علاج السلوكيات المرتبطة بالتوحد باستخدام CRISPR وجسيمات الذهب النانوية

من أهم اكتشافات القرن التقنية المستخدمة لتحرير الجينات، أي تقنية CRISPR/CAS9 الجينية، والتي تشهد تطورات جديدة كل يوم. وفي دراسة نُشرت في يونيو 2018 في Nature، وباستخدام CRISPR و جسيمات الذهب النانوية ، صُحح بنجاح في الفئران الجين المسبب لحالة تُصنَّف ضمن اضطراب طيف التوحد، وهي متلازمة Frajil-X المسببة لذلك.

استهدف باحثون من جامعة كاليفورنيا الأمريكية إجراء تحرير جيني لدى فئران مصابة بمتلازمة Fragil-X، باستخدام جسيمات crispr-الذهب النانوية. ومتلازمة Fragile-X مرض وراثي مرتبط باضطراب طيف التوحد، ومن علاماته المهمة السلوكيات الحركية المتكررة لاإراديًا.

حُقنت في الدراسة جسيمات ذهب نانوية تحمل نظام crispr في دماغ الفئران. وكان الجين المستهدف، الذي يُعتقد أنه مسؤول عن السلوكيات المتكررة ، هو جين الغلوتامات الاستقلابي للمستقبل 5 بهذا الاسم.

بعد الحقن، انخفضت السلوكيات المتكررة لدى الفئران بنسبة بلغت 70 بالمئة.

كما نجح الباحثون في تحرير جينات خلايا مختلفة في الدماغ باستخدام جسيمات crispr-الذهب النانوية.

ماذا تعني لنا هذه الدراسة؟

• تُظهر هذه الدراسة للمرة الأولى أن فيروس لا حاجة إلى استخدامه، وأن تحرير الجينات في الدماغ باستخدام CRISPR قد يكون فعالًا. وقد تساعد هذه المقاربة في علاج الأشخاص المصابين بأمراض عصبية مثل Hungtington والصرع.
• كان تحرير الجينات بواسطة الفيروس طريقة شديدة الخطورة وقد تكون لها آثار جانبية. لكن يمكن إجراء تحرير الجينات باستخدام جسيمات CRISPR-الذهب النانوية دون أي آثار جانبية.
• يجب التأكيد على أن هذه الطريقة ضد التوحد ليست علاجًا كاملًا . وإضافة إلى ذلك فإن تحرير الجينات لدى الأفراد المصابين باضطراب طيف التوحد مسألة تستدعي نقاشًا أخلاقيًا. لكن هذه الطريقة قد تتيح تخفيف أعراض (شكاوى) مثل السلوكيات المتكررة لدى المصابين بالتوحد. وهذه دراسة أُجريت على الفئران في المختبر، ويلزم دعمها بدراسات إضافية وبحوث سريرية.

ما التوحد؟ علاقته باللقاحات والأنظمة الغذائية الخاصة والسرطان

في الفيديو أدناه، يُشاهَد أن الفئران التي تظهر سلوكًا توحديًا بحركة حكّ قهرية، أصبحت أقل حركات وسواسية بعد إزالة الجين المسبب للمشكلة باستخدام crispr.