İleri evre ve daha önce tedavi almış karaciğer içi safra yolları kanseri (kolanjiyokarsinom) tanılı hastalarda, FGFR değişikliği olan grupta pemigatinib (Pemazyre) adlı ilaca 17 Nisan 2020'de ABD Gıda ve İlaç İdaresi (FDA) hızlandırılmış onay verdi.

Onkoloji için önemli bir haber

Bu gelişme ile son derece zorlandığımız bir kanser türünde elimizde güvenebileceğimiz FDA onaylı bir seçenek var artık.

Kolanjiyokarsinom, sindirime yardımcı olan safra sıvısını karaciğerden safra kesesine ve ince bağırsağa taşıyan ince tüpler olan safra kanallarında oluşan nadir bir kanser türüdür.

Bugünün onayı, bölgesel olarak ilerlemiş (kanser başladığı organın dışında büyüdüğü, ancak henüz vücudun uzak bölgelerine yayılmadığı) veya metastatik (kanser hücreleri vücudun diğer bölgelerine yayıldığı) ve fibroblast büyüme faktörü reseptörü 2 (FGFR2) adı verilen bir genin füzyonu veya başka bir yeniden düzenlemesi olan tümörleri için geçerlidir.

Tanı sırasında kolanjiyokarsinomlu hastaların çoğunda ileri evre kanser vardır, bu da hastalığın artık ameliyatla tedavi edilemeyeceği anlamına gelir. Bu hastalar için, bugüne kadar, FDA onaylı terapiler olmamıştır; kemoterapi ilaçlarının bir kombinasyonu standart başlangıç ​​tedavisi olmuştur. Kolanjiyokarsinomlu hastaların yaklaşık % 9 ila % 14'ünün tümörlerinde FGFR2 füzyonları bulunmuştur. Pemigatinib etken maddeli bu yeni ilaç, tümör hücrelerinin büyümelerini ve yayılmalarını önlemek için FGFR2'yi bloke ederek çalışan bir tablettir.

FIGHT-202 aldı faz-II klinik çalışma ile gelen onay

Pemazyre'nin onayı, lokal ilerlemiş veya metastatik kolanjiyokarsinomu olan ve daha önce tedavi görmüş FGFR2 füzyonu veya yeniden düzenlemesi olan 107 hastayı kaydeden FIGHT-202 aldı faz-II klinik çalışmanın sonuçlarına dayanıyordu. Klinik çalışma sırasında, hastalar arka arkaya 14 gün boyunca günde bir kez Pemazyre aldı, ardından 7 gün tedaviye ara verildi ve hastalık ilerleyene veya hastanın tolere edemediği bir yan etki yaşayana kadar 21 günlük döngüler devam etti. Pemazyre'nin çalışma sırasında ne kadar iyi çalıştığını değerlendirmek için hastalar sekiz haftada bir tarandı. Bu klinik deney, kaç hastanın tedavi sırasında tümörlerinde tam veya kısmi yanıt yaşadığını ölçmek için genel yanıt oranı kriterini kullandı.

Çalışmanın sonuçları

  • Genel yanıt oranı % 36 idi; 3 tam yanıt (% 2.8) ve % 33'ü kısmi yanıt.
  • Hastalık kontrol oranı % 82 idi.
  • Ortanca progresyonsuz (ilerlemesiz) sağkalım ve genel sağkalım süreleri sırasıyla 6.9 ay ve 21.1 aydı.
  • En sık rastlanan yan etki, öncelikle diyet modifikasyonları ve fosfat bağlayıcıların uygulanmasıyla kontrol edilebilen hafif (derece 1-2) hiperfosfatemi (sıklık % 60) idi (kanda fosfat yükselmesi). Pemazyre alan hastaların % 20 veya daha fazlasında ortaya çıkan en yaygın yan etkiler hiperfosfatemi ve hipofosfatemi (elektrolit bozuklukları), alopesi (saç dökülmesi), ishal, tırnak bozulması, yorgunluk, disjezi (tat bozulması), bulantı, kabızlık, stomatit ( ağızda ağrı veya iltihap), kuru göz, ağız kuruluğu, iştah azalması, kusma, eklem ağrısı, karın ağrısı, sırt ağrısı, kuru cilt, oküler (göz) toksisitesidir.

Bu onay ile tümörün genetik analizi, ileri evre kolanjiyokarsinom teşhisi alan hastalar için yeni bir standart haline gelmiştir

Bu hızlandırılmış onayın bir koşulu olarak sponsor firma, progresyonsuz sağkalımda veya genel sağkalımda bir iyileşme gösteren randomize faz-III bir çalışmanın sonuçlarını tamamlayacak ve sunacaktır.