FDA-მ ბეტა-თალასემიის პაციენტებში გადასხმის საჭიროების შესამცირებლად Luspatercept-aamt დაამტკიცა
ამ სტატიაში
8 ნოემბერს, 2019 წელს აშშ-ის სურსათისა და წამლის ადმინისტრაციამ (FDA) რეგულარული ერითროციტების ტრანსფუზიის (სისხლის გადასხმის) მომთხოვნ ბეტა-თალასემიის ზრდასრულებში ანემიის სამკურნალოდ luspatercept-aamt (Reblozyl) დაამტკიცა.
Luspatercept-aamt ბეტა-თალასემიის პირველი FDA-დამტკიცებული პრეპარატია.
Luspatercept-aamt-ის ეფექტიანობარეგულარული გადასხმის მომთხოვნი ბეტა-თალასემიის 336 ზრდასრულის მულტიცენტრულ, რანდომიზებულ, ორმაგად ბრმა, პლაცებოკონტროლირებად BELIEVE კლინიკურ კვლევაშიშეაფასეს. პაციენტები 2:1 თანაფარდობით luspatercept-aamt-ის (224) ან პლაცებოს (112) მისაღებად შემთხვევითად განაწილდნენ. Luspatercept-aamt ყოველ 3 კვირაში კანქვეშ შეჰყავდათ გადასხმის საჭიროების შემცირების შენარჩუნებამდე ან მიუღებელ ტოქსიკურობამდე.
პირველადი საზომი იყო 13 კვირიდან 24 კვირამდე სულ მცირე 2 ერთეულით შემცირების, ანუ ტრანსფუზიის ტვირთის %33 შემცირების მიღწევის მქონე პაციენტთა წილი.
Luspatercept-aamt-ის მიმღებთა % 21.4-მა მიზანს მიაღწია, პლაცებოს მხოლოდ % 4,5-მა. ხშირი გვერდითი მოვლენები (>% 10) იყო თავის, ძვლისა და სახსრის ტკივილი, დაღლილობა, ხველა, მუცლის ტკივილი, დიარეა და თავბრუსხვევა.
საწყისი რეკომენდებული დოზაა კანქვეშ ყოველ 3 კვირაში 1 mg / kg.
როგორია Luspatercept-aamt-ის მექანიზმი?
Luspatercept-aamt რეკომბინანტული ფუზიური ცილაა, რამდენიმე ენდოგენურ TGF-a ოჯახის ლიგანდს აკავშირებს და Smad2 / 3 სიგნალს ამცირებს. გვიანი ერითროიდული წინამორბედების (ნორმობლასტების) დიფერენცირებით ერითროციტების მომწიფებას უწყობს ხელს.
რა არის ბეტა-თალასემია?
ბეტა-თალასემია მშობლებისგან შვილზე მემკვიდრეობითი, თავიდან აცილებადი სისხლის დაავადებაა. ხმელთაშუაზღვის ქვეყნებში, თურქეთის ჩათვლით, მნიშვნელოვანი პრობლემაა. მატარებელთა აღმოჩენით, გენეტიკური კონსულტაციითა და პრენატალური დიაგნოზით პრევენციის მიუხედავად მსოფლიოში წელიწადში სულ მცირე 365.000 პაციენტი იბადება და მკურნალობს. თურქეთში დაახლოებით 1.300.000 მატარებელი და 4.500 პაციენტია.
ბეტა-თალასემია მძიმეა, არასათანადო მკურნალობით სიცოცხლეს მნიშვნელოვნად ამოკლებს და ხარისხს ძლიერ აუარესებს. მკურნალობა რთული და ძვირია, წლიური ხარჯი დაახლოებით 10.000 დოლარი. ამიტომ დაავადებული ბავშვების დაბადების პრევენცია მნიშვნელოვანია და სახელმწიფო ზომებსაც მხარს უჭერს.
როგორ ვითარდება ბეტა-თალასემია?
ერითროციტების ჰემოგლობინი ქსოვილებს ჟანგბადს აწვდის. მას ჰემისა და გლობულინის ორი ნაწილი აქვს. ჯანმრთელში გლობინის ცილა ორი წყვილი პოლიპეპტიდისგან შედგება.
ჯაჭვების მიხედვით ზრდასრულის ერითროციტში 3 ტიპის ჰემოგლობინია:
- ჰემოგლობინი A: გლობინი 2 ალფა და 2 ბეტა ჯაჭვს შეიცავს; მთლიანი ჰემოგლობინის %96-98-ია.
- ჰემოგლობინი F: გლობინი 2 ალფა და 2 გამა ჯაჭვს შეიცავს; მთლიანის %1-ზე ნაკლებია.
- ჰემოგლობინი A2: გლობინი 2 ალფა და 2 დელტა ჯაჭვს შეიცავს; მთლიანის %2-3-ზე ნაკლებია.
ჰემოგლობინის წარმოქმნას გენები აკონტროლებს. გენეტიკური დეფექტით რომელიმე გლობინის ჯაჭვის არასაკმარისი ან დარღვეული წარმოება თალასემიას იწვევს და სახელი არწარმოებული ან შემცირებული ჯაჭვით განისაზღვრება. ბეტა სინთეზის ცვლილება ბეტა-თალასემიაა, ალფასი — ალფა-თალასემია. ბეტაში ჰემოგლობინის დარღვევით ერითროციტები სწრაფად იშლება და ანემია ვითარდება.
რა არის ბეტა-თალასემიის მატარებლობა და დაავადება?
ადამიანს ნიშნის ორი გენი აქვს: დედისა და მამის. თუ ბეტა-თალასემიის გლობინის ორივე ნორმალურია, ბავშვი ჯანმრთელია; ერთი შეცვლილით მატარებელია, ორივეთი — დაავადებული.
წყაროები
fda.gov - 08 November 2019.
ეს სტატია სასარგებლო იყო თქვენთვის?
თქვენი გამოხმაურება გვეხმარება შინაარსის გაუმჯობესებაში.
მკითხველთა კომენტარები
გაგვიზიარეთ თქვენი კომენტარი
თქვენი სახელი და კომენტარი მხოლოდ ადმინისტრატორის დამტკიცების შემდეგ გამოქვეყნდება. ელფოსტის მისამართი ვიზიტორებს არასოდეს ეჩვენებათ.
პირველმა დაწერეთ კომენტარი.