Majoritatea medicilor nu înțeleg pe deplin procesul aprobării FDA – dar pacienții?

Un studiu a arătat că numai 41% dintre medicii din SUA declară o înțelegere moderată sau bună a proceselor FDA (Administrația pentru Alimente și Medicamente din SUA) de aprobare a medicamentelor. Pentru dispozitive, proporția este de numai 17%.

FDA este o instituție de referință mondială pentru dezvoltarea, testarea și aprobarea tratamentelor noi. Deciziile sale sunt obligatorii numai în SUA, dar constituie un reper și o orientare importante pentru alte țări.

FDA este una dintre cele mai influente autorități sanitare, cu un proces amplu de evaluare a siguranței și eficacității unor tratamente, medicamente și dispozitive medicale noi. Procesul urmărește protejarea sănătății publice și oferirea unor tratamente eficiente. Aprobarea FDA indică necesitatea unor teste și evaluări clinice riguroase înaintea introducerii produsului pe piață, oferind astfel o garanție de siguranță atât profesioniștilor, cât și pacienților.

Procesul FDA se desfășoară, în general, în trei categorii principale:

• Cererea pentru un medicament nou (NDA= New Drug Application),
• Cererea de licențiere a unui produs biologic (BLA= Biologics License Application) și
• Aprobarea înaintea comercializării dispozitivelor (PMA= Premarket Approval) sau notificarea 510(k).

Pentru un medicament oncologic nou se va utiliza procesul „Cerere pentru un medicament nou (New Drug Application - NDA)“. El include informații ample despre siguranță și eficacitate și necesită de obicei un dosar detaliat cu rezultatele testelor preclinice, efectuate pe animale, și clinice, efectuate la om. 

Cerințele diferă după tipul și utilizarea produsului. De exemplu, medicamentele necesită de obicei studii clinice ample, în timp ce procesul pentru dispozitive variază după nivelul lor de risc.

Diversitatea proceselor FDA susține accesul profesioniștilor și pacienților la tratamente potrivite și dezvoltarea sigură și eficientă a unor terapii noi. Complexitatea poate însă împiedica înțelegerea deplină de către medici și pacienți. Înțelegerea corectă permite decizii informate și contribuie la îmbunătățirea rezultatelor tratamentului.

Cum se obține aprobarea unui medicament oncologic?

Dezvoltarea unui medicament oncologic este un parcurs lung și costisitor. Fiecare etapă urmărește evaluarea atentă a beneficiilor și riscurilor, pentru asigurarea unor tratamente sigure și eficiente. Mai jos sunt câteva informații succinte și anecdotice despre acest proces:

• Cât durează? De la descoperirea unui medicament oncologic la aprobarea FDA trec, de obicei, între 7 și 15 ani. Perioada include descoperirea, studiile preclinice, testarea clinică și, în final, aprobarea.
• Cost: Costul dezvoltării poate ajunge la miliarde de dolari. Potrivit Pharmaceutical Research and Manufacturers of America (PhRMA), costul mediu al descoperirii și introducerii unui medicament pe piață este de aproximativ 2,6 miliarde de dolari. Sunt incluse și studiile eșuate și cheltuielile mari de cercetare și dezvoltare.
• Ratele de succes în aprobare: Rata aprobării de către FDA a medicamentelor oncologice este scăzută. Aproximativ 5-7% dintre cele care intră în studii clinice primesc aprobarea. Rata reflectă dificultățile cercetării cancerului și necesitatea demonstrării siguranței și eficacității unor tratamente noi.

• Căi de aprobare accelerată: FDA oferă programe pentru accelerarea tratamentelor, în special în boli grave sau care amenință viața. Metode precum Breakthrough Therapy Designation (desemnarea de terapie inovatoare) și Accelerated Approval (aprobarea accelerată) permit evaluarea mai rapidă a medicamentelor care îndeplinesc anumite criterii. Totuși, după introducerea pe piață sunt necesare studii ulterioare pentru monitorizarea eficacității și siguranței.
• Studii clinice și criterii de eficacitate: Pentru evaluarea eficacității în dezvoltarea medicamentelor oncologice se folosesc de obicei rezultate precum ratele de supraviețuire globală sau supraviețuirea fără boală. În unele situații, beneficiul potențial poate fi evaluat mai devreme prin indicatori surogat, precum micșorarea tumorii.

Aceste informații anecdotice subliniază dificultățile dezvoltării medicamentelor oncologice și motivul necesității unui proces riguros. Provocările întâlnite în dezvoltarea și evaluarea fiecărui medicament nou oferă profesioniștilor, cercetătorilor și pacienților ocazii importante de învățare.

Cât de bine cunosc medicii procesul FDA?

Un studiu publicat la 8 ianuarie 2024 în Health Affairs a arătat că mulți medici nu înțeleg solid procesele FDA. Cercetătorii au evaluat oncologi, interniști și cardiologi din SUA pentru a le aprecia înțelegerea aprobării medicamentelor și dispozitivelor.

Dintre cei 478 de medici care au răspuns complet, 41% au declarat o înțelegere moderată sau bună a aprobării medicamentelor, iar 17% a aprobării dispozitivelor. Oncologii înțelegeau mai bine aprobarea medicamentelor, iar cardiologii pe cea a dispozitivelor.

Ce cred medicii care înțeleg mai puțin procesul?

În ciuda înțelegerii limitate, majoritatea respondenților au spus că actualele criterii FDA sunt „așa cum trebuie“ atât pentru medicamente (59%), cât și pentru dispozitive (66%).

Majoritatea au afirmat că FDA ar trebui să ceară 2 sau mai multe studii clinice randomizate controlate pentru majoritatea medicamentelor și dispozitivelor noi (57% pentru medicamente, 60% pentru dispozitive). Totuși, 68% dintre oncologi au considerat că un singur studiu randomizat controlat este suficient pentru majoritatea medicamentelor noi.

Aproape toți participanții (98%) au spus că FDA trebuie să ceară studii ulterioare dacă aprobarea medicamentelor sau dispozitivelor se bazează pe indicatori surogat. Numai 63% au declarat însă că știu ce este un indicator surogat.

Indicator surogat: folosirea unui indicator mai ușor de măsurat în locul măsurării directe a efectului unui tratament. De exemplu, eficacitatea unei terapii oncologice poate fi evaluată prin rata răspunsului obiectiv, un indicator surogat, în locul duratei supraviețuirii globale. Supraviețuirea globală este considerată cel mai fiabil criteriu de evaluare (endpoint) a eficacității tratamentelor oncologice. Obținerea datelor poate dura însă mult, întârziind evaluarea tratamentelor noi. De aceea, indicatorii surogat sunt utilizați pentru observarea rezultatelor pe termen scurt și evaluarea mai timpurie a eficacității potențiale.

Cercetătorii au concluzionat: „În acest sondaj național am constatat că mulți medici nu înțeleg nivelul dovezilor necesare aprobării FDA și se așteaptă sau cred că acesta este mai riguros, în special pentru medicamentele și dispozitivele introduse prin căi accelerate.“

Ce înseamnă aceste rezultate?

Cercetarea arată o înțelegere incompletă a proceselor FDA de către medici. Acest lucru le poate influența cunoștințele despre siguranța și eficacitatea medicamentelor și dispozitivelor când iau decizii terapeutice pentru pacienți.

Alte cercetări trebuie să stabilească cele mai bune metode de îmbunătățire a înțelegerii proceselor FDA de către medici. Aceasta i-ar putea ajuta pe pacienți să primească tratamente mai sigure și mai eficiente.

Ce trebuie să înțeleagă pacienții cu cancer din Turcia din acest articol

• FDA este o instituție de referință mondială pentru dezvoltarea, testarea și aprobarea tratamentelor noi. Deciziile sale sunt obligatorii numai în SUA, dar constituie un reper și o orientare importante pentru alte țări.
• FDA are un proces riguros de aprobare pentru a se asigura că medicamentele și dispozitivele sunt sigure și eficiente.
• Procesul nu este întotdeauna perfect, iar unele medicamente sau dispozitive pot fi retrase ulterior de pe piață.
• Este important să luați deciziile terapeutice împreună cu medicii, cântărind riscurile și beneficiile fiecărui medicament sau dispozitiv.

Informații suplimentare

• În Turcia, aprobarea medicamentelor și dispozitivelor este realizată de Instituția Turcă pentru Medicamente și Dispozitive Medicale (TİTCK).
• TİTCK are un proces de aprobare asemănător FDA.
• Pacienții pot obține, de pe site-ul TİTCK , informații despre medicamente și dispozitive medicale.