0
CRISPR Altın Nanopartikül Kullanarak Otizm İlişkili Davranışların Tedavisi

CRISPR Altın Nanopartikül Kullanarak Otizm İlişkili Davranışların Tedavisi

Yüzyılın en önemli keşiflerinden biri olarak gösterilen gen düzenlemek için kullanılan CRISPR/CAS9 genetik teknolojisiyle ilgili her geçen gün yeni gelişmeler meydana geliyor. Haziran 2018’de Nature’da yayımlanan çalışmada CRISPR ve altın nanopartikülleri kullanılarak, farelerde otizm spektrum bozukluğu kapsamında değerlendirilen Frajil-X sendromuna neden olan gen başarıyla düzeltildi.

ABD Kaliforniya Üniversitesi’nden araştırmacılar crispr-altın nanopartiküllerini kullanarak Fragil-X sendromuna sahip farelerde gen düzenlemesi yapmayı amaçladılar. Fragile-X sendromu, otizm spektrum bozukluğuyla ilişkilendirilen bir genetik hastalıktır. Bu hastalığın önemli bulgularından biri de istemsizce tekrarlanan motor davranışlardır.

Araştırmada, fare beynine crispr sistemini taşıyan altın nanopartiküller enjekte edilmiştir. Hedef alınan gen tekrarlayan davranışlardan sorumlu olduğu düşünülen metabotropik glutamat reseptör 5’tir.

Enjeksiyon sonrasında, farelerde tekrarlayan davranışlar yüzde 70’e varan oranda azalmıştır.

Aynı zamanda araştırmacılar, beyindeki farklı hücrelere crispr-altın nanopartikülleri kullanarak gen düzenleme yapmayı başarmışlardır.

Peki bu Çalışma Bize ne İfade Ediyor?

  • Bu çalışma ilk defa virüs kullanımına gerek kalmadan CRISPR ile beyinde gen düzenleme yapmanın etkili olabileceğini gösteriyor. Bu yaklaşım, Hungtington, epilepsi gibi nörolojik hastalıklara sahip kişilerin tedavi edilmesine yardımcı olabilir.
  • Virüs ile gen düzenleme yapmak oldukça tehlikeli ve yan etkileri olabilecek bir yöntemdi. Ancak CRISPR-altın nanopartikülleri kullanılarak herhangi bir yan etki olmadan gen düzenleme gerçekleştirilebilir.
  • Önemle vurgulamak gerekir ki, bu yöntem otizme karşı bir tam tedavi değildir. Bunun yanı sıra otizm spektrumlu bozukluğuna sahip bireylere gen düzenleme yapmak etik olarak tartışılacak bir konudur. Ancak bu yöntem otizmli bireylerde tekrarlayan davranışlar gibi semptomların (şikayetlerin) azaltılmasını sağlayabilir. Laboratuvar ortamında farelerde gerçekleştirilen bir çalışmadır. İleri çalışmalar ve klinik araştırmalarla birlikte desteklenmesi gerekmektedir.

OTİZM nedir? Aşılar, Özel Diyetler ve Kanserle İlişkisi

Aşağıdaki videoda, takıntılı bir şekilde kazınma hareketi ile otistik davranış gösteren farelerde, crispr ile sorunlu genin çıkartıldıktan sonra, farelerin daha az saplantılı hareket ettiği gösterilmektedir.

Bumwhee Lee, Kunwoo Lee, Shree Panda ve ark.

Nanoparticle delivery of CRISPR into the brain rescues a mouse model of fragile X syndrome from exaggerated repetitive behaviours.

Nature Biomedical Engineering, 2018.

Sağlık ve Mutlulukla Kalın...

Sayfada yer alan yazılar sadece bilgilendirme amaçlıdır, tanı ve tedavi için mutlaka doktorunuza başvurunuz.

Kanser tanısına sahip bir hasta için online muayene randevusu hakkında bilgi almak için aşağıdaki formu doldurabilirsiniz.


İlgili Haberleri


100 Milyar Dolarlık Genomik Devrim: Torunlarınız CRISPR'ı Vitamin Gibi Tüketebilir!

100 Milyar Dolarlık Genomik Devrim: Torunlarınız CRISPR'ı Vitamin Gibi Tüketebilir!

Sessiz Devrim Geleceği şekillendiren teknolojiler çoğu zaman tek başlarına değil, birbiriyle birleşerek evrim geçirir. Genom bilimi de...

CRISPR ile Güçlenen TİL Hücreleriyle İmmünoterapiye Dirençli Kolorektal Kanser Tedavisi

CRISPR ile Güçlenen TİL Hücreleriyle İmmünoterapiye Dirençli Kolorektal Kanser Tedavisi

Bağışıklık Sisteminin İçsel Frenlerine Karşı Yeni Bir Saldırı İmmünoterapiler, son yıllarda kanser tedavisinde çığır açtı. Ancak pek...

Gen Düzenleme Çağı Resmen Başladı – Tıpta Yeni Dönem

Gen Düzenleme Çağı Resmen Başladı – Tıpta Yeni Dönem

Son zamanlarda ABD ve Birleşik Krallık'ta, exagamglogene autotemcel (exa-cel [Casgevy, Vertex Pharmaceuticals/CRISPR Therapeutics]) adlı tedavinin orak...

RNA Düzenlemesi Yükselişte – CRISPR Gen Düzenlemesinin Sınırlamalarını Aşabilir mi?

RNA Düzenlemesi Yükselişte – CRISPR Gen Düzenlemesinin Sınırlamalarını Aşabilir mi?

Son zamanlarda, RNA düzenlemesi, gen düzenlemeye kıyasla bir dizi genetik hastalığın tedavisinde daha güvenli bir alternatif...

Hakkımda

Özgeçmişim, kanser tanı ve tedavisine dair çalışmalarım ve ilgi alanlarım için tıklayın.

Prof. Dr. Mustafa Özdoğan Hakkında