თრომბოზული თრომბოციტოპენიური პურპურის (TTP) სამკურნალოდ კაპლაციზუმაბმა FDA-ის დამტკიცება მიიღო

Caplacizumab-yhdp-მა (Cablivi) იშვიათი და სიცოცხლისთვის საშიში სისხლის შედედების დარღვევის — შეძენილი თრომბოზული თრომბოციტოპენიური პურპურის (acquired Thrombotic Thrombocytopenic Purpura, aTTP) სამკურნალოდ 2019 წლის 6 თებერვალს აშშ-ის სურსათისა და წამლის ადმინისტრაციის (FDA) დამტკიცება მიიღო და ამ დაავადებისთვის დამტკიცებული პირველი პრეპარატი გახდა. კაპლაციზუმაბმა ევროკავშირის ქვეყნებში გამოყენების დამტკიცება 2018 წლის 31 აგვისტოს მიიღო.

შეძენილი თრომბოზული თრომბოციტოპენიური პურპურის (aTTP) მქონე პაციენტებს ხშირად სჭირდებათ სისხლის გადასხმა. გარდა იმუნური სისტემის დამთრგუნველი პრეპარატების მიღებისა, მრავალ მათგანში aTTP განმეორდება. Caplacizumab-yhdp ამ დაავადების დროს სისხლის კოლტების წარმოქმნის საწინააღმდეგო პირველი მიზნობრივი მკურნალობაა. ის პაციენტებს სთავაზობს ახალ ვარიანტს, რომელმაც შესაძლოა რეციდივი შეამციროს. კაპლაციზუმაბი მონოკლონური ანტისხეულის სტრუქტურის მქონე პრეპარატია, რომელიც შედედების ფაქტორის, vWF-ის (ფონ ვილებრანდის ფაქტორის), წინააღმდეგ შეიქმნა. ის ბლოკავს თრომბოციტებად წოდებული სისხლის უჯრედების აგრეგაციას (შეერთებას) კოლტის წარმოსაქმნელად; ამგვარად ორგანოების მომარაგებისთვის აუცილებელ სისხლძარღვებში კოლტი და შემდგომ იშემია არ წარმოიქმნება.

aTTP-ის მქონე პაციენტებში ორგანიზმის მცირე სისხლძარღვებში მძიმე სისხლის კოლტები ვითარდება. მათ შეიძლება ძირითად ორგანოებს ჟანგბადისა და სისხლის მიწოდება შეუწყვიტოს და გამოიწვიოს ინსულტი ან გულის შეტევა, რასაც ტვინის დაზიანება ან სიკვდილი შეიძლება მოჰყვეს. aTTP-ის საფუძვლად შესაძლოა იყოს კიბო, HIV, ორსულობა, ლუპუსი, ინფექციები, ოპერაცია, ძვლის ტვინის ტრანსპლანტაცია ან ქიმიოთერაპია.

კლინიკური კვლევა, რომელმაც კაპლაციზუმაბს aTTP-ის სამკურნალოდ დამტკიცება მოუტანა

Caplacizumab-yhdp-ის ეფექტიანობა გამოიკვლიეს HERCULES კვლევაში, სადაც კაპლაციზუმაბის ან პლაცებოს მისაღებად შემთხვევითად განაწილებული 145 პაციენტი მონაწილეობდა — კლინიკური კვლევისორივე ჯგუფში პაციენტები არსებულ მკურნალობას, პლაზმის ცვლასა და იმუნოსუპრესიულ პრეპარატებს იღებდნენ. შედეგებმა აჩვენა, რომ კაპლაციზუმაბით ნამკურნალებ პაციენტებში თრომბოციტების რაოდენობა პლაცებოსთან შედარებით უფრო სწრაფად იზრდებოდა.

Caplacizumab-yhdp-ით მკურნალობამ შეამცირა იმ პაციენტების საერთო რაოდენობა, რომელთაც aTTP-სთან დაკავშირებული სიკვდილი, aTTP-ის რეციდივი ან მკურნალობის დროს სულ მცირე ერთი დიდი თრომბოზული მოვლენა ჰქონდათ. კვლევის მთელ პერიოდში (მედიკამენტური მკურნალობა და მისი დასრულების შემდგომი 28-დღიანი დაკვირვება) aTTP-ის რეციდივის მქონეთა წილი caplacizumab-yddp-ის ჯგუფში (13 %) პლაცებოს ჯგუფთან (38 %) შედარებით დაბალი იყო და ეს განსხვავება სტატისტიკურად მნიშვნელოვანი აღმოჩნდა.

კლინიკურ კვლევებში პაციენტების მიერ აღწერილი caplacizumab-yhdp-ის გავრცელებული გვერდითი ეფექტებიიყო ცხვირიდან ან ღრძილებიდან სისხლდენა და თავის ტკივილი. Caplacizumab-yhdp-ის დანიშნულების ინფორმაცია შეიცავს გაფრთხილებას ჯანდაცვის სპეციალისტებისა და პაციენტებისთვის სერიოზული სისხლდენის რისკის შესახებ.

ანტიკოაგულანტების (სისხლის გამათხელებელი, შედედების დამბლოკავი პრეპარატების) უკვე მიმღებ პაციენტებში caplacizumab-yddp-ის გამოყენებისას რეკომენდებულია სისხლდენაზე ახლო მეთვალყურეობა.