ექიმების უმეტესობას FDA-ს დამტკიცების პროცესი სრულად არ ესმის — პაციენტებს?

კვლევაში აშშ-ის ექიმების მხოლოდ 41%-მა განაცხადა, რომ FDA-ს (აშშ-ის სურსათისა და წამლის ადმინისტრაციის) წამლების დამტკიცების პროცესები საშუალო ან კარგ დონეზე ესმოდა. მოწყობილობების დამტკიცების პროცესებისთვის ეს მაჩვენებელი მხოლოდ 17%-ია.

FDA ახალი მკურნალობის შექმნის, გამოცდისა და დამტკიცების სფეროში მსოფლიო ლიდერ უწყებად გამოირჩევა. თუმცა მისი გადაწყვეტილებები სავალდებულო მხოლოდ აშშ-შია, სხვა ქვეყნებისთვის კი მნიშვნელოვან საორიენტაციო წყაროდ და გზამკვლევად მოქმედებს.

FDA მსოფლიოს ერთ-ერთი ყველაზე გავლენიანი ჯანდაცვის ორგანოა, რომელიც ახალი მკურნალობის მეთოდების, წამლებისა და სამედიცინო მოწყობილობების უსაფრთხოებისა და ეფექტიანობის შესაფასებლად დამტკიცების ყოვლისმომცველ პროცესს ახორციელებს. ეს პროცესი საზოგადოებრივი ჯანმრთელობის დასაცავად და პაციენტებისთვის ეფექტიანი მკურნალობის ვარიანტების მისაწოდებლად შეიქმნა. FDA-ს დამტკიცება ნიშნავს, რომ პროდუქტმა ბაზარზე გასვლამდე მკაცრი კლინიკური გამოცდები და შეფასებები უნდა გაიაროს, რაც უსაფრთხოების გარანტიას იძლევა როგორც მედიკოსებისთვის, ისე პაციენტებისთვის.

FDA-ს დამტკიცების პროცესი ჩვეულებრივ სამ მთავარ კატეგორიად იყოფა:

• წამლებისთვის ახალი წამლის განაცხადი (NDA = New Drug Application),
• ბიოლოგიური პროდუქტებისთვის ბიოლოგიური ლიცენზიის განაცხადი (BLA = Biologics License Application) და
• სამედიცინო მოწყობილობებისთვის ბაზარზე გასვლამდე დამტკიცება (PMA = Premarket Approval) ან 510(k) შეტყობინება.

კიბოს ახალი პრეპარატისთვის გამოყენებული FDA-ს დამტკიცების პროცესი იქნება „ახალი წამლის განაცხადი (New Drug Application — NDA)“. NDA პროცესი წამლის უსაფრთხოებისა და ეფექტიანობის შესახებ სრულ ინფორმაციას მოიცავს და ჩვეულებრივ მოითხოვს დეტალური დოსიეს წარდგენას პრეკლინიკური (ცხოველებზე ჩატარებული ცდები) და კლინიკური (ადამიანებზე ჩატარებული ცდები) გამოცდების შედეგებით. 

თითოეულ პროცესს პროდუქტის ტიპისა და გამოყენების მიზნის მიხედვით განსხვავებული მოთხოვნები აქვს. მაგალითად, წამლებს ჩვეულებრივ ფართომასშტაბიანი კლინიკური კვლევები სჭირდება, სამედიცინო მოწყობილობების დამტკიცებისთვის საჭირო პროცესი კი მოწყობილობის რისკის დონის მიხედვით იცვლება.

FDA-ს დამტკიცების პროცესების მრავალფეროვნება მედიკოსებსა და პაციენტებს შესაბამის მკურნალობაზე წვდომას უზრუნველყოფს და ახალი მკურნალობის უსაფრთხოდ და ეფექტიანად შექმნასაც ახალისებს. ამ პროცესის სირთულემ შეიძლება ისიც გამოიწვიოს, რომ ექიმებსა და პაციენტებს ის სრულად არ ესმოდეთ. დამტკიცების პროცესების სწორად გაგება ჯანდაცვაში ინფორმირებული გადაწყვეტილებების მიღებას უზრუნველყოფს და მკურნალობის შედეგების გაუმჯობესებას უწყობს ხელს.

როგორ მიმდინარეობს კიბოს პრეპარატის დამტკიცების პროცესი?

კიბოს წამლის შექმნა ხანგრძლივი და ძვირად ღირებული გზაა. ამ გზის თითოეული ნაბიჯი პოტენციური სარგებლისა და რისკების ყურადღებით შეფასებით პაციენტებისთვის უსაფრთხო და ეფექტიანი მკურნალობის უზრუნველყოფას ემსახურება. ქვემოთ მოცემულია კიბოს პრეპარატის შექმნის პროცესის შესახებ რამდენიმე მოკლე, საილუსტრაციო ცნობა:

• რამდენ ხანს გრძელდება პროცესი? კიბოს პრეპარატის აღმოჩენიდან FDA-ს დამტკიცებამდე პროცესი, ჩვეულებრივ, 7-დან 15 წლამდე გრძელდება. ეს დრო მოიცავს წამლის აღმოჩენას, პრეკლინიკურ კვლევებს, კლინიკურ გამოცდებს და ბოლოს დამტკიცების ეტაპებს.
• ღირებულება: კიბოს წამლის შექმნის ღირებულებამ მილიარდობით დოლარს შეიძლება მიაღწიოს. ამერიკის ფარმაცევტულ მკვლევართა და მწარმოებელთა ასოციაციის (PhRMA) თანახმად, წამლის აღმოჩენისა და ბაზარზე გატანის საშუალო ღირებულება დაახლოებით 2,6 მილიარდი დოლარია. ეს თანხა წარუმატებელ ცდებსა და კვლევა-განვითარების მაღალ ხარჯებსაც მოიცავს.
• დამტკიცების პროცესში წარმატების მაჩვენებლები: კიბოს წამლების FDA-ს მიერ დამტკიცების მაჩვენებელი დაბალია. კლინიკურ გამოცდაში შესული წამლების დაახლოებით 5-7% იღებს FDA-ს დამტკიცებას. ეს დაბალი მაჩვენებელი კიბოს კვლევის სირთულეებსა და ახალი მკურნალობის უსაფრთხოებისა და ეფექტიანობის დამტკიცების საჭიროებას ასახავს.

• დაჩქარებული დამტკიცების გზები: FDA გთავაზობთ დაჩქარებული დამტკიცების სხვადასხვა პროგრამას, განსაკუთრებით მძიმე ან სიცოცხლისთვის საშიში დაავადებების მკურნალობის დასაჩქარებლად. ასეთი პროგრამები, მაგალითად გარღვევის თერაპიის სტატუსი (Breakthrough Therapy Designation) და დაჩქარებული დამტკიცება (Accelerated Approval), გარკვეული კრიტერიუმების მქონე წამლების უფრო სწრაფ შეფასებას იძლევა. თუმცა ბაზარზე გასვლის შემდეგაც საჭიროა შემდგომი კვლევები ამ წამლების ეფექტიანობისა და უსაფრთხოების მონიტორინგისთვის.
• კლინიკური გამოცდები და ეფექტიანობის მაჩვენებლები: კიბოს წამლის შექმნის პროცესში ეფექტიანობის შესაფასებლად ჩვეულებრივ გამოიყენება ისეთი შედეგები, როგორიცაა საერთო გადარჩენის მაჩვენებლები ან დაავადებისგან თავისუფალი გადარჩენა. თუმცა ზოგჯერ ჩანაცვლებითი მაჩვენებლების (მაგალითად, სიმსივნის შემცირების) გამოყენებით პრეპარატის პოტენციური სარგებელი უფრო ადრეულ ეტაპზე შეიძლება შეფასდეს.

ეს საილუსტრაციო ცნობები ხაზს უსვამს კიბოს წამლის შექმნის სირთულეებსა და პროცესის გულდასმით წარმართვის აუცილებლობას. ყოველი ახალი კიბოს პრეპარატის დამტკიცებისას, შექმნისა და შეფასების დროს წარმოშობილი სირთულეები მედიკოსებს, მკვლევრებსა და პაციენტებს სწავლის მნიშვნელოვან შესაძლებლობებს აძლევს.

რამდენად კარგად იცნობენ ექიმები FDA-ს პროცესს?

ჟურნალ Health Affairs-ში 2024 წლის 8 იანვარს გამოქვეყნებულმა კვლევამ აჩვენა, რომ ბევრ ექიმს FDA-ს დამტკიცების პროცესები კარგად არ ესმის. მკვლევრებმა აშშ-ის ონკოლოგები, შინაგანი მედიცინის სპეციალისტები და კარდიოლოგები გამოკითხეს, რათა შეეფასებინათ, რამდენად ესმოდათ FDA-ს წამლებისა და სამედიცინო მოწყობილობების დამტკიცების პროცესები.

კითხვარის სრულად შემვსები 478 ექიმის 41%-მა აღნიშნა, რომ წამლის დამტკიცების პროცესი საშუალო ან კარგ დონეზე ესმოდა, 17%-მა კი იგივე თქვა სამედიცინო მოწყობილობების დამტკიცებაზე. ონკოლოგები უკეთ ერკვეოდნენ წამლების დამტკიცებაში, კარდიოლოგები კი — მოწყობილობების დამტკიცებაში.

რას ფიქრობენ ექიმები, რომლებსაც დამტკიცების პროცესი ნაკლებად ესმით?

მიუხედავად დამტკიცების პროცესების შეზღუდული ცოდნისა, გამოკითხულთა უმეტესობამ თქვა, რომ FDA-ს არსებული კრიტერიუმები როგორც წამლებისთვის (59%), ისე მოწყობილობებისთვის (66%) „ისეთია, როგორიც უნდა იყოს“.

გამოკითხულთა უმრავლესობამ განაცხადა, რომ FDA-მ ახალი წამლებისა და მოწყობილობების უმეტესობისთვის 2 ან მეტი რანდომიზებული კონტროლირებადი კლინიკური კვლევა უნდა მოითხოვოს (57% წამლებისთვის, 60% მოწყობილობებისთვის). თუმცა ონკოლოგთა 68%-მა აღნიშნა, რომ ახალი წამლების უმეტესობისთვის ერთი რანდომიზებული კონტროლირებადი კვლევა საკმარისად მიაჩნდა.

თითქმის ყველა მონაწილემ (98%) განაცხადა, რომ თუ წამლები ან მოწყობილობები ჩანაცვლებით მაჩვენებლებზე დაყრდნობით დამტკიცდება, FDA-მ შემდგომი კვლევები უნდა მოითხოვოს. თუმცა მხოლოდ 63%-მა თქვა, რომ იცოდა, რა იყო ჩანაცვლებითი მაჩვენებელი.

ჩანაცვლებითი მაჩვენებელი: მკურნალობის ეფექტის უშუალო გაზომვის ნაცვლად უფრო ადვილად გასაზომი ინდიკატორის გამოყენება. მაგალითად, კიბოს მკურნალობის ეფექტიანობის შესაფასებლად საერთო გადარჩენის ხანგრძლივობის ნაცვლად მკურნალობაზე ობიექტური პასუხის მაჩვენებლის (ჩანაცვლებითი მაჩვენებლის) გამოყენება. კიბოს მკურნალობის ეფექტიანობის შეფასებისას საერთო გადარჩენა ყველაზე სანდო საბოლოო მაჩვენებლად (endpoint) ითვლება. თუმცა საერთო გადარჩენის მონაცემების მიღებას შეიძლება დიდი დრო დასჭირდეს, რაც ახალი მკურნალობის შეფასებას აყოვნებს. ამიტომ მოკლევადიანი შედეგების დასაკვირვებლად და მკურნალობის პოტენციური ეფექტიანობის უფრო ადრეულ ეტაპზე შესაფასებლად ჩანაცვლებით მაჩვენებლებს იყენებენ.

მკვლევრებმა დაასკვნეს: „ამ ეროვნულ გამოკითხვაში ვნახეთ, რომ ბევრ ექიმს FDA-ს დამტკიცებისთვის საჭირო მტკიცებულებების დონე არ ესმოდა და ელოდა ან სჯეროდა, რომ ის უფრო მკაცრი უნდა ყოფილიყო, განსაკუთრებით დაჩქარებული გზებით ბაზარზე გასული წამლებისა და სამედიცინო მოწყობილობებისთვის.“

რას ნიშნავს ეს მიგნებები?

ეს კვლევა აჩვენებს, რომ ექიმებს FDA-ს დამტკიცების პროცესები არასრულად ესმით. ამან შეიძლება გავლენა მოახდინოს მათ ცოდნაზე წამლებისა და მოწყობილობების უსაფრთხოებისა და ეფექტიანობის შესახებ, როდესაც პაციენტებისთვის მკურნალობის გადაწყვეტილებებს იღებენ.

შემდგომმა კვლევებმა უნდა განსაზღვროს, რომელი გზებია საუკეთესო ექიმების მიერ FDA-ს დამტკიცების პროცესების უკეთ გასაგებად. ეს პაციენტებს უფრო უსაფრთხო და ეფექტიანი მკურნალობის მიღებაში შეიძლება დაეხმაროს.

რა უნდა გაიგონ თურქეთში კიბოს მქონე პაციენტებმა ამ სტატიიდან

• FDA ახალი მკურნალობის შექმნის, გამოცდისა და დამტკიცების სფეროში მსოფლიო ლიდერ უწყებად გამოირჩევა. თუმცა მისი გადაწყვეტილებები სავალდებულო მხოლოდ აშშ-შია, სხვა ქვეყნებისთვის კი მნიშვნელოვან საორიენტაციო წყაროდ და გზამკვლევად მოქმედებს.
• FDA-ს დამტკიცების მკაცრი პროცესი აქვს იმის უზრუნველსაყოფად, რომ წამლები და სამედიცინო მოწყობილობები უსაფრთხო და ეფექტიანი იყოს.
• FDA-ს დამტკიცების პროცესი ყოველთვის იდეალური არ არის და ზოგიერთი წამალი ან მოწყობილობა მოგვიანებით ბაზრიდან შეიძლება გაიტანონ.
• მნიშვნელოვანია მკურნალობის გადაწყვეტილებები თქვენს ექიმებთან ერთად, თითოეული წამლის ან მოწყობილობის რისკებისა და სარგებლის გათვალისწინებით მიიღოთ.

დამატებითი ინფორმაცია

• თურქეთში წამლებისა და სამედიცინო მოწყობილობების დამტკიცებას თურქეთის წამლებისა და სამედიცინო მოწყობილობების სააგენტო (TİTCK) ახორციელებს.
• TİTCK-ს FDA-ს მსგავსი დამტკიცების პროცესი აქვს.
• პაციენტებს TİTCK-ის ვებსაიტიდან შეუძლიათ წამლებისა და სამედიცინო მოწყობილობების შესახებ ინფორმაციის მიღება.