იშვიათი სისხლის შედედების დარღვევის წინააღმდეგ პირველმა წამალმა FDA-ს ნებართვა მიიღო

იშვიათი და სიცოცხლისთვის საშიში სისხლის შედედების დარღვევის, თანდაყოლილი თრომბოზული თრომბოციტოპენიური პურპურის (TTP), მქონე მოზრდილებისა და ბავშვების სამკურნალო ბიოლოგიურმა წამალმა Adzynma-მ (ADAMTS13, რეკომბინანტული-krhn, Takeda Pharmaceuticals) 2023 წლის 9 ნოემბერს აშშ-ის სურსათისა და წამლების ადმინისტრაციის (FDA) ნებართვა მიიღო 

Adzynma პირველი რეკომბინანტული ცილოვანი წამალია ფერმენტის ჩანაცვლებითი თერაპიისთვის, რომელიც სისხლის შედედების დარღვევის მქონე ადამიანებისთვის შეიქმნა და როგორც პროფილაქტიკურად, ისე საჭიროებისას გამოიყენება.

პირველი ბიოლოგიური პროდუქტი TTP-ის სამკურნალოდ

ახალი მკურნალობა Adzynma ADAMTS13 ფერმენტის გასუფთავებული რეკომბინანტული ფორმაა, შექმნილი თანდაყოლილი TTP-ის მქონე პაციენტებში დეფიციტური ფერმენტის დონის ნორმალიზებისთვის. FDA-ს ნებართვის მიხედვით, Adzynma გამოიყენება როგორც დაავადების ნიშნების თავიდან აცილების პროფილაქტიკური მეთოდი და საჭიროებისამებრ მაშინაც, როცა პაციენტს მწვავე ჯანმრთელობის პრობლემა აქვს.

ნებართვა ეფუძნება თანდაყოლილი TTP-ის მქონე 46 პაციენტის გლობალური ფაზა 3 კვლევის შედეგებს, რომელშიც Adzynma-ს ეფექტიანობა პლაზმაზე დაფუძნებულ მკურნალობას შეადარეს. პაციენტები შემთხვევითად განაწილდნენ ექვსი თვის განმავლობაში ინტრავენური Adzynma-ს ან პლაზმაზე დაფუძნებული მკურნალობის მისაღებად; პროფილაქტიკური ფერმენტჩანაცვლებითი თერაპია ყოველ ორ კვირაში ტარდებოდა, მწვავე მდგომარეობისას კი ყოველდღიურად. შემდეგ პაციენტებმა მეორე მეთოდით კიდევ ექვსი თვე იმკურნალეს.

კვლევის პირველი შედეგებით,

• Adzynma-მ თანდაყოლილი TTP-ის ყველაზე ხშირი სიმპტომის, თრომბოციტოპენიის, შემთხვევები პლაზმაზე დაფუძნებულ მკურნალობასთან შედარებით 60%-ით შეამცირა.

Takeda-ს განცხადებით, Adzynma-თი პროფილაქტიკურად ნამკურნალებ არცერთ პაციენტს მკურნალობისას TTP-ის მწვავე შეტევა არ ჰქონია.

პლაზმაზე დაფუძნებული მკურნალობის მიმღებთა მნიშვნელოვან ნაწილს ბიოლოგიური Adzynma-თი ნამკურნალებებთან შედარებით მეტი ადვერსული მოვლენა, ანუ მკურნალობასთან დაკავშირებული უარყოფითი ეფექტი აღენიშნა. Adzynma-სთან დაკავშირებული ყველაზე ხშირი გვერდითი მოვლენები იყო თავის ტკივილი (31,3%), დიარეა (16,7%), შაკიკი (14,6%), მუცლის ტკივილი (12,5%), გულისრევა (12,5%), ზედა სასუნთქი გზების ინფექცია (12,5%), თავბრუსხვევა (10,4%) და ღებინება (10,4%). მკურნალობისას მკურნალობასთან დაკავშირებული არცერთი ადვერსული მოვლენა, მათ შორის ალერგიული რეაქცია, არ დაფიქსირებულა.

*

სურათის ახსნა: სტატიის სურათი ChatGPT 4.0-მა შემდეგი დავალებით შექმნა: „აბსტრაქტული ნამუშევარი, რომელიც თრომბოციტებს, სისხლის სხვა უჯრედებსა და პეიზაჟს მოიცავს“