Caplacizumab a primit aprobarea FDA pentru tratamentul purpurei trombotice trombocitopenice (TTP)

Caplacizumab-yhdp (Cablivi) a primit aprobarea pentru tratamentul purpurei trombotice trombocitopenice dobândite (acquired Thrombotic Thrombocytopenic Purpura, aTTP), o tulburare rară de coagulare a sângelui, care pune viața în pericol, la 6 februarie 2019, din partea Administrației pentru Alimente și Medicamente din SUA (FDA), devenind primul medicament aprobat pentru această boală. Caplacizumab primise aprobarea pentru utilizare în țările Uniunii Europene la 31 august 2018.

Pacienții cu purpură trombotică trombocitopenică dobândită (aTTP) au nevoie frecvent de transfuzii de sânge. Pe lângă administrarea de medicamente care suprimă sistemul imunitar, la mulți pacienți aTTP va recidiva. Caplacizumab-yhdp este prima terapie țintită care împiedică formarea cheagurilor de sânge în această boală și oferă o nouă opțiune terapeutică ce poate reduce recidiva. Caplacizumab este un medicament de tip anticorp monoclonal dezvoltat împotriva vWF (factorul von Willebrand), un factor de coagulare. Acționează împiedicând agregarea, adică reunirea trombocitelor pentru a forma cheaguri; astfel, în vasele de sânge necesare alimentării organelor nu se formează cheaguri și, ulterior, ischemie.

Pacienții cu aTTP dezvoltă cheaguri grave în vasele mici de sânge din organism. Aceste cheaguri pot întrerupe aportul de oxigen și sânge către organele principale și pot provoca accidente vasculare cerebrale și infarcte, care pot duce la leziuni cerebrale sau deces. Cauza subiacentă a aTTP poate fi cancerul, HIV, sarcina, lupusul, infecțiile, intervențiile chirurgicale, transplantul de măduvă osoasă sau chimioterapia.

Studiul clinic care a adus aprobarea caplacizumabului pentru tratamentul aTTP

Eficiența caplacizumab-yhdp a fost examinată în HERCULES, un studiu care a inclus 145 de pacienți repartizați aleatoriu pentru a primi caplacizumab sau placebo, în cadrul unui studiu clinic. Pacienții din ambele grupuri au primit tratamentul existent: schimb plasmatic și medicamente imunosupresoare. Rezultatele au arătat că numărul trombocitelor a crescut mai rapid la pacienții tratați cu caplacizumab decât la cei care au primit placebo.

Tratamentul cu caplacizumab-yhdp a condus la un număr total mai mic de pacienți cu deces asociat aTTP, recidivă aTTP sau cel puțin un eveniment trombotic major apărut în timpul tratamentului. Proporția pacienților cu recidivă aTTP în întreaga perioadă a studiului, adică durata tratamentului medicamentos plus cele 28 de zile de urmărire după încheierea sa, a fost mai mică în grupul cu caplacizumab-yddp (13%) față de placebo (38%), iar diferența a fost semnificativă statistic.

Efectele adversefrecvente ale caplacizumab-yhdp raportate de pacienți în studiile clinice au fost sângerările nazale sau gingivale și durerile de cap. Informațiile de prescriere pentru caplacizumab-yhdp includ un avertisment care informează profesioniștii din sănătate și pacienții despre riscul de hemoragie gravă.

La administrarea caplacizumab-yddp pacienților care primesc deja anticoagulante, adică medicamente care subțiază sângele și împiedică formarea cheagurilor, se recomandă monitorizarea atentă a pacienților din cauza riscului de sângerare.