Primul medicament împotriva unei tulburări rare de coagulare a sângelui a primit aprobarea FDA
În acest articol
Medicamentul biologic Adzynma (ADAMTS13, recombinant-krhn, Takeda Pharmaceuticals) a primit, la 9 noiembrie 2023, aprobarea Administrației pentru Alimente și Medicamente din SUA (FDA) pentru tratamentul adulților și copiilor cu o tulburare rară, potențial letală, de coagulare a sângelui, numită purpură trombotică trombocitopenică (TTP) congenitală
Adzynma este primul medicament proteic recombinant utilizat în terapia de substituție enzimatică, dezvoltat pentru persoanele cu tulburări de coagulare a sângelui și administrat atât preventiv, cât și la nevoie.
Purpura trombotică trombocitopenică (TTP) congenitală este o boală ereditară rară, cauzată de o mutație a genei responsabile de producerea enzimei ADAMTS13, care controlează coagularea sângelui.
Frecvența este de 1-2 cazuri la 100000 de nașteri.
Pacienții cu această tulburare genetică, TTP, primesc frecvent tratament profilactic pe bază de plasmă, care suplimentează enzima ADAMTS13 pentru a reduce riscul de formare a cheagurilor și de sângerare. Netratată, această afecțiune poate duce la deces.
TTP congenitală apare, de obicei, în primele luni după naștere. Totuși, în unele cazuri poate apărea și la vârste mai înaintate. Simptomele bolii sunt:
- Peteșii (mici puncte roșii pe piele)
- Purpură (pete violacee pe piele)
- Sângerări (de exemplu nazale, gingivale, gastrointestinale sau urinare)
- Durere de cap
- Oboseală
- Slăbiciune
- Pierderea stării de conștiență
- Convulsii
- Infarct miocardic
- Accident vascular cerebral
Tratamentul TTP congenitale urmărește înlocuirea enzimei ADAMTS13. Acest lucru poate fi realizat prin schimb de plasmă sau printr-un tratament numit crioprecipitat. Schimbul de plasmă presupune îndepărtarea lichidului numit plasmă din sângele pacientului și înlocuirea sa cu plasmă sănătoasă. Crioprecipitatul este o fracțiune a plasmei care conține concentrații ridicate ale enzimei ADAMTS13.
Bolile ereditare sunt boli transmise de la părinți la copii. Ele sunt cauzate de mutații prezente în genele părinților.
TTP congenitală este cauzată de mutații ale genei ADAMTS13. Aceste mutații afectează producerea sau funcționarea enzimei ADAMTS13.
TTP congenitală este o boală autozomal recesivă. Aceasta înseamnă că acei copii care primesc câte o genă cu mutație de la ambii părinți vor dezvolta boala.
Dacă unul dintre părinți este purtătorul unei gene cu mutație, riscul copilului de a dezvolta boala este de 25%.
Caracterul ereditar al TTP congenitale poate îngreuna tratamentul, deoarece persoanele cu risc de a dezvolta boala trebuie identificate din timp și tratamentul trebuie început.
Primul produs biologic pentru tratamentul TTP
Noul tratament, Adzynma, este forma recombinantă purificată a enzimei ADAMTS13, concepută pentru a normaliza nivelul acestei enzime deficitare la pacienții cu TTP congenitală. Conform aprobării FDA, Adzynma este utilizată preventiv, pentru a împiedica apariția simptomelor bolii, și la nevoie, atunci când pacienții se confruntă cu o problemă acută de sănătate.
Aprobarea se bazează pe rezultatele unui studiu global de fază 3, care a inclus 46 de pacienți cu TTP congenitală și a evaluat eficacitatea Adzynma în comparație cu terapiile pe bază de plasmă. Pacienții au fost repartizați aleatoriu pentru a primi, timp de șase luni, Adzynma intravenos sau tratament pe bază de plasmă, administrat o dată la două săptămâni ca terapie profilactică de substituție enzimatică ori zilnic în situații acute. După această perioadă, pacienții au continuat cu cealaltă metodă de tratament pentru încă șase luni.
Conform rezultatelor inițiale ale studiului,
- Adzynma a redus cazurile de trombocitopenie, cel mai frecvent simptom al TTP congenitale, cu 60% față de terapia pe bază de plasmă.
Potrivit Takeda, niciun pacient care a primit tratament profilactic cu Adzynma nu a avut un episod acut de TTP în timpul tratamentului.
O proporție importantă a pacienților tratați cu terapie pe bază de plasmă a prezentat mai multe evenimente adverse, adică efecte negative asociate tratamentului, decât cei tratați cu produsul biologic Adzynma. Cele mai frecvente reacții adverse asociate Adzynma au fost durerea de cap (31,3%), diareea (16,7%), migrena (14,6%), durerea abdominală (12,5%), greața (12,5%), infecția căilor respiratorii superioare (12,5%), amețeala (10,4%) și vărsăturile (10,4%). În timpul tratamentului nu au fost înregistrate evenimente adverse asociate tratamentului, inclusiv reacții alergice.
*
Explicația imaginii: Imaginea articolului a fost creată de ChatGPT 4.0 cu următoarea instrucțiune: "O lucrare abstractă ce include trombocite, alte celule sanguine și un peisaj"
Surse
Ți-a fost util acest articol?
Feedbackul tău ne ajută să îmbunătățim conținutul.
Comentariile cititorilor
Împărtășește comentariul tău
Numele și comentariul dumneavoastră sunt publicate numai după aprobarea administratorului. Adresa de e-mail nu este afișată niciodată vizitatorilor.
Fii primul care comentează.