أول دواء لاضطراب نادر في تخثر الدم يحصل على موافقة FDA
في هذا المقال
حصل الدواء البيولوجي Adzynma (ADAMTS13، مؤتلف-krhn، Takeda Pharmaceuticals) في 9 نوفمبر 2023 على موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) لعلاج البالغين والأطفال المصابين باضطراب نادر ومهدد للحياة في تخثر الدم، يُسمى الفرفرية الخثارية الخلقية قليلة الصفيحات (TTP).
Adzynma أول دواء بروتيني مؤتلف يُستخدم في العلاج التعويضي بالإنزيمات، طُور للمصابين باضطراب تخثر الدم ويمكن إعطاؤه وقائيًا أو عند الحاجة.
الفرفرية الخثارية الخلقية قليلة الصفيحات (TTP) مرض وراثي نادر ينشأ نتيجة طفرة في الجين المسؤول عن إنتاج إنزيم ADAMTS13 الذي يضبط تخثر الدم.
يبلغ معدل حدوثه لكل 100.000 ولادة عدد 1-2 حالة.
غالبًا يتلقى مرضى TTP الذين لديهم هذا الاضطراب الوراثي علاجًا وقائيًا قائمًا على البلازما لتعويض إنزيم ADAMTS13، بهدف تقليل خطر تشكل الخثرات والنزف. وقد تؤدي الحالة إلى الوفاة إذا لم تُعالج.
تظهر TTP الخلقية عادة خلال الأشهر القليلة الأولى بعد الولادة، لكنها قد تظهر في أعمار لاحقة في بعض الحالات. وتشمل أعراض المرض ما يلي:
- الحبرات (نقاط حمراء صغيرة على الجلد)
- الفرفرية (بقع أرجوانية على الجلد)
- النزف (مثل الأنف واللثة والجهاز الهضمي والمسالك البولية)
- الصداع
- التعب
- الوهن
- فقدان الوعي
- النوبات التشنجية
- النوبة القلبية
- السكتة الدماغية
يهدف علاج TTP الخلقية إلى تعويض إنزيم ADAMTS13. ويمكن ذلك بتبادل البلازما أو علاج يُسمى الراسب البردي. وتبادل البلازما إجراء يُزال فيه السائل المسمى البلازما من دم المريض ويُستبدل ببلازما سليمة. والراسب البردي جزء من البلازما يحتوي على تراكيز مرتفعة من إنزيم ADAMTS13.
الأمراض الوراثية أمراض تنتقل من الوالدين إلى الأطفال، وتنجم عن طفرات موجودة في جينات الوالدين.
تنشأ TTP الخلقية من طفرات في جين ADAMTS13، وتخل هذه الطفرات بإنتاج إنزيم ADAMTS13 أو وظيفته.
TTP الخلقية مرض جسمي متنحٍ. ويعني ذلك أن الأطفال الذين يتلقون جينًا متحورًا من كل من الوالدين سيصابون بالمرض.
إذا كان أحد الوالدين يحمل جينًا متحورًا، فإن خطر إصابة الطفل بالمرض هو %25.
قد تجعل الطبيعة الوراثية لـ TTP الخلقية علاجها أصعب، لأنه يجب تحديد الأشخاص المعرضين لخطر الإصابة مسبقًا والبدء بعلاجهم.
أول منتج بيولوجي لعلاج TTP
العلاج الجديد Adzynma صورة مؤتلفة منقاة من إنزيم ADAMTS13، صُممت لإعادة مستويات هذا الإنزيم الناقص لدى مرضى TTP الخلقية إلى طبيعتها. وبحسب موافقة FDA، يُستخدم الدواء وقائيًا لمنع أعراض المرض، وعند الحاجة إذا واجه المرضى مشكلة صحية حادة.
تستند الموافقة إلى نتائج دراسة عالمية شملت 46 مريضًا بـ TTP الخلقية، وكانت من المرحلة 3 وقيمت فعالية Adzynma مقارنة بالعلاجات القائمة على البلازما. ووُزع المشاركون عشوائيًا لتلقي Adzynma وريديًا، كل أسبوعين بوصفه علاجًا تعويضيًا وقائيًا بالإنزيمات أو يوميًا في الحالة الحادة، أو علاجات قائمة على البلازما، لمدة ستة أشهر. وبعد هذه المدة، واصل المرضى العلاج بالطريقة الأخرى ستة أشهر إضافية.
بحسب النتائج الأولية للبحث،
- وُجد أن Adzynma، في ما يتعلق بأكثر أعراض TTP الخلقية شيوعًا، قلل حالات قلة الصفيحات بنسبة %60 مقارنة بالعلاج القائم على البلازما.
بحسب Takeda، لم يتعرض أي مريض تلقى علاجًا وقائيًا بـ Adzynma لنوبة TTP حادة أثناء العلاج.
عانت نسبة كبيرة من متلقي العلاجات القائمة على البلازما أحداثًا ضارة، أي آثارًا سلبية مرتبطة بالعلاج، أكثر ممن عولجوا بالمنتج البيولوجي Adzynma. وكانت الآثار الجانبية الأكثر شيوعًا المرتبطة به الصداع (%31.3)، والإسهال (%16.7)، والشقيقة (%14.6)، وألم البطن (%12.5)، والغثيان (%12.5)، وعدوى الجهاز التنفسي العلوي (%12.5)، والدوار (%10.4)، والقيء (%10.4). ولم يُسجل أثناء العلاج أي حدث ضار مرتبط بالعلاج، بما في ذلك التفاعلات التحسسية.
*
شرح الصورة: أُنشئت صورة المقال بواسطة ChatGPT 4.0 باستخدام الأمر التالي: «عمل تجريدي يضم صفائح دموية وخلايا دم أخرى ومنظرًا طبيعيًا"
المصادر
هل كان هذا المقال مفيدًا لك؟
تساعدنا ملاحظاتك على تحسين المحتوى.
تعليقات القراء
شارك تعليقك
لا يُنشر اسمك وتعليقك إلا بعد موافقة المسؤول. لا يُعرض بريدك الإلكتروني للزوار مطلقًا.
كن أول من يعلّق.