حصل caplacizumab على موافقة FDA لعلاج الفرفرية الخثارية قليلة الصفيحات (TTP)

Caplacizumab-yhdp (Cablivi)، لعلاج مشكلة تخثر دم نادرة ومهددة للحياة، هي الفرفرية الخثارية قليلة الصفيحات المكتسبة (acquired Thrombotic Thrombocytopenic Purpura, aTTP)، نال في 6 فبراير 2019 موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA)، وأصبح أول دواء معتمد للمرض. وسبق أن نال Caplacizumab اعتماد الاستخدام في دول الاتحاد الأوروبي في 31 أغسطس 2018.

يحتاج مرضى الفرفرية المكتسبة (aTTP) إلى نقل دم متكرر. وإلى جانب تناول مثبطات المناعة، سينكس aTTP لدى كثيرين. وCaplacizumab-yhdp أول علاج موجه يمنع تشكل الخثرات في هذا المرض، ويقدم خيارًا جديدًا قد يقلل النكس. وCaplacizumab دواء ذو بنية جسم مضاد أحادي النسيلة طُور ضد عامل التخثر vWF (عامل von Willebrand). ويعمل بمنع تجمع خلايا الصفيحات لتشكيل الخثرة، فلا تحدث الخثرات ثم نقص التروية في الأوعية اللازمة لتغذية الأعضاء.

يطور مرضى aTTP خثرات خطيرة في الأوعية الصغيرة. وقد تقطع إمداد الأكسجين والدم للأعضاء الرئيسية، وتسبب سكتات ونوبات قلبية قد تؤدي إلى أذية دماغية أو وفاة. وقد يكون السبب الكامن لـ aTTP السرطان أو HIV أو الحمل أو الذئبة أو العدوى أو الجراحة أو زراعة نخاع العظم أو الكيميائي.

التجربة السريرية التي أتاحت اعتماد Caplacizumab لعلاج aTTP

دُرست فعالية Caplacizumab-yhdp لدى المرضى الموزعين عشوائيًا لتلقي caplacizumab أو الوهمي، وعددهم 145، في HERCULES، وهي دراسة سريرية. وتلقى مرضى المجموعتين العلاج الحالي، تبديل البلازما وأدوية تثبيط المناعة. وأظهرت النتائج ازدياد تعداد الصفيحات أسرع لدى متلقي caplacizumab من الوهمي.

أدى العلاج بـ Caplacizumab-yhdp إلى انخفاض إجمالي المرضى ذوي الوفاة المرتبطة بـ aTTP أو نكس aTTP أو حدث خثاري كبير واحد على الأقل أثناء العلاج. وكانت نسبة النكس العام خلال فترة الدراسة (العلاج مع متابعة 28 يومًا بعد إيقافه) في مجموعة caplacizumab-yddp أقل (% 13) من الوهمي (% 38)، وكان الفرق ذا دلالة إحصائية.

الشائعة من Caplacizumab-yhdp، المبلغ عنها من المرضى في التجارب السريرية، هي الآثار الجانبية، نزف الأنف أو اللثة والصداع. وتتضمن معلومات وصف Caplacizumab-yhdp تحذيرًا لإبلاغ المهنيين الصحيين والمرضى بخطر النزف الشديد.

يُوصى بمراقبة المرضى عن كثب للنزف عند إعطاء caplacizumab-yddp لمن يتناولون بالفعل مضادات التخثر (مميعات الدم المانعة للتجلط).