Behandlung autismusbezogener Verhaltensweisen mit CRISPR und Goldnanopartikeln

Bei der zur Geneditierung verwendeten und als eine der wichtigsten Entdeckungen des Jahrhunderts geltenden Gentechnologie CRISPR/CAS9gibt es täglich neue Entwicklungen. In einer im Juni 2018 in Natureveröffentlichten Studie wurde mithilfe von CRISPR und Gold- Nanopartikeln bei Mäusen erfolgreich ein Gen korrigiert, das das zum Autismus-Spektrum gerechnete Fragile-X-Syndromverursacht.

Forscher der University of California in den USA wollten mithilfe von CRISPR-Goldnanopartikeln Gene bei Mäusen mit Fragile-X-Syndrom editieren. Das Fragile-X-Syndrom ist eine mit Autismus-Spektrum-Störungen verbundene genetische Erkrankung. Zu ihren wichtigen Merkmalen gehören unwillkürlich wiederholte motorische Verhaltensweisen.

In der Untersuchung wurden Goldnanopartikel, die das CRISPR-System transportierten, in das Mäusegehirn injiziert. Das Zielgen betrifft die wiederholten Verhaltensweisen und wird als dafür verantwortlich betrachtet: der metabotrope Glutamat -Rezeptor 5als Ziel.

Nach der Injektion nahmen die wiederholten Verhaltensweisen der Mäuse um bis zu 70 Prozent ab.

Zugleich gelang es den Forschern, mithilfe von CRISPR-Goldnanopartikeln Gene in verschiedenen Gehirnzellen zu editieren.

Was bedeutet diese Studie nun für uns?

• Diese Studie zeigt erstmals, dass ohne den Einsatz von Viren eine Geneditierung mit CRISPR im Gehirn wirksam sein kann. Dieser Ansatz könnte bei der Behandlung neurologischer Erkrankungen wie Hungtington und Epilepsie helfen.
• Geneditierung mit Viren war ein sehr gefährliches Verfahren mit möglichen Nebenwirkungen. Mithilfe von CRISPR-Goldnanopartikeln kann die Geneditierung jedoch ohne Nebenwirkungen durchgeführt werden.
• Es muss ausdrücklich betont werden, dass dieses Verfahren gegen Autismus keine vollständige Heilung darstellt. Zudem ist die Geneditierung bei Menschen mit Autismus-Spektrum-Störungen ein ethisch zu diskutierendes Thema. Die Methode könnte jedoch Symptome (Beschwerden) wie wiederholte Verhaltensweisen verringern. Es handelt sich um eine im Labor an Mäusen durchgeführte Untersuchung. Sie muss durch weiterführende Studien und klinische Untersuchungen gestützt werden.

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Im folgenden Videowird gezeigt, dass Mäuse mit autistischem Verhalten in Form zwanghaften Kratzens nach der Entfernung des problematischen Gens durch CRISPR weniger zwanghafte Bewegungen ausführen.