درمان رفتارهای مرتبط با اوتیسم با استفاده از نانوذرات طلای CRISPR

برای ویرایش ژن، روشی به کار می‌رود که از مهم‌ترین کشف‌های قرن دانسته می‌شود؛ درباره این فناوری ژنتیکی CRISPR/CAS9هر روز پیشرفت‌های تازه‌ای رخ می‌دهد. در ژوئن 2018 در نشریه Natureمطالعه‌ای منتشر شد که با استفاده از CRISPR و طلایِ نانوذره‌ای در موش‌ها، ژن عامل وضعیتی از طیف اختلال اوتیسم، یعنی سندرم X شکنندهبا موفقیت اصلاح شد.

پژوهشگران دانشگاه کالیفرنیا در آمریکا با استفاده از نانوذرات کریسپر-طلا، ویرایش ژن را در موش‌های دارای سندرم X شکننده هدف قرار دادند. سندرم X شکننده بیماری ژنتیکی مرتبط با اختلال طیف اوتیسم است. یکی از یافته‌های مهم این بیماری، رفتارهای حرکتی تکراریِ غیرارادی است.

در پژوهش، نانوذرات طلای حامل سامانه کریسپر به مغز موش‌ها تزریق شدند. ژن هدف، با رفتارهای تکراری مرتبط و مسئول آن‌ها تصور می‌شد و مربوط به گلوتامات متابوتروپیک گیرنده 5بود.

پس از تزریق، رفتارهای تکراری در موش‌ها تا 70 درصد کاهش یافت.

همچنین پژوهشگران موفق شدند با نانوذرات کریسپر-طلا، در سلول‌های مختلف مغز ویرایش ژن انجام دهند.

این مطالعه برای ما چه مفهومی دارد؟

• این مطالعه برای نخستین بار نشان می‌دهد بدون نیاز به استفاده از ویروس می‌توان با CRISPR در مغز ویرایش ژن مؤثری انجام داد. این رویکرد ممکن است به درمان افراد مبتلا به بیماری‌های عصبی مانند هانتینگتون و صرع کمک کند.
• ویرایش ژن با ویروس روشی بسیار خطرناک و دارای عوارض جانبی احتمالی بود. اما با استفاده از نانوذرات CRISPR-طلا می‌توان ویرایش ژن را بدون هیچ عارضه جانبی انجام داد.
• باید تأکید کرد که این روش برای اوتیسم یک درمان کامل نیست. افزون بر این، ویرایش ژن در افراد دارای اختلال طیف اوتیسم موضوعی است که از نظر اخلاقی باید درباره آن بحث شود. با این حال، این روش ممکن است کاهش علائم (شکایت‌ها) مانند رفتارهای تکراری را در افراد مبتلا به اوتیسم ممکن سازد. این مطالعه در محیط آزمایشگاهی روی موش‌ها انجام شده است و باید با مطالعات بیشتر و پژوهش‌های بالینی پشتیبانی شود.

اوتیسم چیست؟ ارتباط آن با واکسن‌ها، رژیم‌های غذایی ویژه و سرطان

در ویدئوی زیر، نشان داده می‌شود در موش‌هایی که با حرکت وسواس‌گونه خراشیدن رفتار اوتیستیک نشان می‌دهند، پس از خارج کردن ژن مشکل‌دار با کریسپر، حرکات وسواس‌گونه کمتر می‌شود.