სანაღვლე სადინრის კიბოს პირველი მიზნობრივი პრეპარატი FDA-მ დაამტკიცა

შორსწასული და მანამდე ნამკურნალები ღვიძლშიდა სანაღვლე გზების კიბოს (ქოლანგიოკარცინომის) დიაგნოზის მქონე პაციენტებში, FGFR ცვლილების მქონე ჯგუფისთვის პემიგატინიბის (Pemazyre) პრეპარატი 17 აპრილს, 2020 წელს აშშ-ის სურსათისა და წამლის ადმინისტრაციამ (FDA) დაჩქარებულად დაამტკიცა.

მნიშვნელოვანი სიახლე ონკოლოგიისთვის

ამ სიახლით ძალიან რთულ კიბოში უკვე გვაქვს FDA-ს დამტკიცებული საიმედო ვარიანტი.

ქოლანგიოკარცინომა იშვიათი კიბოა სანაღვლე სადინრებში — წვრილ მილებში, რომლებიც მონელების ხელშემწყობ ნაღველს ღვიძლიდან ბუშტსა და წვრილ ნაწლავში ატარებს.

დღევანდელი დამტკიცება ლოკალურად შორსწასულ (ორგანოს ფარგლებს გაცდენილ, თუმცა ჯერ არა შორეულ უბნებში გავრცელებულ) ან მეტასტაზურ (სხვა უბნებში გავრცელებულ) სიმსივნეებს ეხება ფიბრობლასტის ზრდის ფაქტორის რეცეპტორ 2 (FGFR2) სახელწოდების გენის ფუზიით ან სხვა გადაჯგუფებით .

დიაგნოზისას პაციენტთა უმეტესობას შორსწასული სტადიის კიბო აქვს, ანუ ოპერაციულად ვერ მკურნალობს. აქამდე მათთვის FDA-ს დამტკიცებული თერაპია არ არსებობდა; საწყისი სტანდარტი ქიმიოთერაპიის კომბინაცია იყო. პაციენტთა დაახლოებით % 9-დან % 14-მდე სიმსივნეში FGFR2 ფუზიაა. პემიგატინიბის ახალი ტაბლეტი FGFR2-ის ბლოკირებით ზრდასა და გავრცელებას აფერხებს.

დამტკიცება FIGHT-202 II ფაზის კლინიკური კვლევით

Pemazyre-ს დამტკიცებას საფუძვლად დაედო მანამდე ნამკურნალები, ლოკალურად შორსწასული ან მეტასტაზური ქოლანგიოკარცინომის FGFR2 ფუზიის ან გადაჯგუფების მქონე 107 პაციენტის FIGHT-202 II ფაზის კლინიკური კვლევისშედეგები. პაციენტები ზედიზედ 14 დღე ყოველდღე Pemazyre-ს იღებდნენ, შემდეგ 7 დღე ისვენებდნენ; 21-დღიანი ციკლები პროგრესირებამდე ან აუტანელ გვერდით მოვლენამდე გრძელდებოდა. ეფექტიანობისთვის ყოველ რვა კვირაში სკანირებდნენ. საერთო პასუხის მაჩვენებლით ზომავდნენ, რამდენს ჰქონდა სიმსივნის სრული ან ნაწილობრივი პასუხი.

კვლევის შედეგები

• საერთო პასუხი % 36 იყო; 3 სრული პასუხი (% 2.8) და % 33 ნაწილობრივი.
• დაავადების კონტროლი % 82 იყო.
• პროგრესირების გარეშე და საერთო გადარჩენის მედიანები შესაბამისად 6.9 და 21.1 თვე იყო.
• ყველაზე ხშირი იყო მსუბუქი (1-2 ხარისხის) ჰიპერფოსფატემია, სიხშირით % 60 (სისხლში ფოსფატის მატება), ძირითადად დიეტის ცვლილებითა და ფოსფატის შემკვრელებით მართვადი. Pemazyre-ის მიმღებთა % 20 ან მეტში ხშირი მოვლენებია ჰიპერ- და ჰიპოფოსფატემია (ელექტროლიტური დარღვევები), ალოპეცია, დიარეა, ფრჩხილების დაზიანება, დაღლილობა, დისგევზია, გულისრევა, ყაბზობა, სტომატიტი (პირის ტკივილი/ანთება), თვალისა და პირის სიმშრალე, მადის კლება, ღებინება, სახსრების, მუცლისა და ზურგის ტკივილი, კანის სიმშრალე და თვალის ტოქსიკურობა.

ამ დამტკიცებით სიმსივნის გენეტიკური ანალიზი შორსწასული ქოლანგიოკარცინომის პაციენტებისთვის ახალი სტანდარტი გახდა

დაჩქარებული დამტკიცების პირობად სპონსორი დაასრულებს და წარადგენს რანდომიზებული III ფაზის კვლევის შედეგებს, რომლებიც პროგრესირების გარეშე ან საერთო გადარჩენის გაუმჯობესებას აჩვენებს.