بیشتر پزشکان روند تأیید FDA را کامل نمی‌فهمند – بیماران چطور؟

در پژوهشی، فقط 41% پزشکان آمریکایی گزارش کردند روند تأیید داروی FDA، سازمان غذا و داروی ایالات متحده، را در حد متوسط یا خوب می‌فهمند. این مقدار برای تأیید تجهیزات فقط 17% است.

FDA نهادی پیشرو در جهان برای توسعه، آزمایش و تأیید درمان‌های تازه است. اما تصمیم‌هایش فقط در ایالات متحده الزام‌آورند و برای کشورهای دیگر مرجع و راهنمایی مهم به شمار می‌روند.

FDA از اثرگذارترین مراجع سلامت جهان است که روندی جامع برای ارزیابی ایمنی و اثربخشی درمان‌ها، داروها و تجهیزات پزشکی دارد. این روند برای حفاظت از سلامت عمومی و فراهم کردن درمان مؤثر طراحی شده است. تأیید FDA یعنی محصول پیش از ورود به بازار باید آزمایش‌ها و ارزیابی‌های بالینی سخت‌گیرانه را بگذراند و از این راه برای متخصصان و بیماران تضمین ایمنی ارائه می‌شود.

روند تأیید FDA معمولاً در سه گروه اصلی انجام می‌شود:

• درخواست داروی تازه (NDA= New Drug Application) برای داروها،
• درخواست مجوز محصول زیستی (BLA= Biologics License Application) برای محصولات زیستی، و
• تأیید پیش از بازار (PMA= Premarket Approval) یا اعلان 510(k) برای تجهیزات پزشکی.

روند مورد استفاده برای داروی تازهٔ سرطان، «درخواست داروی تازه (New Drug Application - NDA)» خواهد بود. NDA اطلاعات جامع ایمنی و اثربخشی دارو را در بر می‌گیرد و معمولاً ارائهٔ پرونده‌ای دقیق شامل نتایج آزمایش‌های پیش‌بالینی روی حیوانات و بالینی روی انسان را لازم دارد. 

هر روند بر اساس نوع محصول و هدف مصرف، الزامات متفاوتی دارد. برای نمونه، داروها معمولاً به مطالعات بالینی گسترده نیاز دارند، اما روند تأیید تجهیزات پزشکی با سطح خطر دستگاه تغییر می‌کند.

تنوع روندهای FDA علاوه بر دسترسی متخصصان و بیماران به درمان درست، توسعهٔ ایمن و مؤثر درمان‌های تازه را تشویق می‌کند. پیچیدگی آن نیز می‌تواند باعث فهم ناکامل پزشکان و بیماران شود. شناخت درست روند تأیید، تصمیم‌گیری آگاهانه و بهبود نتایج درمان را پشتیبانی می‌کند.

روند گرفتن تأییدیه برای داروی سرطان چگونه است؟

توسعهٔ داروی سرطان سفری زمان‌بر و پرهزینه است. هر گام با ارزیابی دقیق فایده‌ها و خطرهای بالقوه، ارائهٔ درمان ایمن و مؤثر را هدف می‌گیرد. در ادامه چند نکتهٔ کوتاه و موردی دربارهٔ توسعهٔ داروی سرطان آمده است:

• چقدر طول می‌کشد؟ از کشف داروی سرطان تا تأیید FDA معمولاً 7 تا 15 سال طول می‌کشد؛ شامل کشف، مطالعات پیش‌بالینی، کارآزمایی‌های بالینی و مرحلهٔ تأیید.
• هزینه: هزینهٔ توسعهٔ داروی سرطان ممکن است به میلیاردها دلار برسد. بر اساس انجمن پژوهشگران و تولیدکنندگان دارویی آمریکا (PhRMA)، میانگین هزینهٔ کشف و عرضهٔ دارو حدود 2.6 میلیارد دلار است؛ با احتساب آزمایش‌های ناموفق و هزینه‌های بالای پژوهش و توسعه.
• میزان موفقیت در روند تأیید: میزان تأیید داروهای سرطان در FDA پایین است. حدود 5-7% داروهای واردشده به کارآزمایی بالینی تأیید می‌شوند. این میزان پایین دشواری پژوهش سرطان و ضرورت اثبات ایمنی و اثربخشی درمان تازه را بازتاب می‌دهد.

• مسیرهای تأیید سریع‌تر: FDA برای تسریع درمان، به‌ویژه در بیماری‌های جدی یا تهدیدکنندهٔ زندگی، برنامه‌های گوناگونی دارد. روش‌هایی مانند Breakthrough Therapy Designation و Accelerated Approval امکان ارزیابی سریع‌تر داروهای واجد شرایط را می‌دهند. اما پس از عرضه نیز مطالعات پیگیری برای پایش ایمنی و اثربخشی لازم است.
• کارآزمایی بالینی و معیارهای اثربخشی: در توسعهٔ داروی سرطان معمولاً از معیارهایی مانند بقای کلی یا بقای بدون بیماری برای سنجش اثربخشی استفاده می‌شود. اما گاهی با شاخص‌های جانشین، مانند کوچک شدن تومور، می‌توان فایدهٔ بالقوه را زودتر ارزیابی کرد.

این نکته‌های موردی دشواری توسعهٔ داروی سرطان و ضرورت اجرای دقیق آن را برجسته می‌کنند. هنگام گذر دارو از روند تأیید، چالش‌های توسعه و ارزیابی فرصت‌های مهم یادگیری برای متخصصان سلامت، پژوهشگران و بیماران فراهم می‌کنند.

پزشکان چقدر روند FDA را می‌شناسند؟

پژوهشی منتشرشده در Health Affairs در 8 ژانویهٔ 2024 نشان داد بسیاری از پزشکان شناخت محکمی از روندهای تأیید FDA ندارند. پژوهشگران برای ارزیابی این شناخت دربارهٔ دارو و تجهیزات پزشکی، سرطان‌شناسان، متخصصان داخلی و قلب آمریکا را بررسی کردند.

از 478 پزشک با پاسخ کامل، 41% گفتند تأیید دارو و 17% تأیید تجهیزات را متوسط یا خوب می‌فهمند. سرطان‌شناسان دربارهٔ دارو و متخصصان قلب دربارهٔ تجهیزات شناخت بهتری داشتند.

پزشکان با شناخت کمتر از روند تأیید چه فکر می‌کنند؟

با وجود شناخت محدود، بیشتر پاسخ‌دهندگان گفتند معیارهای فعلی FDA برای داروها (59%) و تجهیزات (66%) «همان‌گونه است که باید باشد».

بیشتر شرکت‌کنندگان گفتند FDA باید برای بیشتر داروها و تجهیزات تازه، 2 یا بیشتر کارآزمایی تصادفی کنترل‌شده بخواهد؛ 57% برای دارو و 60% برای تجهیزات. اما 68% سرطان‌شناسان گفتند یک کارآزمایی تصادفی کنترل‌شده برای بیشتر داروهای تازه کافی است.

تقریباً همهٔ شرکت‌کنندگان (98%) گفتند اگر دارو یا دستگاه بر پایهٔ شاخص جانشین تأیید شود، FDA باید مطالعهٔ پیگیری بخواهد. اما فقط 63% گفتند می‌دانند شاخص جانشین چیست.

شاخص جانشین: استفاده از نشانه‌ای آسان‌تر برای اندازه‌گیری، به‌جای سنجش مستقیم اثر درمان. برای مثال، به‌جای مدت بقای کلی برای سنجش اثربخشی درمان سرطان، از نرخ پاسخ عینی به‌عنوان شاخص جانشین استفاده می‌شود. بقای کلی معتبرترین نقطهٔ پایانی برای ارزیابی درمان سرطان دانسته می‌شود، اما رسیدن به داده‌های آن طول می‌کشد و ممکن است ارزیابی درمان تازه را به تأخیر بیندازد. بنابراین شاخص‌های جانشین برای مشاهدهٔ نتایج کوتاه‌مدت و ارزیابی زودتر اثربخشی بالقوه به کار می‌روند.

پژوهشگران نتیجه گرفتند: «در این پیمایش ملی دیدیم بسیاری از پزشکان سطح شواهد لازم برای تأیید FDA را نمی‌فهمند و انتظار دارند یا باور دارند که این سطح، به‌ویژه برای داروها و تجهیزات عرضه‌شده از مسیرهای سریع، سخت‌گیرانه‌تر است.»

این یافته‌ها چه معنایی دارند؟

این پژوهش شناخت ناکامل پزشکان از روند تأیید FDA را نشان می‌دهد. این ممکن است بر آگاهی آنان از ایمنی و اثربخشی دارو و دستگاه هنگام تصمیم درمانی برای بیمار اثر بگذارد.

پژوهش بیشتر باید بهترین راه افزایش شناخت پزشکان از روند FDA را تعیین کند؛ کاری که می‌تواند به دریافت درمان ایمن‌تر و مؤثرتر توسط بیماران کمک کند.

بیماران سرطان در ترکیه باید این نکته‌ها را از مقاله دریابند

• FDA نهادی پیشرو در جهان برای توسعه، آزمایش و تأیید درمان تازه است. اما تصمیم‌هایش فقط در ایالات متحده الزام‌آورند و برای کشورهای دیگر مرجع و راهنمایی مهم‌اند.
• FDA برای اطمینان از ایمنی و اثربخشی دارو و تجهیزات پزشکی روند تأیید سخت‌گیرانه‌ای دارد.
• روند FDA همیشه بی‌نقص نیست و ممکن است دارو یا دستگاهی بعداً از بازار خارج شود.
• مهم است با پزشکان خود و با سنجش خطرها و فایده‌های هر دارو یا دستگاه، تصمیم درمانی بگیرید.

اطلاعات بیشتر

• در ترکیه، تأیید دارو و تجهیزات پزشکی را سازمان دارو و تجهیزات پزشکی ترکیه (TİTCK) انجام می‌دهد.
• TİTCK روند تأییدی شبیه FDA دارد.
• بیماران می‌توانند از وب‌سایت TİTCK دربارهٔ دارو و تجهیزات پزشکی اطلاعات بگیرند.