Nadir qan laxtalanması pozuntusuna qarşı ilk dərman FDA təsdiqi aldı
Bu məqalədə
Anadangəlmə trombotik trombositopenik purpura (TTP) adlı nadir və həyati təhlükəli qan laxtalanması pozuntusu olan böyükləri və uşaqları müalicə etmək üçün bioloji dərman Adzynma (ADAMTS13, rekombinant-krhn, Takeda Pharmaceuticals) 9 noyabr 2023-cü ildə ABŞ Qida və Dərman İdarəsinin (FDA) təsdiqini aldı
Adzynma qan laxtalanması pozuntusu olan şəxslər üçün hazırlanmış, həm profilaktik, həm də ehtiyac olduqda tətbiq edilən ferment əvəzedici müalicədə istifadə olunan ilk rekombinant zülal dərmanıdır.
Anadangəlmə trombotik trombositopenik purpura (TTP) qan laxtalanmasına nəzarət edən ADAMTS13 fermentinin istehsalına cavabdeh genin mutasiyası nəticəsində yaranan nadir irsi xəstəlikdir.
Rastgəlmə tezliyi 100000 doğuşda 1-2-dir.
TTP: bu genetik pozuntusu olan xəstələr laxta yaranması və qanama riskini azaltmaq üçün çox vaxt ADAMTS13 fermentini tamamlayan profilaktik plazma əsaslı müalicə alırlar. Müalicə edilmədikdə bu vəziyyət ölümlə nəticələnə bilər.
Anadangəlmə TTP adətən doğuşdan sonrakı ilk bir neçə ayda üzə çıxır. Lakin bəzi hallarda daha gec yaşlarda da başlaya bilər. Əlamətləri bunlardır:
- Petexiyalar (dəridə kiçik qırmızı nöqtələr)
- Purpura (dəridə bənövşəyi ləkələr)
- Qanama (burun, diş əti, mədə-bağırsaq sistemi, sidik yolları və s.)
- Baş ağrısı
- Yorğunluq
- Halsızlıq
- Huşun itməsi
- Qıcolmalar
- Ürək tutması
- İnsult
Anadangəlmə TTP-nin müalicəsi ADAMTS13 fermentinin əvəz edilməsini təmin etməkdir. Bu, plazma mübadiləsi və ya kriopresipitat adlı müalicə ilə aparıla bilər. Plazma mübadiləsi xəstənin qanındakı plazma adlı mayenin çıxarılıb sağlam plazma ilə əvəzlənməsidir. Kriopresipitat yüksək ADAMTS13 fermenti konsentrasiyaları olan plazma fraksiyasıdır.
İrsi xəstəliklər valideynlərdən uşaqlara keçən xəstəliklərdir. Bunlar valideynlərin genlərindəki mutasiyalardan yaranır.
Anadangəlmə TTP ADAMTS13 genindəki mutasiyalardan yaranır. Bu mutasiyalar ADAMTS13 fermentinin istehsalını və ya funksiyasını pozur.
Anadangəlmə TTP autosom-resessiv xəstəlikdir. Bu, hər iki valideyndən mutant gen alan uşaqların xəstələnəcəyi deməkdir.
Valideynlərdən biri mutant gen daşıyırsa, uşağın xəstələnmə riski 25%-dir.
Anadangəlmə TTP-nin irsi olması müalicəni çətinləşdirə bilər. Çünki xəstələnmə riski olan şəxslər əvvəlcədən müəyyənləşdirilməli və müalicəyə başlanmalıdır.
TTP müalicəsi üçün ilk bioloji məhsul
Yeni Adzynma müalicəsi anadangəlmə TTP xəstələrində çatışmayan ADAMTS13 fermentini normal səviyyəyə qaytarmaq üçün hazırlanmış, həmin fermentin təmizlənmiş rekombinant formasıdır. FDA təsdiqinə görə, Adzynma əlamətlərin qarşısını almaq üçün profilaktik üsul kimi, xəstələrdə kəskin sağlamlıq problemi yarananda isə ehtiyaca uyğun istifadə olunur.
Bu təsdiq anadangəlmə TTP-li 46 xəstəni əhatə edən, Adzynmanın plazma əsaslı müalicələrlə müqayisədə effektivliyini qiymətləndirən qlobal faza 3 tədqiqatına əsaslanır. İştirakçılar altı ay ərzində profilaktik ferment əvəzedici müalicə kimi iki həftədən bir, kəskin vəziyyətdə isə gündəlik venadaxili Adzynma və ya plazma əsaslı müalicə almaq üçün təsadüfi bölünmüşdülər. Sonra xəstələr digər müalicə üsulu ilə daha altı ay davam etdilər.
Tədqiqatın ilkin nəticələrinə görə,
- Adzynmanın anadangəlmə TTP-nin ən çox görülən əlaməti olan trombositopeniya hallarını plazma əsaslı müalicə ilə müqayisədə 60% azaltdığı müəyyən edilmişdir.
Takeda şirkətinin bildirdiyinə görə, Adzynma ilə profilaktik müalicə alan heç bir xəstə müalicə müddətində kəskin TTP tutması keçirməmişdir.
Plazma əsaslı müalicə alan xəstələrin mühüm hissəsində bioloji məhsul Adzynma alanlara nisbətən daha çox arzuolunmaz hadisə, yəni müalicə ilə əlaqəli mənfi təsir görülmüşdür. Adzynma ilə əlaqələndirilən ən çox rast gəlinən yan təsirlər baş ağrısı (31,3%), ishal (16,7%), miqren (14,6%), qarın ağrısı (12,5%), ürəkbulanma (12,5%), yuxarı tənəffüs yolu infeksiyası (12,5%), başgicəllənmə (10,4%) və qusma (10,4%) idi. Müalicə zamanı allergik reaksiyalar da daxil olmaqla, müalicə ilə əlaqəli heç bir arzuolunmaz hadisə qeydə alınmamışdır.
*
Şəklin izahı: Yazının şəkli ChatGPT 4.0 tərəfindən aşağıdakı göstərişlə yaradılmışdır: "Trombositlər, digər qan hüceyrələri və mənzərəni əhatə edən abstrakt iş"
Mənbələr
Bu məqalə sizə faydalı oldu?
Rəyiniz məzmunumuzu yaxşılaşdırmağa kömək edir.
Oxucu şərhləri
Şərhinizi paylaşın
Adınız və şərhiniz yalnız administrator təsdiqindən sonra dərc olunur. E-poçt ünvanınız ziyarətçilərə heç vaxt göstərilmir.
İlk şərhi siz yazın.