrıca, bu tür araştırmaların etik ve güvenli bir şekilde yürütülmesini sağlayacak düzenleyici çerçeveler de gereklidir.

Faz 1 Araştırmaya Kaç Hasta Alınır?

Birçok faz 1 araştırması, genellikle 20 ila 80 hasta arasında bir katılımcı kitlesine sahiptir. Araştırma terapisinin etkinliği ve güvenliği çoğunlukla belirsiz olduğundan, hastaların bir faz 1 araştırmasına katılmadan önce göz önünde bulundurmaları gereken önemli riskler ve avantajlar bulunmaktadır.

Faz 1 araştırmalarında değerlendirilen birçok terapi, nihayetinde FDA onayını alamaz. Faz 1 araştırmalarında test edilen onkoloji ilaçlarının onay alma şansı yalnızca %6,7'dir.

Faz 1 Araştırmaların Riskleri ve Faydaları

Faz 1 araştırmalarına katılan hastalar için bir dizi potansiyel risk mevcuttur. Öne çıkan bir risk, geçici ya da kalıcı olabilecek bir advers olayın (yan etki) ortaya çıkma ihtimalidir; bu durum, araştırma terapisine bağlı olarak yaşam kaybı riskini de beraberinde getirir. Araştırma terapisi nedeniyle meydana gelen yaşam kayıpları oldukça düşük bir oranda, yaklaşık %0,5, gerçekleşse de, bu bir olasılıktır. Ek olarak, araştırma tedavisi, etkili olmayabilir veya mevcut standart tedavilere kıyasla daha az etkili olarak değerlendirilebilir.

Hastaların bilmesi gereken bir diğer önemli nokta, faz 1 klinik araştırmalarının, kliniğe sık sık gitmeyi gerektiren yoğun bir programı takip etmelerini gerektirdiğidir; bu, biyopsiler gibi çeşitli işlemleri de içerebilir. Bu tür bir bağlılık, hastalar için ek maliyetler doğurabilir.

Ülkemizde klinik araştırmalar genellikle sponsor ilaç firması tarafından finanse edilir. Klinik araştırmaların sponsoru, araştırmada kullanılan tüm ürünlerin, ekipman ve malzemelerin maliyetlerini karşılamalıdır. Gönüllüler veya sosyal güvenlik kurumları, bu maliyetleri karşılamak zorunda bırakılamaz. Sponsor, Türkiye'de bir temsilcisi yoksa, klinik araştırma başvurusunu Türkiye'de ikamet eden bir Sözleşmeli Araştırma Organizasyonu (CRO) aracılığıyla yapar.

Potansiyel Faydalar: Tümör Küçülmesi ve Bilimsel Katkılar

Faz 1 araştırmasına katılmanın başlıca avantajı, araştırma terapisinin kanseri küçültebilme veya durdurabilme olasılığıdır. Genel itibarıyla, faz 1 araştırmalarında %7 ile %11 arasında bir hasta grubunun tümörlerinde küçülme gözlemlendiği, %34 ile %48 arasında bir grubun ise kanserlerinin en azından stabil bir duruma geldiği tahmin edilmektedir. Gerçek yanıt oranları araştırmadan araştırmaya farklılık gösterebilir. Bu, diğer tedavilere yanıt vermeyen ileri evre metastatik hastalığı olan birçok hastanın faz 1 araştırmalarına katılması nedeniyle, bazı hastalar için kritik bir öneme sahip olabilir. Ek olarak, diğer olası avantajlar arasında yeni tedavilere erişim ve bilimsel araştırmaların ilerlemesine katkıda bulunma fırsatı da bulunmaktadır.

Ancak, bazı uzmanlar, faz 1 araştırmalarının çoğu hastaya minimal fayda sağladığına dikkat çeker, zira bu araştırma evresinde riskler, potansiyel faydalardan genellikle daha ağır basmaktadır. Faz 1 araştırmalarının etik boyutları üzerine bir tartışma bulunmakta ve hastaların bu tür bir araştırmaya katılmaya karar vermeden önce olası tüm risklerin bilincinde olmaları esastır.

Faz 1 Klinik Araştırmadan Ne Beklemeli?

Hastalar ve sağlık profesyonelleri, bir faz 1 araştırmasına katılıp katılmama konusunu tartıştıktan ve bir karara vardıktan sonra, hasta, araştırma ekibi tarafından, araştırmanın uygunluk kriterlerini karşılayıp karşılamadığını belirlemek üzere değerlendirilir. Bu aşamada, araştırma ekibi, klinik araştırmanın detaylarını, incelenen konuyu ve hastadan beklentileri açıklar. Hastalar, merak ettikleri konular hakkında sorular sorabilirler. Bu noktada, araştırmaya katılmaya devam etmek isteyen hastalardan, araştırmanın potansiyel riskleri ve faydaları hakkında bilgilendirildiklerini ve sorularının yanıtlandığını teyit eden bir onam formu imzalamaları talep edilir.

Hastalar, uygulanacak tedavi ve/veya testler, araştırma terapisinin standart tedavilerle karşılaştırılması, muhtemel yan etkiler, araştırmanın süresi, ne kadar zaman ayırmaları gerektiği ve tıbbi bakımlarından kimin sorumlu olacağı gibi konular hakkında sorular sormak isteyebilirler.

Onay alındıktan sonra, hastalar, araştırmanın uygunluk kriterlerini karşılayıp karşılamadıklarını belirlemek üzere taranırlar. Dahil edilme kriterleri, araştırmadan araştırmaya değişebilir ve yaş, hastalığın evresi, aile geçmişi veya genetik profil gibi faktörleri içerebilir. Öte yandan, dışlama kriterleri genellikle kanser dışındaki mevcut veya geçmiş sağlık durumları veya geçmişte alınmış belirli ilaçlar gibi sebeplerle hastaların araştırmaya katılımını kısıtlar.

Uygunluk kriterlerini karşılayan hastalar, başlangıç testlerine alınırlar. Bu testler, laboratuvar analizleri veya moleküler testleri içerebilir. Testler tamamlandıktan sonra hastalar, belirlenen araştırma tedavisine başlarlar.

Tedavi sürecinde, hastaların belirli yan etkileri ve bazı durumlarda tedavinin etkinliğini izlemek amacıyla ek testler yapılabilir ve bu nedenle araştırma merkezine takip ziyaretlerinde bulunmaları gerekir. Araştırma ekibi, hastaları olası yan etkiler açısından düzenli olarak değerlendirir.

Eğer bir yan etki meydana gelirse, bu durum mevcut tedavi standartlarına uygun olarak ele alınır. Bu, hastanın araştırma tedavisini sonlandırması veya araştırmadan ayrılması gerektiği anlamına gelmez; karar, ortaya çıkan yan etkinin doğasına ve şiddetine bağlıdır.

Hastalar, tedaviden olumlu sonuçlar aldıkları sürece araştırma tedavisine devam edebilirler. Birçok faz 1 araştırma yaklaşık olarak 2 yıl sürmektedir. Eğer hastanın durumu araştırma sürecinde kötüleşirse, genellikle araştırma tedavisini sonlandırırlar. Bu durumda, ya başka bir klinik araştırmaya katılabilirler, standart bir tedavi yöntemine geçebilirler veya palyatif bakımı tercih edebilirler.