أول دواء ذكي موجّه لسرطان القنوات الصفراوية ينال موافقة FDA

للمرض المتقدم المعالج سابقًا من سرطان القنوات الصفراوية داخل الكبد ، الكولانجيوكارسينوما، لدى ذوي تغير FGFR وفي هذه المجموعة، نال بيميغاتينيب (Pemazyre)، في 17 أبريل 2020، من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) موافقة معجلة.

خبر مهم للأورام

بهذا التطور، صار لدينا خيار معتمد من FDA نعتمد عليه في سرطان شديد الصعوبة.

الكولانجيوكارسينوما سرطان نادر يتكون في القنوات الرفيعة الناقلة للصفراء المساعدة للهضم من الكبد إلى المرارة والأمعاء الدقيقة.

تنطبق الموافقة على المتقدم موضعيًا، النامي خارج منشئه دون الانتشار البعيد، أو النقيلي ، المنتشر إلى مناطق أخرى، ذي مستقبل عامل نمو الأرومات الليفية 2 ‏(FGFR2)، مع اندماج الجين أو إعادة ترتيبه الأخرى بالورم.

يكون معظم المرضى عند التشخيص في المرحلة المتقدمة ، مما يعني أن المرض لم يعد قابلًا للعلاج بالجراحة. ولم توجد حتى الآن علاجات معتمدة من FDA لهؤلاء المرضى؛ وكانت توليفة من أدوية العلاج الكيميائي هي العلاج الأولي المعياري. ووُجدت لدى نحو % 9 إلى % 14 من مرضى سرطان القنوات الصفراوية اندماجات FGFR2 في أورامهم. والدواء الجديد، بمادة بيميغاتينيب الفعالة، قرص يعمل بحجب FGFR2 لمنع نمو الخلايا الورمية وانتشارها.

الموافقة بدراسة FIGHT-202 من المرحلة الثانية

استند اعتماد Pemazyre إلى مرضى كولانجيوكارسينوما متقدمة موضعيًا أو نقيلية، ذوي اندماج أو إعادة ترتيب FGFR2، معالجين سابقًا، وعددهم 107 في FIGHT-202، دراسة سريرية من المرحلة الثانيةونتائجها. وتناولوا Pemazyre يوميًا 14 يومًا متتاليًا، ثم توقفوا 7 أيام؛ واستمرت دورات 21 يومًا حتى التقدم أو أثر غير محتمل. وأُجري تصوير كل ثمانية أسابيع لتقييم فعاليته، باستخدام معدل الاستجابة الكلي لقياس عدد ذوي الاستجابة الورمية الكاملة أو الجزئية.

نتائج الدراسة

• بلغ معدل الاستجابة الكلي % 36؛ 3 استجابات كاملة (% 2.8) و% 33 جزئية.
• بلغ معدل ضبط المرض % 82.
• بلغ وسيط البقاء دون تقدم والبقاء الكلي 6.9 أشهر و21.1 شهرًا على التوالي.
• أشيع الآثار فرط فوسفات خفيف، الدرجة 1-2، بتواتر % 60، يُضبط أولًا بتعديل الحمية ورابطات الفوسفات. وما ظهر لدى % 20 أو أكثر من متلقي Pemazyre شمل فرط الفوسفات ونقصه، اضطرابات الشوارد، وتساقط الشعر والإسهال واضطراب الأظافر والتعب وخلل التذوق والغثيان والإمساك والتهاب الفم بألمه والتهابه وجفاف العين والفم ونقص الشهية والقيء وآلام المفاصل والبطن والظهر وجفاف الجلد والسمية العينية.

بهذا الاعتماد، أصبح التحليل الجيني للورم معيارًا جديدًا لدى مرضى كولانجيوكارسينوما المتقدمة

شرطًا للموافقة المعجلة، ستكمل الشركة الراعية وتقدم نتائج دراسة عشوائية من المرحلة الثالثة تُظهر تحسن البقاء دون تقدم أو البقاء الكلي.