Лечение связанного с аутизмом поведения с помощью CRISPR и золотых наночастиц

Каждый день появляются новые достижения в связанной с редактированием генов и считающейся одним из важнейших открытий века генетической технологии CRISPR/CAS9. В июне 2018 года в Natureопубликовано исследование, где с помощью CRISPR и золотых наночастиц у мышей успешно исправили ген, вызывающий относимый к расстройствам аутистического спектра синдром Frajil-X.

Исследователи Калифорнийского университета США намеревались редактировать гены мышей с синдромом Fragil-X с помощью crispr-золотых наночастиц. Синдром Fragile-X — генетическое заболевание, связанное с расстройствами аутистического спектра. Один из важных его признаков — непроизвольно повторяющиеся двигательные действия.

В исследовании в мозг мышей вводили золотые наночастицы, несущие систему crispr. Целевым геном стал предположительно отвечающий за повторяющееся поведение ген метаботропного глутаматного рецептора 5.

После инъекции повторяющееся поведение у мышей уменьшилось вплоть до 70 процентов.

Также исследователям удалось редактировать гены разных клеток мозга с помощью crispr-золотых наночастиц.

Что же означает для нас это исследование?

• Эта работа впервые показывает, что без необходимости применения вируса редактирование генов мозга с помощью CRISPR может быть эффективным. Этот подход может помочь лечить людей с неврологическими заболеваниями, такими как Hungtington и эпилепсия.
• Редактирование генов с помощью вирусов было довольно опасным методом с возможными побочными эффектами. Но с CRISPR-золотыми наночастицами редактирование генов можно выполнять без каких-либо побочных эффектов.
• Следует особо подчеркнуть, что этот метод не является от аутизма полным излечением . Кроме того, редактирование генов у людей с расстройством аутистического спектра — вопрос этической дискуссии. Но метод может уменьшать такие симптомы (жалобы), как повторяющееся поведение у людей с аутизмом. Это исследование выполнено на мышах в лабораторных условиях. Его необходимо подкрепить дальнейшими работами и клиническими исследованиями.

Что такое АУТИЗМ? Вакцины, специальные диеты и связь с раком

В следующем видеопоказано, что у мышей с аутистическим поведением в виде навязчивых царапающих движений после удаления проблемного гена с помощью crispr навязчивые движения уменьшились.