Öd yolu xərçəngi üçün ilk hədəflənmiş ağıllı dərman FDA təsdiqi aldı

İrəliləmiş mərhələli və əvvəllər müalicə almış qaraciyərdaxili öd yolları xərçəngi (xolangiokarsinoma) diaqnozlu xəstələrdə FGFR dəyişikliyi olan qrup üçün pemigatinib (Pemazyre) adlı dərmana 17 aprel 2020-ci ildə ABŞ Qida və Dərman Administrasiyası (FDA) sürətləndirilmiş təsdiq verdi.

Onkologiya üçün mühüm xəbər

Bu yeniliklə çox çətinlik çəkdiyimiz bir xərçəng növündə artıq etibar edə biləcəyimiz FDA təsdiqli seçimimiz var.

Xolangiokarsinoma həzmə kömək edən öd mayesini qaraciyərdən öd kisəsinə və nazik bağırsağa daşıyan nazik borularda, yəni öd yollarında yaranan nadir xərçəng növüdür.

Bugünkü təsdiq yerli irəliləmiş, yəni başladığı orqandan kənara böyümüş, lakin hələ bədənin uzaq bölgələrinə yayılmamış və ya metastatik , yəni xərçəng hüceyrələri bədənin başqa hissələrinə yayılmış və fibroblast böyümə faktoru reseptörü 2 (FGFR2) adlı genin füzyonu və ya başqa yenidən qurulması olan şişlərə aiddir.

Diaqnoz zamanı xolangiokarsinomalı xəstələrin çoxunda irəliləmiş mərhələli xərçəng olur; bu, xəstəliyin artıq əməliyyatla müalicə edilə bilməməsi deməkdir. Bu xəstələr üçün indiyədək FDA təsdiqli müalicə olmayıb; kimyaterapiya dərmanlarının kombinasiyası standart ilkin müalicə olub. Xolangiokarsinomalı xəstələrin təxminən % 9 ilə % 14-nün şişində FGFR2 füzyonları tapılıb. Təsiredici maddəsi pemigatinib olan bu yeni dərman şiş hüceyrələrinin böyümə və yayılmasının qarşısını almaq üçün FGFR2-ni bloklayan tabletdir.

FIGHT-202 adlı faza-II klinik tədqiqatla gələn təsdiq

Pemazyrenin təsdiqi yerli irəliləmiş və ya metastatik xolangiokarsinoması olan, əvvəllər müalicə almış, FGFR2 füzyonu və ya yenidən qurulması olan 107 xəstəni daxil edən FIGHT-202 adlı faza-II klinik tədqiqatın nəticələrinə əsaslanırdı. Klinik tədqiqatda xəstələr ardıcıl 14 gün gündə bir dəfə Pemazyre qəbul etdilər, sonra 7 gün müalicəyə fasilə verildi və xəstəlik irəliləyənədək və ya dözülməz yan təsir yarananadək 21 günlük dövrlər davam etdi. Pemazyrenin nə dərəcədə yaxşı işlədiyini qiymətləndirmək üçün xəstələr hər səkkiz həftədən bir müayinə edildi. Bu klinik sınaq müalicə zamanı neçə xəstənin şişində tam və ya qismən cavab olduğunu ölçmək üçün ümumi cavab nisbəti meyarından istifadə etdi.

Tədqiqatın nəticələri

• Ümumi cavab nisbəti % 36 idi; 3 tam cavab (% 2.8) və % 33 qismən cavab.
• Xəstəliyə nəzarət nisbəti % 82 idi.
• Median proqressiyasız, yəni irəliləməsiz sağqalım və ümumi sağqalım müddətləri müvafiq olaraq 6.9 və 21.1 ay idi.
• Ən çox rast gəlinən yan təsir əsasən qidalanma dəyişiklikləri və fosfat bağlayıcılarla nəzarətə alına bilən yüngül, dərəcə 1-2 hiperfosfatemiya — qanda fosfatın yüksəlməsi idi; tezliyi % 60. Pemazyre alan xəstələrin % 20 və ya daha çoxunda yaranan ən yayılmış yan təsirlər hiperfosfatemiya və hipofosfatemiya (elektrolit pozuntuları), alopesiya (saç tökülməsi), ishal, dırnaq pozuntusu, yorğunluq, disgevziya (dad pozuntusu), ürəkbulanma, qəbizlik, stomatit (ağızda ağrı və ya iltihab), göz quruluğu, ağız quruluğu, iştahanın azalması, qusma, oynaq, qarın və bel ağrısı, dəri quruluğu və okulyar, yəni göz toksikliyidir.

Bu təsdiqlə şişin genetik təhlili irəliləmiş xolangiokarsinoma diaqnozu almış xəstələr üçün yeni standart olub

Bu sürətləndirilmiş təsdiqin şərti olaraq sponsor şirkət proqressiyasız və ya ümumi sağqalımda yaxşılaşma göstərən randomizə faza-III tədqiqatın nəticələrini tamamlayaraq təqdim edəcək.