کاپلاسیزوماب برای درمان پورپورای ترومبوتیک ترومبوسیتوپنیک (TTP) تأیید FDA گرفت

کاپلاسیزوماب-yhdp (Cablivi) برای یک مشکل نادر و تهدیدکننده زندگی در انعقاد خون، به نام پورپورای ترومبوتیک ترومبوسیتوپنیک اکتسابی (acquired Thrombotic Thrombocytopenic Purpura, aTTP)، در تاریخ 6 فوریه 2019 از سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) تأیید گرفت و نخستین داروی تأییدشده برای این بیماری شد. کاپلاسیزوماب در 31 اوت 2018 برای مصرف در کشورهای اتحادیه اروپا تأیید گرفته بود.

بیماران مبتلا به پورپورای ترومبوتیک ترومبوسیتوپنیک اکتسابی (aTTP) به تزریق مکرر خون نیاز دارند. علاوه بر مصرف داروهای سرکوب‌کننده ایمنی، در بسیاری از بیماران aTTP عود می‌کند. کاپلاسیزوماب-yhdp نخستین درمان هدفمندی است که در این بیماری مانع تشکیل لخته خون می‌شود و گزینه درمانی جدیدی برای کاهش عود ارائه می‌کند. کاپلاسیزوماب دارویی با ساختار آنتی‌بادی مونوکلونال است که علیه عامل انعقادی vWF (فاکتور فون‌ویلبراند) ساخته شده است. این دارو با جلوگیری از تجمع سلول‌های خونی موسوم به پلاکت برای تشکیل لخته عمل می‌کند؛ در نتیجه در رگ‌های لازم برای خون‌رسانی به اندام‌ها، لخته و سپس ایسکمی ایجاد نمی‌شود.

بیماران aTTP در رگ‌های کوچک بدن لخته‌های شدید خون ایجاد می‌کنند. این لخته‌ها می‌توانند رساندن اکسیژن و خون به اندام‌های اصلی را قطع کنند و به سکته مغزی یا حمله قلبی منجر شوند که ممکن است آسیب مغزی یا مرگ ایجاد کنند. علت زمینه‌ای aTTP ممکن است سرطان، HIV، بارداری، لوپوس، عفونت، جراحی، پیوند مغز استخوان یا شیمی‌درمانی باشد.

مطالعه بالینی منجر به تأیید کاپلاسیزوماب برای درمان aTTP

اثربخشی کاپلاسیزوماب-yhdp در 145 بیمار که به‌طور تصادفی کاپلاسیزوماب یا دارونما دریافت کردند، در HERCULES، یک مطالعه بالینی، بررسی شد. بیماران هر دو گروه درمان فعلی، یعنی تعویض پلاسما و داروهای سرکوب‌کننده ایمنی، را دریافت کردند. نتایج نشان داد شمار پلاکت‌ها در بیماران تحت کاپلاسیزوماب سریع‌تر از دارونما افزایش یافت.

درمان با کاپلاسیزوماب-yhdp موجب کاهش مجموع بیمارانی شد که مرگ مرتبط با aTTP، عود aTTP یا دست‌کم یک رویداد ترومبوتیک عمده در طول درمان داشتند. در کل دوره مطالعه (مدت درمان دارویی به‌علاوه 28 روز پیگیری پس از پایان دارو)، نسبت بیماران دچار عود aTTP در گروه کاپلاسیزوماب-yddp (13%) کمتر از دارونما (38%) بود و این تفاوت از نظر آماری معنی‌دار بود.

در مطالعات بالینی، موارد رایج کاپلاسیزوماب-yhdp که بیماران گزارش کردند، شامل عوارض جانبیخون‌ریزی بینی یا لثه و سردرد بود. اطلاعات تجویز کاپلاسیزوماب-yhdp دارای هشدار برای آگاه کردن متخصصان سلامت و بیماران از خطر خون‌ریزی شدید است.

هنگام تجویز کاپلاسیزوماب-yddp به بیمارانی که از قبل داروی ضدانعقاد (رقیق‌کننده خون، جلوگیری‌کننده از لخته) می‌گیرند، پیگیری نزدیک از نظر خون‌ریزی توصیه می‌شود.