FDA одобрило первый препарат против редкого нарушения свертывания крови
В этой статье
9 ноября 2023 года Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) одобрило биологический препарат Adzynma (ADAMTS13, рекомбинантный-krhn, Takeda Pharmaceuticals) для лечения взрослых и детей с врожденной тромботической тромбоцитопенической пурпурой (TTP) — редким жизнеугрожающим нарушением свертывания крови
Adzynma — первый рекомбинантный белковый препарат для заместительной ферментной терапии при этом нарушении свертывания, применяемый как профилактически, так и по потребности.
Врожденная тромботическая тромбоцитопеническая пурпура (TTP) — редкое наследственное заболевание, вызываемое мутацией гена, отвечающего за производство фермента ADAMTS13, который контролирует свертывание крови.
Частота встречаемости — 1-2 на 100000 рождений.
Пациенты с этим генетическим нарушением TTP часто получают профилактическое лечение на основе плазмы, восполняющее ADAMTS13 и снижающее риск образования тромбов и кровотечений. Без лечения состояние может приводить к смерти.
Врожденная TTP обычно проявляется в первые месяцы после рождения, но иногда возникает и в более позднем возрасте. Симптомы включают:
- Петехии (мелкие красные точки на коже)
- Пурпуру (фиолетовые пятна на коже)
- Кровотечения (из носа, десен, желудочно-кишечного тракта, мочевых путей и т. д.)
- Головную боль
- Утомляемость
- Слабость
- Потерю сознания
- Судороги
- Инфаркт
- Инсульт
Лечение врожденной TTP заключается в восполнении фермента ADAMTS13. Это возможно с помощью плазмообмена или лечения, называемого криопреципитатом. При плазмообмене жидкую часть крови — плазму — удаляют и заменяют здоровой плазмой. Криопреципитат — фракция плазмы, содержащая высокую концентрацию ADAMTS13.
Наследственные заболевания передаются от родителей детям и обусловлены мутациями генов родителей.
Врожденная TTP вызывается мутациями гена ADAMTS13, нарушающими производство или функцию фермента ADAMTS13.
Врожденная TTP — аутосомно-рецессивное заболевание. Это означает, что болеют дети, получившие мутантный ген от обоих родителей.
Если один из родителей является носителем мутантного гена, риск заболевания ребенка составляет 25%.
Наследственный характер врожденной TTP может затруднять лечение, поскольку людей с риском заболевания необходимо заранее выявлять и начинать терапию.
Первый биологический препарат для лечения TTP
Новый препарат Adzynma — очищенная рекомбинантная форма ADAMTS13, предназначенная для нормализации уровня фермента, которого не хватает пациентам с врожденной TTP. Согласно одобрению FDA, он применяется профилактически для предотвращения симптомов и по потребности при острых проблемах со здоровьем.
Одобрение основано на глобальном исследовании фазы 3 с участием 46 пациентов с врожденной TTP, сравнивавшем Adzynma с терапией на основе плазмы. Пациентов случайным образом распределили на внутривенный Adzynma или плазменную терапию в течение шести месяцев: каждые две недели для профилактической заместительной ферментной терапии или ежедневно при остром состоянии. Затем еще на шесть месяцев они переходили на другой метод.
Согласно первым результатам исследования,
- Adzynma при врожденной TTP снизила число случаев тромбоцитопении, наиболее частого симптома заболевания, на 60% по сравнению с терапией на основе плазмы.
По заявлению Takeda, ни один пациент, профилактически получавший Adzynma, не перенес острого приступа TTP во время лечения.
У значительной части получавших плазменную терапию нежелательных явлений, то есть отрицательных эффектов лечения, было больше, чем при биологическом препарате Adzynma. Наиболее частые связанные с Adzynma побочные эффекты: головная боль (31,3%), диарея (16,7%), мигрень (14,6%), боль в животе (12,5%), тошнота (12,5%), инфекция верхних дыхательных путей (12,5%), головокружение (10,4%) и рвота (10,4%). В ходе лечения не зарегистрировано связанных с терапией нежелательных явлений, включая аллергические реакции.
*
Описание изображения: изображение к статье создано ChatGPT 4.0 по следующему запросу: «Абстрактная работа с тромбоцитами, другими клетками крови и пейзажем»
Источники
Эта статья была полезна?
Ваш отзыв помогает нам улучшать материалы.
Комментарии читателей
Оставьте комментарий
Ваше имя и комментарий публикуются только после одобрения администратором. Ваш адрес электронной почты никогда не показывается посетителям.
Будьте первым, кто оставит комментарий.