Həkimlərin çoxu FDA təsdiqi prosesini tam anlamır – Bəs xəstələr?

Bir araşdırmada ABŞ həkimlərinin yalnız 41%-i FDA-nın (ABŞ Qida və Dərman İdarəsi) dərman təsdiqi proseslərini orta və ya yaxşı səviyyədə anladığını bildirib. Cihazların təsdiqi prosesləri üçün isə bu göstərici 17%-də qalır.

FDA yeni müalicələrin hazırlanması, sınaqdan keçirilməsi və təsdiqlənməsi üzrə dünyada aparıcı qurum kimi önə çıxır. Lakin qərarları yalnız ABŞ daxilində məcburi qüvvə daşıyır, digər ölkələr üçün isə mühüm istinad nöqtəsi və yolgöstərici kimi çıxış edir.

FDA yeni müalicə üsullarının, dərmanların və tibbi cihazların təhlükəsizliyini və effektivliyini qiymətləndirmək üçün əhatəli təsdiq prosesi aparan dünyanın ən nüfuzlu səhiyyə qurumlarından biridir. Bu proses ictimai sağlamlığı qorumaq və xəstələrə effektiv müalicə seçimləri vermək üçün hazırlanıb. FDA təsdiqi məhsulun bazara çıxarılmazdan əvvəl ciddi klinik sınaq və qiymətləndirmələrdən keçməli olduğunu bildirir; bu da həm səhiyyə işçilərinə, həm də xəstələrə təhlükəsizlik zəmanəti verir.

FDA təsdiqi prosesi adətən üç əsas kateqoriyada aparılır:

• Dərmanlar üçün Yeni Dərman Müraciəti (NDA= New Drug Application),
• Bioloji məhsullar üçün Bioloji Lisenziya Müraciəti (BLA= Biologics License Application) və
• Tibbi cihazlar üçün Bazara Çıxarılmadan Əvvəl Təsdiq (PMA= Premarket Approval) və ya 510(k) bildirişi.

Yeni xərçəng dərmanı üçün istifadə edilən FDA təsdiqi prosesi “Yeni Dərman Müraciəti (New Drug Application - NDA)” olacaq. NDA prosesi dərmanın təhlükəsizliyi və effektivliyi barədə əhatəli məlumatları ehtiva edir və adətən klinikaöncəsi (heyvanlarda aparılan təcrübələr) və klinik (insanlarda aparılan sınaqlar) testlərin nəticələrini əhatə edən ətraflı dosyenin təqdim olunmasını tələb edir. 

Hər proses məhsulun növündən və istifadə məqsədindən asılı olaraq fərqli tələblər qoyur. Məsələn, dərmanlar adətən genişmiqyaslı klinik tədqiqatlar tələb etdiyi halda, tibbi cihazların təsdiqi üçün proses cihazın risk səviyyəsinə görə dəyişir.

FDA-nın təsdiq proseslərinin müxtəlifliyi səhiyyə işçilərinin və xəstələrin düzgün müalicə üsullarına çıxışını təmin etməklə yanaşı yeni müalicələrin təhlükəsiz və effektiv hazırlanmasını təşviq edir. Prosesin mürəkkəbliyi isə həkimlər və xəstələr tərəfindən onun tam anlaşılmamasına səbəb ola bilər. Təsdiq proseslərini düzgün anlamaq səhiyyədə məlumatlı qərarlar verməyə və müalicə nəticələrini yaxşılaşdırmağa kömək edir.

Xərçəng dərmanı necə təsdiq alır?

Xərçəng dərmanının hazırlanması çox vaxt və xərc tələb edən yoldur. Hər addım dərmanın potensial fayda və risklərini diqqətlə qiymətləndirərək xəstələrə təhlükəsiz və effektiv müalicə verməyi hədəfləyir. Aşağıda xərçəng dərmanının hazırlanması barədə bəzi qısa, ümumi məlumatlar verilir:

• Proses nə qədər çəkir? Xərçəng dərmanının kəşfindən FDA təsdiqinədək proses adətən 7 ilə 15 il arasında dəyişir. Bu müddət dərmanın kəşfini, klinikaöncəsi tədqiqatları, klinik sınaqları və son təsdiq mərhələlərini əhatə edir.
• Xərc: Xərçəng dərmanının hazırlanması milyardlarla dollara başa gələ bilər. Amerika Dərman İstehsalçıları və Tədqiqatçıları Assosiasiyasına (PhRMA) görə, dərmanın kəşfi və bazara çıxarılmasının orta xərci təxminən 2,6 milyard dollardır. Buraya uğursuz sınaqlar və yüksək tədqiqat-inkişaf xərcləri də daxildir.
• Təsdiq prosesində uğur göstəriciləri: Xərçəng dərmanlarının FDA təsdiqi alma göstəricisi aşağıdır. Klinik sınağa başlayan dərmanların təxminən 5-7%-si FDA təsdiqi alır. Bu aşağı göstərici xərçəng tədqiqatlarının çətinliklərini və yeni müalicələrin təhlükəsizliyini və effektivliyini sübut etməyin zəruriliyini əks etdirir.

• Sürətləndirilmiş təsdiq yolları: FDA xüsusilə ciddi və ya həyat üçün təhlükəli xəstəliklərin müalicəsini sürətləndirmək üçün müxtəlif sürətləndirilmiş təsdiq proqramları təklif edir. Bu proqramlar Breakthrough Therapy Designation və Accelerated Approval kimi üsullarla müəyyən meyarlara cavab verən dərmanların daha sürətli qiymətləndirilməsinə imkan yaradır. Lakin bu dərmanlar bazara çıxdıqdan sonra da effektivlik və təhlükəsizliyini izləmək üçün əlavə tədqiqatlar tələb olunur.
• Klinik sınaqlar və effektivlik meyarları: Xərçəng dərmanının hazırlanması prosesində effektivliyi qiymətləndirmək üçün adətən ümumi sağqalım göstəriciləri və ya xəstəliksiz sağqalım kimi nəticə meyarlarından istifadə edilir. Lakin bəzi hallarda surroqat göstəricilərlə (məsələn, şişin kiçilməsi) dərmanın potensial faydası daha erkən mərhələdə qiymətləndirilə bilər.

Bu ümumi məlumatlar xərçəng dərmanının hazırlanmasının çətinliklərini və prosesin niyə diqqətlə aparılmalı olduğunu vurğulayır. Hər yeni xərçəng dərmanı təsdiq prosesindən keçərkən onun hazırlanması və qiymətləndirilməsində qarşılaşılan çətinliklər səhiyyə işçiləri, tədqiqatçılar və xəstələr üçün mühüm öyrənmə imkanları yaradır.

Həkimlər FDA prosesini nə qədər yaxşı bilir?

Health Affairs jurnalında 8 yanvar 2024-cü ildə dərc olunan araşdırma bir çox həkimin FDA təsdiqi prosesləri barədə yetərli anlayışa malik olmadığını ortaya qoyub. Tədqiqatçılar FDA-nın dərman və tibbi cihaz təsdiqi proseslərini nə qədər anladıqlarını qiymətləndirmək üçün ABŞ onkoloqları, daxili xəstəliklər mütəxəssisləri və kardioloqları araşdırıblar.

Anketi tam cavablandıran 478 həkimin 41%-i dərman təsdiqi prosesini, 17%-si isə tibbi cihaz təsdiqi prosesini orta və ya yaxşı səviyyədə anladığını bildirib. Onkoloqlar dərman, kardioloqlar isə cihaz təsdiqi barədə daha yaxşı anlayışa malik olub.

Təsdiq prosesini az anlayan həkimlər nə düşünür?

Təsdiq proseslərini məhdud anlasalar da, anket iştirakçılarının çoxu FDA-nın cari təsdiq meyarlarının həm dərmanlar (59%), həm də cihazlar (66%) üçün “olmalı olduğu kimi” olduğunu bildirib.

Anket iştirakçılarının əksəriyyəti FDA-nın yeni dərman və cihazların çoxu üçün 2 və ya daha çox randomizə edilmiş nəzarətli klinik tədqiqat tələb etməli olduğunu bildirib (dərmanlar üçün 57%, cihazlar üçün 60%). Lakin onkoloqların 68%-i yeni dərmanların çoxu üçün tək randomizə edilmiş nəzarətli tədqiqatın kifayət olduğunu düşündüyünü qeyd edib.

İştirakçıların demək olar hamısı (98%) dərman və ya cihazlar surroqat göstəricilər əsasında təsdiqlənərsə, FDA-nın izləmə tədqiqatları tələb etməli olduğunu bildirib. Lakin iştirakçıların yalnız 63%-ü surroqat göstəricinin nə olduğunu bildiyini qeyd edib.

Surroqat göstərici: Müalicənin təsirini birbaşa ölçmək əvəzinə daha asan ölçülən göstəricidən istifadə etməkdir. Məsələn, xərçəng müalicəsinin effektivliyini ölçmək üçün ümumi sağqalım müddəti əvəzinə müalicəyə obyektiv cavab göstəricisindən (surroqat göstərici) istifadə etmək. Xərçəng müalicələrinin effektivliyini qiymətləndirərkən ümumi sağqalım ən etibarlı sonlanma nöqtəsi (endpoint) sayılır. Lakin ümumi sağqalım məlumatlarının əldə olunması uzun çəkə və yeni müalicələrin qiymətləndirilməsini gecikdirə bilər. Buna görə qısa müddətdə nəticələri müşahidə etmək və müalicənin potensial effektivliyini daha erkən qiymətləndirmək üçün surroqat göstəricilərdən istifadə olunur.

Tədqiqatçılar belə nəticəyə gəliblər: “Bu milli anketdə bir çox həkimin FDA təsdiqi üçün tələb olunan sübut səviyyəsini anlamadığını və xüsusilə sürətləndirilmiş yollarla bazara çıxarılan dərman və tibbi cihazlar üçün meyarların daha sərt olmasını gözlədiyini və ya buna inandığını gördük.”

Bu nəticələr nə deməkdir?

Araşdırma həkimlərin FDA təsdiqi prosesləri barədə anlayışının yetərsiz olduğunu göstərir. Bu vəziyyət xəstələrə müalicə qərarı verərkən dərman və cihazların təhlükəsizliyi və effektivliyi barədə məlumatlarına təsir edə bilər.

Əlavə araşdırmalar həkimlərin FDA təsdiqi prosesləri barədə anlayışını artırmağın ən yaxşı yollarını müəyyənləşdirməlidir. Bu, xəstələrin daha təhlükəsiz və effektiv müalicə almasına kömək edə bilər.

Türkiyədəki xərçəng xəstələri bu yazıdan bunları anlamalıdır

• FDA yeni müalicələrin hazırlanması, sınaqdan keçirilməsi və təsdiqlənməsi üzrə dünyada aparıcı qurum kimi önə çıxır. Lakin qərarları yalnız ABŞ daxilində məcburi qüvvə daşıyır, digər ölkələr üçün isə mühüm istinad nöqtəsi və yolgöstərici kimi çıxış edir.
• FDA dərman və tibbi cihazların təhlükəsiz və effektiv olduğuna əmin olmaq üçün ciddi təsdiq prosesinə malikdir.
• FDA təsdiqi prosesi həmişə mükəmməl deyil və bəzi dərman və ya cihazlar sonradan bazardan çıxarıla bilər.
• Həkimlərinizlə birlikdə hər dərman və ya cihazın risk və faydalarını qiymətləndirərək müalicə qərarı vermək vacibdir.

Əlavə məlumat

• Türkiyədə dərman və tibbi cihazların təsdiqini Türkiyə Dərman və Tibbi Cihaz Qurumu (TİTCK) həyata keçirir.
• TİTCK FDA-ya bənzər təsdiq prosesinə malikdir.
• Xəstələr TİTCK-nın veb-saytından dərman və tibbi cihazlar barədə məlumat ala bilərlər.