Trombotik trombositopenik purpura (TTP) tedavisi için caplacizumab FDA onayı aldı

Caplacizumab-yhdp (Cablivi), nadir görülen ve hayatı tehdit eden bir kan pıhtılaşma sorunu olan edinilmiş trombotik trombositopenik purpura (acquired Thrombotic Thrombocytopenic Purpura, aTTP) tedavisi için 6 Şubat 2019 tarihinde ABD Gıda ve İlaç İdaresi (FDA) onayı aldı ve bu hastalıkta onay alan ilk ilaç oldu. Caplacizumab, 31 Ağustos 2018'de Avrupa Birliği ülkeleri için kullanım onayı almıştı.

Edinilmiş trombotik trombositopenik purpuralı (aTTP) hastalar sık kan transfüzyonu ihtiyacı duyarlar. Ayrıca bağışıklık sistemini baskılayan ilaçlar almanın yanı sıra, birçok hastada aTTP nüks (tekrar) edecektir. Caplacizumab-yhdp, bu hastalıkta kan pıhtılarının oluşumunu engelleyen ilk hedefe yönelik tedavidir. Hastalar için nüksü azaltabilecek yeni bir tedavi seçeneği sunmaktadır. Caplacizumab, bir pıhtılaşma faktörü olan vWF'ye (von Willebrand fakör) karşı geliştirilmiş monoklonal antikor yapısında bir ilaçtır. Trombosit adlı kan hücrelerinin pıhtı oluşturmak üzere agregasyonunu (birleşmesini) engelleyerek çalışır; böylelikle organların beslenmesi için gerekli olan kan damarlarında pıhtı ve sonrasında iskemi oluşmaz.

aTTP'li hastalar, vücuttaki küçük kan damarlarında ciddi kan pıhtıları geliştirir. Bu pıhtılar ana organlara oksijen ve kan beslemesini kesebilir ve beyin hasarı veya ölüme neden olabilecek felç ve kalp krizlerine neden olabilir. aTTP'nin altta yatan nedeni kanser, HIV, hamilelik, lupus, enfeksiyonlar, cerrahi, kemik iliği nakli veya kemoterapi olabilir.

Caplacizumaba aTTP tedavisinde onay getiren klinik çalışma

Caplacizumab-yhdp'nin etkinliği, caplacizumab veya plasebo almak üzere randomize edilen 145 hastanın dahil edildiği HERCULES klinik çalışmasında incelendi. Her iki gruptaki hastalar mevcut tedavi olan plazma değişim ve immünosüpresif ilaç aldı. Çalışmanın sonuçları, trombosit sayısının, caplacizumab ile tedavi edilen hastalarda plaseboya göre daha hızlı arttığını gösterdi.

Caplacizumab-yhdp ile tedavi, aTTP ile ilişkili ölüm ve aTTP nüksü olan ya da tedavi sırasında ortaya çıkan en az bir majör trombotik olaya sahip toplam hasta sayısının daha az olmasına neden oldu. Genel çalışma döneminde aTTP nüksü olan hastaların oranı (ilaç tedavi süresi artı ilaç tedavisinin sonlandırılmasından sonraki 28 günlük takip süresi), caplacizumab-yddp grubunda (% 13) plaseboya göre daha düşüktü (% 38) ve bu fark istatistiksel olarak anlamlı bulundu.

Klinik çalışmalarda hastalar tarafından bildirilen caplacizumab-yhdp'nin yaygın yan etkileri, burun veya diş eti kanaması ve baş ağrısıydı. Caplacizumab-yhdp için reçete bilgileri sağlık uzmanlarına ve hastalara ciddi kanama riski hakkında bilgi vermek için bir uyarı içerir.

Halen antikoagülan (kan sulandırıcı, pıhtılaşma engelleyici) alan hastalara caplacizumab-yddp uygulanırken, kanama nedeniyle hastaların yakından takip edilmeleri önerilmektedir.