CRISPR altın nanopartikül kullanarak otizm ilişkili davranışların tedavisi

Yüzyılın en önemli keşiflerinden biri olarak gösterilen gen düzenlemek için kullanılan CRISPR/CAS9 genetik teknolojisiyle ilgili her geçen gün yeni gelişmeler meydana geliyor. Haziran 2018’de Nature’da yayımlanan çalışmada CRISPR ve altın nanopartikülleri kullanılarak, farelerde otizm spektrum bozukluğu kapsamında değerlendirilen Frajil-X sendromuna neden olan gen başarıyla düzeltildi.

ABD Kaliforniya Üniversitesi’nden araştırmacılar crispr-altın nanopartiküllerini kullanarak Fragil-X sendromuna sahip farelerde gen düzenlemesi yapmayı amaçladılar. Fragile-X sendromu, otizm spektrum bozukluğuyla ilişkilendirilen bir genetik hastalıktır. Bu hastalığın önemli bulgularından biri de istemsizce tekrarlanan motor davranışlardır.

Araştırmada, fare beynine crispr sistemini taşıyan altın nanopartiküller enjekte edilmiştir. Hedef alınan gen tekrarlayan davranışlardan sorumlu olduğu düşünülen metabotropik glutamat reseptör 5’tir.

Enjeksiyon sonrasında, farelerde tekrarlayan davranışlar yüzde 70’e varan oranda azalmıştır.

Aynı zamanda araştırmacılar, beyindeki farklı hücrelere crispr-altın nanopartikülleri kullanarak gen düzenleme yapmayı başarmışlardır.

Peki bu çalışma bize ne ifade ediyor?

• Bu çalışma ilk defa virüs kullanımına gerek kalmadan CRISPR ile beyinde gen düzenleme yapmanın etkili olabileceğini gösteriyor. Bu yaklaşım, Hungtington, epilepsi gibi nörolojik hastalıklara sahip kişilerin tedavi edilmesine yardımcı olabilir.

• Virüs ile gen düzenleme yapmak oldukça tehlikeli ve yan etkileri olabilecek bir yöntemdi. Ancak CRISPR-altın nanopartikülleri kullanılarak herhangi bir yan etki olmadan gen düzenleme gerçekleştirilebilir.

• Önemle vurgulamak gerekir ki, bu yöntem otizme karşı bir tam tedavi değildir. Bunun yanı sıra otizm spektrumlu bozukluğuna sahip bireylere gen düzenleme yapmak etik olarak tartışılacak bir konudur. Ancak bu yöntem otizmli bireylerde tekrarlayan davranışlar gibi semptomların (şikayetlerin) azaltılmasını sağlayabilir. Laboratuvar ortamında farelerde gerçekleştirilen bir çalışmadır. İleri çalışmalar ve klinik araştırmalarla birlikte desteklenmesi gerekmektedir.

*

- OTİZM nedir? Aşılar, Özel Diyetler ve Kanserle İlişkisi

- Aşağıdaki videoda, takıntılı bir şekilde kazınma hareketi ile otistik davranış gösteren farelerde, crispr ile sorunlu genin çıkartıldıktan sonra, farelerin daha az saplantılı hareket ettiği gösterilmektedir.