Большинство врачей не полностью понимают процесс одобрения FDA. А что насчёт пациентов?

В одном исследовании лишь 41% врачей из США сообщили, что умеренно или хорошо понимают процессы одобрения лекарств FDA (Управлением по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США). Для процедур одобрения медицинских изделий этот показатель составил всего 17%.

FDA занимает ведущее место в мире в вопросах разработки, испытаний и одобрения новых методов лечения. Хотя его решения обязательны только на территории США, для других стран они служат важным ориентиром и руководством.

FDA — один из наиболее влиятельных органов здравоохранения в мире, проводящий всестороннюю процедуру одобрения для оценки безопасности и эффективности новых методов лечения, лекарств и медицинских изделий. Эта процедура призвана защищать общественное здоровье и обеспечивать пациентов эффективными вариантами лечения. Одобрение FDA означает, что перед выходом на рынок продукт должен пройти строгие клинические испытания и оценку, что служит гарантией безопасности как для медицинских работников, так и для пациентов.

Процесс одобрения FDA обычно относится к трём основным категориям:

• Заявка на новое лекарственное средство для лекарств (NDA = New Drug Application),
• Заявка на лицензию для биологического препарата (BLA = Biologics License Application) и
• Предрыночное одобрение для медицинских изделий (PMA = Premarket Approval) либо уведомление 510(k).

Для нового противоопухолевого препарата используется процедура FDA «Заявка на новое лекарственное средство» (New Drug Application — NDA). Процедура NDA включает полную информацию о безопасности и эффективности препарата и обычно требует представления подробного досье с результатами доклинических испытаний на животных и клинических испытаний на людях. 

У каждой процедуры свои требования, зависящие от типа продукта и его назначения. Например, для лекарств обычно необходимы масштабные клинические исследования, тогда как процедура одобрения медицинских изделий различается в зависимости от уровня их риска.

Разнообразие процедур одобрения FDA не только помогает медицинским работникам и пациентам получать подходящие методы лечения, но и способствует безопасной и эффективной разработке новых средств. Сложность этого процесса также может мешать врачам и пациентам полностью его понимать. Правильное понимание процедур одобрения позволяет принимать осознанные решения в здравоохранении и способствует улучшению результатов лечения.

Как проходит одобрение противоопухолевого препарата?

Разработка противоопухолевого препарата — длительный и дорогостоящий путь. На каждом этапе тщательно оцениваются потенциальные преимущества и риски, чтобы обеспечить пациентам безопасное и эффективное лечение. Ниже приведены краткие общие сведения об этом процессе:

• Сколько времени занимает процесс? Путь от открытия противоопухолевого препарата до одобрения FDA обычно занимает от 7 до 15 лет. Он включает открытие препарата, доклинические исследования, клинические испытания и, наконец, этап одобрения.
• Стоимость: Стоимость разработки противоопухолевого препарата может достигать миллиардов долларов. По данным Ассоциации фармацевтических исследователей и производителей Америки (PhRMA), средняя стоимость открытия лекарства и его вывода на рынок составляет около 2,6 миллиарда долларов. Эта сумма включает затраты на неудачные испытания и высокие расходы на исследования и разработки.
• Вероятность успеха при одобрении: Доля противоопухолевых препаратов, получающих одобрение FDA, невелика. Лишь около 5-7% препаратов, вступающих в клинические испытания, получают такое одобрение. Этот низкий показатель отражает сложность исследований рака и необходимость доказать безопасность и эффективность новых методов лечения.

• Ускоренные пути одобрения: FDA предлагает различные программы ускоренного одобрения, особенно для лечения серьёзных или угрожающих жизни заболеваний. Такие механизмы, как Breakthrough Therapy Designation и Accelerated Approval, позволяют быстрее оценивать препараты, отвечающие определённым критериям. Однако после выхода этих лекарств на рынок необходимы последующие исследования для контроля их эффективности и безопасности.
• Клинические испытания и показатели эффективности: При разработке противоопухолевых препаратов для оценки эффективности обычно используют такие конечные точки, как общая выживаемость или выживаемость без признаков заболевания. Однако в некоторых случаях потенциальную пользу можно оценить раньше с помощью суррогатных показателей, например уменьшения опухоли.

Эти общие сведения подчёркивают как трудности разработки противоопухолевых препаратов, так и необходимость тщательного проведения этого процесса. Когда новое лекарство проходит процедуру одобрения, проблемы его разработки и оценки дают важные возможности для получения знаний медицинским работникам, исследователям и пациентам.

Насколько хорошо врачи знают процедуры FDA?

Согласно исследованию, опубликованному в журнале Health Affairs 8 января 2024 года, многие врачи не имеют достаточно ясного представления о процедурах одобрения FDA. Чтобы оценить их понимание процессов одобрения лекарств и медицинских изделий, исследователи опросили онкологов, терапевтов и кардиологов из США.

Из 478 врачей, полностью ответивших на вопросы, 41% сообщили, что умеренно или хорошо понимают процесс одобрения лекарств, а 17% — процесс одобрения медицинских изделий. Онкологи лучше понимали одобрение лекарств, а кардиологи — медицинских изделий.

Что думают врачи, слабо понимающие процедуру одобрения?

Несмотря на ограниченное понимание процедур, большинство респондентов заявили, что действующие критерии одобрения FDA «такие, какими и должны быть» как для лекарств (59%), так и для медицинских изделий (66%).

Большинство участников считали, что FDA должно требовать 2 или более рандомизированных контролируемых клинических исследований для большинства новых лекарств и изделий (57% — для лекарств, 60% — для изделий). Однако большинство онкологов, 68%, полагали, что для большинства новых препаратов достаточно одного рандомизированного контролируемого исследования.

Почти все участники (98%) заявили, что при одобрении лекарств или изделий на основании суррогатных показателей FDA должно требовать последующих исследований. Однако лишь 63% сообщили, что знают, что такое суррогатный показатель.

Суррогатный показатель — это более легко измеряемый признак, который используют вместо прямой оценки эффекта лечения. Например, для оценки эффективности противоопухолевой терапии можно использовать частоту объективного ответа на лечение, то есть суррогатный показатель, вместо продолжительности общей выживаемости. Общая выживаемость считается наиболее надёжной конечной точкой оценки эффективности лечения рака. Однако получение этих данных может занять много времени и задержать оценку новых методов лечения. Поэтому суррогатные показатели используют, чтобы наблюдать краткосрочные результаты и раньше оценивать потенциальную эффективность терапии.

Исследователи пришли к выводу: «В этом национальном опросе мы обнаружили, что многие врачи не понимают, какой уровень доказательств требуется для одобрения FDA, и ожидают или полагают, что требования должны быть строже, особенно для лекарств и медицинских изделий, выходящих на рынок по ускоренным процедурам».

Что означают эти результаты?

Исследование выявляет недостаточное понимание врачами процедур одобрения FDA. Это может влиять на их представления о безопасности и эффективности лекарств и изделий при выборе лечения для пациентов.

Дальнейшие исследования должны определить лучшие способы улучшить понимание врачами процедур одобрения FDA. Это может помочь пациентам получать более безопасное и эффективное лечение.

Что следует понять из этой статьи онкологическим пациентам в Турции

• FDA занимает ведущее место в мире в вопросах разработки, испытаний и одобрения новых методов лечения. Хотя его решения обязательны только на территории США, для других стран они служат важным ориентиром и руководством.
• FDA проводит тщательную процедуру одобрения, чтобы убедиться в безопасности и эффективности лекарств и медицинских изделий.
• Процесс одобрения FDA не всегда совершенен, и некоторые лекарства или изделия впоследствии могут быть изъяты с рынка.
• Важно принимать решения о лечении вместе с врачами, взвешивая риски и преимущества каждого лекарства или изделия.

Дополнительная информация

• В Турции одобрением лекарств и медицинских изделий занимается Турецкое агентство по лекарственным средствам и медицинским изделиям (TİTCK).
• Процедура одобрения TİTCK похожа на процедуру FDA.
• Пациенты на сайте TİTCK могут получить информацию о лекарствах и медицинских изделиях.