اعتمدت FDA دواء Luspatercept-aamt لخفض الحاجة لنقل الدم لدى مرضى ثلاسيميا بيتا
في هذا المقال
في 8 نوفمبر 2019، وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) على الدواء luspatercept-aamt (Reblozyl) لعلاج فقر الدم لدى البالغين المصابين بثلاسيميا بيتا الذين يحتاجون إلى نقل منتظم لكريات الدم الحمراء (نقل الدم).
Luspatercept-aamt أول دواء ينال موافقة FDA لعلاج ثلاسيميا بيتا.
Luspatercept-aamt، من حيث الفعالية، قُيم في دراسة BELIEVE متعددة المراكز والعشوائية ومزدوجة التعمية والمضبوطة بالدواء الوهمي، التي شملت بالغين مصابين بثلاسيميا بيتا يحتاجون لنقل منتظم للكريات الحمراء، وعددهم 336، وهي تجربة سريرية. وُزع المرضى بنسبة 2:1 لتلقي luspatercept-aamt (عددهم 224) أو الدواء الوهمي (عددهم 112) عشوائيًا. وأُعطي Luspatercept-aamt تحت الجلد كل 3 أسابيع ما دام يُلاحظ انخفاض الحاجة لنقل الدم، أو حتى سمية غير مقبولة (أثر جانبي).
كان مقياس الفعالية الأولي نسبة المرضى الذين حققوا، من الأسبوع 13 إلى الأسبوع 24، خفض الحاجة لنقل الدم بما لا يقل عن 2 وحدة، أي انخفاض عبء النقل بنسبة %33.
حقق هذا الهدف % 21.4 من متلقي Luspatercept-aamt، مقابل % 4,5 فقط من متلقي الوهمي. وأكثر الآثار الجانبية شيوعًا (>% 10) لدى مرضى ثلاسيميا بيتا المعالجين بـ Luspatercept-aamt الصداع وألم العظام والمفاصل والتعب والسعال وألم البطن والإسهال والدوخة.
جرعة البدء الموصى بها هي بالحقن تحت الجلد كل 3 أسابيع بجرعة 1 mg / kg.
ما آلية عمل Luspatercept-aamt؟
Luspatercept-aamt بروتين اندماجي مؤتلف يرتبط بعدة ربيطات داخلية من عائلة TGF-a، فيقلل إشارات Smad2 / 3. ويدعم Luspatercept-aamt نضج الكريات الحمراء عبر تمايز طلائع السلسلة الحمراء المتأخرة (الأرومات الحمراء).
ما ثلاسيميا بيتا؟
هي مرض دم وراثي ينتقل من الوالدين إلى الأطفال، ويمكن الوقاية منه. وهو مشكلة صحة عامة مهمة في بلدان المتوسط، ومنها تركيا. ورغم إمكانية منعه بكشف الحاملين والإرشاد الوراثي والتشخيص قبل الولادة، يولد ويُعالج في العالم سنويًا ما لا يقل عن 365.000 مريض ثلاسيميا. وفي تركيا نحو 1.300.000 حامل للثلاسيميا ونحو 4.500 مريض.
ثلاسيميا بيتا مرض شديد، يقصر العمر بوضوح إن لم يُواصل علاجه جيدًا، ويؤثر سلبًا جدًا في جودة الحياة. وعلاجه صعب ومكلف للغاية، وتبلغ تكلفة علاج المريض السنوية نحو 10.000 دولار. لذلك من المهم جدًا منع ولادة أفراد مصابين، وتدعم الدولة أيضًا اتخاذ التدابير الوقائية اللازمة.
كيف تنشأ ثلاسيميا بيتا؟
ينقل الهيموغلوبين داخل الكريات الحمراء الأكسجين اللازم للأنسجة. وله جزءان، الهيم والغلوبولين. ولدى السليم يتكون بروتين الغلوبين من زوجين من سلاسل عديد الببتيد.
بحسب سلاسل عديد الببتيد، توجد في كريات البالغ الحمراء 3 أنواع مختلفة من الهيموغلوبين:
- الهيموغلوبين A: يتكون جزء الغلوبين من 2 سلسلة ألفا و2 سلسلة بيتا من عديد الببتيد، ويشمل %96-98 من إجمالي الهيموغلوبين.
- الهيموغلوبين F: يتكون جزء الغلوبين من 2 سلسلة ألفا و2 سلسلة غاما من عديد الببتيد، ويشمل أقل من %1 من الإجمالي.
- الهيموغلوبين A2: يتكون جزء الغلوبين من 2 سلسلة ألفا و2 سلسلة دلتا من عديد الببتيد، ويشمل أقل من %2-3 من الإجمالي.
يخضع إنتاج الهيموغلوبين لتحكم الجينات، وتحدث الثلاسيميا إذا سبب خلل جيني قصورًا أو اضطرابًا في إنتاج إحدى سلاسل الغلوبين المكونة له. وتُسمى بحسب السلسلة التي لا تُصنع أو ينخفض صنعها؛ فتغير تصنيع غلوبين بيتا يسبب ثلاسيميا بيتا، وتغير ألفا يسبب ثلاسيميا ألفا. وفي ثلاسيميا بيتا، تتدمر الكريات الحمراء سريعًا نتيجة اختلال بنية الهيموغلوبين، مما يسبب فقر الدم.
ما حمل ثلاسيميا بيتا وما المرض؟
يوجد لدى الإنسان جينان لكل صفة، أحدهما من الأم والآخر من الأب. وإذا كان جين الغلوبين الموروث من الوالدين طبيعيًا لثلاسيميا بيتا، كان الطفل طبيعيًا؛ وإن تغير أحدهما، كان حاملًا؛ وإن تغير كلاهما، كان مصابًا.
المصادر
fda.gov - 08 November 2019.
هل كان هذا المقال مفيدًا لك؟
تساعدنا ملاحظاتك على تحسين المحتوى.
تعليقات القراء
شارك تعليقك
لا يُنشر اسمك وتعليقك إلا بعد موافقة المسؤول. لا يُعرض بريدك الإلكتروني للزوار مطلقًا.
كن أول من يعلّق.