CRISPR qızıl nanohissəciklərdən istifadə etməklə autizmlə əlaqəli davranışların müalicəsi

Əsrin ən mühüm kəşflərindən biri kimi göstərilən, gen redaktəsi üçün istifadə olunan CRISPR/CAS9 genetik texnologiyasıilə bağlı hər gün yeni inkişaflar baş verir. İyun 2018-ci ildə Naturejurnalında dərc edilən tədqiqatda CRISPR və qızıl nanohissəciklərindən istifadə olunaraq siçanlarda autizm spektr pozuntusu çərçivəsində qiymətləndirilən Frajil-X sindromunasəbəb olan gen uğurla düzəldilib.

ABŞ Kaliforniya Universitetinin tədqiqatçıları crispr-qızıl nanohissəciklərindən istifadə edərək Fragil-X sindromlu siçanlarda gen redaktəsi aparmağı hədəfləyiblər. Fragile-X sindromu autizm spektr pozuntusu ilə əlaqələndirilən genetik xəstəlikdir. Bu xəstəliyin mühüm əlamətlərindən biri də qeyri-iradi təkrarlanan motor davranışlardır.

Tədqiqatda siçan beyninə crispr sistemini daşıyan qızıl nanohissəcikləri yeridilib. Hədəflənən gen təkrarlanan davranışlara cavabdeh olduğu düşünülən metabotropik qlutamat reseptoru 5olub.

İnyeksiyadan sonra siçanlarda təkrarlanan davranışlar yüzdə 70-ə çatan nisbətdə azalıb.

Eyni zamanda tədqiqatçılar crispr-qızıl nanohissəciklərindən istifadə edərək beyindəki fərqli hüceyrələrdə gen redaktəsi aparmağa nail olublar.

Bəs bu tədqiqat bizə nə ifadə edir?

• Bu tədqiqat ilk dəfə virus istifadəsinə ehtiyac olmadan CRISPR ilə beyində gen redaktəsinin effektiv ola biləcəyini göstərir. Bu yanaşma Hungtington, epilepsiya kimi nevroloji xəstəlikləri olan şəxslərin müalicəsinə kömək edə bilər.
• Virusla gen redaktəsi aparmaq olduqca təhlükəli və yan təsirləri ola bilən üsul idi. Lakin CRISPR-qızıl nanohissəciklərindən istifadə etməklə heç bir yan təsir olmadan gen redaktəsi həyata keçirilə bilər.
• Xüsusilə vurğulamaq lazımdır ki, bu üsul autizmə qarşı tam müalicə deyil. Bundan başqa, autizm spektr pozuntusu olan şəxslərdə gen redaktəsi aparmaq etik baxımdan müzakirə ediləcək mövzudur. Lakin bu üsul autizmli şəxslərdə təkrarlanan davranışlar kimi simptomları (şikayətləri) azaltmağa imkan verə bilər. Bu, laboratoriya şəraitində siçanlarda aparılmış tədqiqatdır. Əlavə tədqiqatlar və klinik araşdırmalarla dəstəklənməsi lazımdır.

AUTİZM nədir? Peyvəndlər, xüsusi pəhrizlər və xərçənglə əlaqəsi

Aşağıdakı videodaisrarlı qaşınma hərəkəti ilə autistik davranış göstərən siçanlarda crispr ilə problemli gen çıxarıldıqdan sonra siçanların daha az təkrarlanan israrlı hərəkət etdiyi göstərilir.