أول دواء ذكي تعتمده FDA لعلاج ابيضاض الدم النقوي الحاد: ميدوستورين

في 28 أبريل 2017، اعتمدت FDA استخدام ميدوستورين (اسمه التجاري Rydapt) لعلاج البالغين المشخصين حديثا بابيضاض الدم النقوي الحاد (AML) الإيجابي لطفرة FLT3 (FLT3 +)، المكتشفة باختبار معتمد منها.

استند الاعتماد إلى دراسة شاملة شملت مرضى AML إيجابيي FLT3 + لم يتلقوا علاجا سابقا، وعددهم 717. وقُسموا، مع التحريض القياسي بسيتارابين وداونوروبيسين والتوطيد الكيميائي بسيتارابين في الأيام 8-21. من الدورة ثم حتى 12 دورة، إلى تلقي دواء وهمي أو 50 mg من ميدوستورين فمويا مرتين يوميا، ضمن 2 ذراع. وكان البقاء الكلي لمتلقي ميدوستورين أطول مقارنة بالذراع الوهمية (دون مادة فعالة)، بنسبة %23 أطول من العلاج القياسي.

آلية عمل ميدوستورين

ميدوستورين مثبط متعدد الكينازات، وأول عامل علاجي موجه معتمد لابيضاض الدم النقوي الحاد. الكينازات بروتينات في الجانب السيتوبلازمي لغشاء الخلية، وتتوسط إشارات تدعم تكاثر الخلايا.

آثار جانبية محتملة

الآثار الشائعة لدى % 20 من المرضى على الأقل هي قلة الكريات البيضاء الحموية (قلة العدلات) والغثيان وقروح الفم (التهاب المخاطية) والقيء والصداع والطفح الجلدي (الحبرات) وألم الجهاز العضلي الهيكلي والنزف الأنفي وعدوى مرتبطة بالجهاز المستخدم وفرط سكر الدم وعدوى التنفس العلوي. وأكثر الآثار الخطيرة شيوعا قلة الكريات البيضاء الحموية لدى % 16 من متلقي الوهمي وميدوستورين على السواء.

إدارة الغذاء والدواء الأمريكية FDA اعتمدت أيضا ميدوستورين للبالغين ذوي كثرة الخلايا البدينة الجهازية العدوانية (ASM)، أو المرتبطة بورم دموي (SM-AHN)، أو ابيضاض الخلايا البدينة.

طريقة الاستخدام والجرعة

جرعة ميدوستورين الموصى بها في AML هي 50 mg مرتين يوميا مع الطعام في الأيام 8-21. من دورة التحريض والتوطيد الكيميائي، ثم يوميا كدواء منفرد حتى 12 شهرا. وللبالغين ذوي كثرة الخلايا البدينة الجهازية العدوانية أو SM المرتبطة بورم دموي أو ابيضاض الخلايا البدينة، الجرعة 100 mg مرتين يوميا مع الطعام.

اعتمدت FDA أيضا اختبار طفرة FLT3 المسمى LeukoStrat CDx FLT3 للاستخدام مع ميدوستورين لدى مرضى AML ذوي هذه الطفرة.