Tratarea comportamentelor asociate autismului folosind CRISPR și nanoparticule de aur

Considerată una dintre cele mai importante descoperiri ale secolului, utilizată pentru editarea genelor, tehnologia genetică CRISPR/CAS9aduce progrese noi în fiecare zi. În iunie 2018, într-un studiu publicat în Nature, folosind CRISPR și nanoparticule de aur, la șoareci, în contextul unei afecțiuni considerate parte din spectrul tulburărilor de autism, sindromul X fragilgena care îl provoacă a fost corectată cu succes.

Cercetătorii Universității California din SUA au urmărit editarea genelor la șoareci cu sindromul X fragil folosind nanoparticule CRISPR-aur. Sindromul X fragil este o boală genetică asociată tulburărilor din spectrul autismului. Unul dintre semnele importante este repetarea involuntară a comportamentelor motorii.

În studiu au fost injectate în creierul șoarecilor nanoparticule de aur care transportau sistemul CRISPR. Gena vizată, în privința comportamentele repetitive este considerată responsabilă pentru ele și este glutamatul metabotropic receptor 5.

După injectare, comportamentele repetitive ale șoarecilor s-au redus cu până la 70 la sută.

Cercetătorii au reușit și să editeze gene în diferite celule cerebrale folosind nanoparticule CRISPR-aur.

Ce înseamnă acest studiu pentru noi?

• Acest studiu arată pentru prima dată că, fără să fie necesară utilizarea unui virus , editarea genelor din creier prin CRISPR poate fi eficientă. Abordarea poate ajuta la tratarea persoanelor cu boli neurologice precum Hungtington sau epilepsia.
• Editarea genelor cu virusuri era o metodă foarte periculoasă, cu posibile reacții adverse. În schimb, nanoparticulele CRISPR-aur pot permite editarea fără reacții adverse.
• Trebuie subliniat că, pentru această metodă împotriva autismului, conceptul de vindecare completă nu se aplică. În plus, editarea genelor persoanelor cu tulburări din spectrul autismului este un subiect de dezbatere etică. Dar metoda poate reduce simptome precum comportamentele repetitive. Este un studiu realizat pe șoareci în laborator și trebuie susținut prin cercetări suplimentare și studii clinice.

Ce este AUTISMUL? Relația cu vaccinurile, dietele speciale și cancerul

În videoclipul de mai josse arată că, la șoareci cu un comportament autist de săpare compulsivă, mișcările devin mai puțin obsesive după îndepărtarea genei problematice prin CRISPR.