معظم الأطباء لا يفهمون عملية موافقة FDA تمامًا – فماذا عن المرضى؟

أبلغت دراسة أن %41 فقط من الأطباء الأمريكيين لديهم فهم متوسط أو جيد لعملية موافقة FDA، إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، على الأدوية. وللأجهزة تبقى النسبة %17.

تُعد FDA رائدة عالميًا في تطوير العلاجات الجديدة واختبارها واعتمادها. لكن قراراتها ملزمة بالولايات المتحدة فقط، وتعمل مرجعًا ودليلًا مهمًا للدول الأخرى.

FDA من أكثر السلطات الصحية تأثيرًا، وتجري عملية شاملة لتقييم أمان العلاجات والأدوية والأجهزة وفعاليتها لحماية الصحة العامة وتوفير خيارات فعالة. وتعني موافقتها وجوب اختبارات وتقييمات سريرية صارمة قبل تسويق المنتج، ما يقدم ضمان أمان للمختصين والمرضى.

تجري الموافقة عادة ضمن ثلاث فئات رئيسية:

• طلب دواء جديد (NDA= New Drug Application)،
• طلب ترخيص بيولوجي للمنتجات البيولوجية (BLA= Biologics License Application)، و
• موافقة قبل التسويق للأجهزة (PMA= Premarket Approval) أو إخطار 510(k).

تُستخدم لدواء سرطان جديد عملية طلب دواء جديد (New Drug Application - NDA). وتشمل معلومات شاملة عن الأمان والفعالية، وتتطلب عادة ملفًا مفصلًا بنتائج الاختبارات قبل السريرية الحيوانية والسريرية البشرية. 

لكل عملية متطلبات بحسب المنتج والغرض. فالأدوية تتطلب عادة واسعة النطاق، دراسات سريرية بينما تختلف العملية اللازمة لاعتماد الأجهزة الطبية بحسب مستوى خطورة الجهاز.

يتيح تنوع عمليات موافقة FDA وصول المختصين الصحيين والمرضى إلى طرائق العلاج الصحيحة، ويشجع تطوير علاجات جديدة بصورة آمنة وفعالة. لكن تعقيد العملية قد يؤدي أيضًا لعدم فهمها تمامًا بين الأطباء والمرضى. ويتيح الفهم الصحيح قرارات مستنيرة في الرعاية الصحية ويسهم في تحسين نتائج العلاج.

كيف تجري موافقة دواء السرطان؟

تطوير دواء السرطان رحلة طويلة ومكلفة. وكل خطوة تقيّم الفوائد والمخاطر المحتملة بعناية لتوفير علاج آمن وفعال. وفيما يلي معلومات موجزة وقصصية عن العملية:

• كم تستغرق؟ من الاكتشاف لموافقة FDA عادة 7 إلى 15 سنة، تشمل اكتشاف الدواء والدراسات قبل السريرية والتجارب السريرية ثم الموافقة.
• التكلفة: قد تبلغ المليارات. ووفق رابطة منتجي الأدوية والباحثين الأمريكيين (PhRMA)، يبلغ متوسط اكتشاف دواء وتسويقه نحو 2.6 مليار دولار، بما فيه التجارب الفاشلة وتكاليف البحث والتطوير المرتفعة.
• معدلات النجاح بالموافقة: معدل موافقة FDA على أدوية السرطان منخفض. فنحو %5-7 من الأدوية الداخلة للتجارب تنالها، ما يعكس صعوبات البحث وضرورة إثبات أمان الجديد وفعاليته.

• مسارات الموافقة المعجلة: توفر FDA برامج متنوعة للموافقة المعجلة لتسريع العلاجات، خصوصًا للأمراض الخطيرة أو المهددة للحياة. وتتيح بوسائل مثل صفة العلاج الاختراقي والموافقة المعجلة تقييمًا أسرع للأدوية المستوفية معايير محددة. لكن تلزم أيضًا دراسات متابعة بعد تسويقها لمراقبة فعاليتها وأمانها.
• التجارب ومقاييس الفعالية: تُستخدم عادة مقاييس كالبقاء الكلي أو دون مرض لتقييم الفعالية. لكن قد تُستخدم مقاييس بديلة، مثل انكماش الورم، لتقييم الفائدة المحتملة في مرحلة أبكر.

تؤكد هذه المعلومات القصصية صعوبات تطوير أدوية السرطان وسبب ضرورة الدقة. ومع مرور كل دواء جديد بعملية الموافقة، تقدم صعوبات تطويره وتقييمه فرص تعلم مهمة للمختصين والباحثين والمرضى.

ما مدى معرفة الأطباء بالعملية؟

وفق بحث في Health Affairs بتاريخ 8 يناير 2024، يفتقر أطباء كثيرون لفهم راسخ لعمليات FDA. ودرس الباحثون أطباء أورام وباطنية وقلب أمريكيين لتقييم فهمهم لاعتماد الأدوية والأجهزة.

من الأطباء 478 الذين أجابوا بالكامل، أفاد %41 بفهم متوسط أو جيد لاعتماد الأدوية، و%17 للأجهزة. وكان أطباء الأورام أفضل فهمًا للأدوية، والقلب للأجهزة.

ماذا يعتقد قليلو الفهم للعملية؟

رغم الفهم المحدود، قال معظم المجيبين إن المعايير الحالية «كما ينبغي» للأدوية (59%) والأجهزة (66%).

قال معظمهم إنه ينبغي إلزام معظم الأدوية والأجهزة الجديدة بـ 2 تجربة عشوائية مضبوطة أو أكثر، 57% للأدوية و60% للأجهزة. لكن %68 من أطباء الأورام اعتقدوا كفاية تجربة واحدة لمعظم الأدوية الجديدة.

قال الجميع تقريبًا (%98) بوجوب دراسات متابعة إذا اعتُمدت الأدوية أو الأجهزة بمقاييس بديلة. لكن %63 فقط قالوا إنهم يعرفون معنى المقياس البديل.

المقياس البديل: استخدام مؤشر أسهل قياسًا بدل قياس أثر العلاج مباشرة. فمثلًا، بدل البقاء الكلي لتقييم علاج سرطان، يُستخدم معدل الاستجابة الموضوعية بوصفه بديلًا. ويُعد البقاء الكلي أوثق نقطة نهاية لفعالية علاجات السرطان، لكن بياناته قد تستغرق طويلًا فتؤخر تقييم الجديد. لذا تُستخدم البدائل لرصد النتائج قصيرًا وتقييم الفعالية المحتملة مبكرًا.

خلص الباحثون: «وجدنا في هذا المسح الوطني أن أطباء كثيرين لا يفهمون مستوى الدليل اللازم لموافقة FDA، ويتوقعون أو يعتقدون أنه أشد، خصوصًا للأدوية والأجهزة المسوقة عبر مسارات معجلة».

ماذا تعني النتائج؟

يكشف البحث نقص فهم الأطباء لعمليات FDA، ما قد يؤثر بمعرفتهم بأمان الأدوية والأجهزة وفعاليتها عند اتخاذ قرارات العلاج.

ينبغي لأبحاث إضافية تحديد أفضل السبل لتعزيز الفهم، ما قد يساعد المرضى على علاجات أكثر أمانًا وفعالية.

ما ينبغي لمرضى السرطان بتركيا فهمه من المقال

• تُعد FDA رائدة عالميًا في تطوير العلاجات واختبارها واعتمادها. لكن قراراتها ملزمة بالولايات المتحدة فقط، وتعمل مرجعًا ودليلًا مهمًا للدول الأخرى.
• لدى FDA عملية صارمة لضمان أمان الأدوية والأجهزة وفعاليتها.
• العملية ليست مثالية دائمًا، وقد تُسحب أدوية أو أجهزة لاحقًا.
• من المهم اتخاذ القرارات مع أطبائكم بموازنة فوائد كل دواء أو جهاز ومخاطره.

معلومات إضافية

• في تركيا تعتمد الأدوية والأجهزة هيئة الأدوية والأجهزة الطبية التركية (TİTCK).
• ولديها عملية مشابهة لـ FDA.
• يمكن للمرضى، من موقع TİTCK الحصول على معلومات عن الأدوية والأجهزة.