Первый «умный» препарат с одобрением FDA при остром миелоидном лейкозе: Midostaurin

28 апреля 2017 года FDA одобрило мидостаурин, торговое название Rydapt, для недавно диагностированных взрослых с острым миелоидным лейкозом (AML), положительных по мутации FLT3 (FLT3 +), выявленной одобренным FDA тестом.

Одобрение основано на большом исследовании ранее не леченного FLT3 + AML у 717 пациентов. При стандартной индукции цитарабином с даунорубицином и консолидации цитарабином в дни 8-21 цикла, затем до 12 курсов, ежедневно внутрь дважды в день назначали плацебо или 50 mg мидостаурина; пациенты были разделены на 2 группы. Общая выживаемость мидостаурина была выше, чем плацебо, без активного вещества: на %23 дольше стандартного лечения.

Механизм действия Midostaurin

Мидостаурин — мультикиназный ингибитор и первый таргетный препарат, одобренный для острого миелоидного лейкоза. Киназы— белки на цитоплазматической стороне клеточной мембраны, передающие поддерживающие размножение сигналы.

Возможные побочные эффекты

Частые, как минимум у % 20, эффекты: снижение белых клеток с лихорадкой, нейтропения, тошнота, язвы рта, мукозит, рвота, головная боль, кожная сыпь, петехии, мышечно-скелетная боль, носовое кровотечение, инфекция устройства, высокий сахар, гипергликемия, и инфекция верхних дыхательных путей. Самый частый серьёзный эффект — фебрильное снижение белых клеток у % 16 и плацебо, и мидостаурина.

Американское управление FDA также одобрило мидостаурин взрослым с агрессивным системным мастоцитозом (ASM), системным мастоцитозом с гематологическим новообразованием (SM-AHN ) или тучноклеточным лейкозом.

Способ применения и доза

При AML рекомендуют мидостаурин с пищей дважды в день 50 mg в дни 8-21 индукционной и консолидирующей химиотерапии, затем ежедневно до 12 месяцев как единственный препарат. При агрессивном системном мастоцитозе, SM с гематологическим новообразованием или тучноклеточном лейкозе у взрослых — с пищей дважды в день 100 mg.

FDA также одобрило тест мутации FLT3 LeukoStrat CDx FLT3 для применения вместе с мидостаурином у пациентов AML.