Первый таргетный препарат против рака желчных протоков одобрен FDA

При распространённом, ранее леченном раке внутрипечёночных желчных путей (холангиокарциноме) у пациентов с изменением FGFR для этой группы препарат пемигатиниб (Pemazyre) 17 апреля 2020 года Управление по контролю продуктов питания и лекарств США (FDA) ускоренно одобрило.

Важная новость для онкологии

Теперь для крайне трудного вида рака есть одобренный FDA вариант, на который можно положиться.

Холангиокарцинома — редкий рак желчных протоков, тонких трубок, несущих помогающую пищеварению желчь из печени в желчный пузырь и тонкую кишку.

Одобрение касается местнораспространённых, вышедших за орган, но не в отдалённые области, или метастатических опухолей, распространившихся в другие части тела, с рецептором фактора роста фибробластов 2 (FGFR2), то есть слиянием или иной перестройкой гена .

На момент диагноза у большинства холангиокарцинома уже имеет позднюю стадию , то есть не лечится операцией. До сих пор для них не было одобренного FDA лечения; стандартом начальной терапии была комбинация химиопрепаратов. Примерно у % 9 — % 14 пациентов опухоли имели слияния FGFR2. Новый таблетированный пемигатиниб блокирует FGFR2, предотвращая рост и распространение опухолевых клеток.

Одобрение по исследованию фазы-II FIGHT-202

Одобрение Pemazyre основано на местнораспространённой или метастатической ранее леченной холангиокарциноме со слиянием либо перестройкой FGFR2 у 107 пациентов исследования FIGHT-202 — клинического исследования фазы-II. Пациенты принимали Pemazyre ежедневно 14 дней подряд, затем делали 7 дней перерыва; циклы 21 день продолжались до прогрессирования или непереносимого побочного эффекта. Для оценки действия обследовали каждые восемь недель. Исследование измеряло общую частоту ответа — число пациентов с полным или частичным ответом опухолей во время лечения.

Результаты исследования

• Общая частота ответа — % 36; 3 полных ответа (% 2.8) и % 33 частичных.
• Контроль болезни — % 82.
• Медианы выживаемости без прогрессирования и общей выживаемости составили соответственно 6.9 и 21.1 месяца.
• Самый частый эффект — лёгкая степени 1-2 гиперфосфатемия, повышение фосфата крови, с частотой % 60, контролируемая прежде всего изменением питания и фосфатсвязывающими средствами. Наиболее частые эффекты у % 20 и более пациентов Pemazyre: гипер- и гипофосфатемия, электролитные нарушения, алопеция, выпадение волос, диарея, поражение ногтей, усталость, дисгевзия, нарушение вкуса, тошнота, запор, стоматит, боль или воспаление рта, сухость глаз и рта, снижение аппетита, рвота, боли суставов, живота, спины, сухая кожа, глазная токсичность.

С этим одобрением генетический анализ опухоли стал новым стандартом при диагнозе распространённой холангиокарциномы

Условие ускоренного одобрения: спонсор завершит и представит результаты рандомизированного исследования фазы-III с улучшением выживаемости без прогрессирования или общей выживаемости.