Caplacizumab erhält FDA-Zulassung zur Behandlung der thrombotisch-thrombozytopenischen Purpura (TTP)

Caplacizumab-yhdp (Cablivi) erhielt zur Behandlung der seltenen, lebensbedrohlichen Blutgerinnungsstörung erworbene thrombotisch-thrombozytopenische Purpura (acquired Thrombotic Thrombocytopenic Purpura, aTTP) am 6. Februar 2019 die Zulassung der US-amerikanischen Arzneimittelbehörde (FDA) und wurde damit zum ersten für diese Erkrankung zugelassenen Medikament. Caplacizumab hatte am 31. August 2018 die Zulassung zur Anwendung in den Ländern der Europäischen Union erhalten.

Patienten mit erworbener thrombotisch-thrombozytopenischer Purpura (aTTP) benötigen häufig Bluttransfusionen. Trotz der Einnahme immunsuppressiver Medikamente wird die aTTP bei vielen Patienten erneut auftreten. Caplacizumab-yhdp ist die erste zielgerichtete Therapie, die bei dieser Erkrankung die Bildung von Blutgerinnseln verhindert. Es bietet Patienten eine neue Behandlungsmöglichkeit, die Rückfälle verringern könnte. Caplacizumab ist ein gegen den Gerinnungsfaktor vWF (von-Willebrand-Faktor) entwickelter monoklonaler Antikörper. Es verhindert die Aggregation (Zusammenlagerung) der Thrombozyten genannten Blutzellen zur Gerinnselbildung. Dadurch entstehen in den für die Organversorgung erforderlichen Blutgefäßen keine Gerinnsel und in der Folge keine Ischämie.

Patienten mit aTTP entwickeln schwere Blutgerinnsel in den kleinen Blutgefäßen des Körpers. Diese können die Blut- und Sauerstoffversorgung wichtiger Organe unterbrechen und Schlaganfälle sowie Herzinfarkte verursachen, die zu Hirnschäden oder Tod führen können. Der aTTP können Krebs, HIV, Schwangerschaft, Lupus, Infektionen, Operationen, Knochenmarktransplantation oder Chemotherapie zugrunde liegen.

Die klinische Studie, die zur Zulassung von Caplacizumab bei aTTP führte

Die Wirksamkeit von Caplacizumab-yhdp wurde an 145 zufällig Caplacizumab oder Placebo zugeteilten Patienten in der HERCULES- klinischen Studieuntersucht. Patienten beider Gruppen erhielten die bestehende Behandlung aus Plasmaaustausch und immunsuppressiven Medikamenten. Die Ergebnisse zeigten, dass die Thrombozytenzahl unter Caplacizumab schneller stieg als unter Placebo.

Unter Caplacizumab-yhdp war die Gesamtzahl der Patienten mit aTTP-bedingtem Tod, aTTP-Rückfall oder mindestens einem während der Behandlung aufgetretenen schweren thrombotischen Ereignis niedriger. Während des gesamten Studienzeitraums (Medikamentenbehandlung plus 28 Tage Nachbeobachtung nach deren Ende) war der Anteil der Patienten mit aTTP-Rückfall in der Caplacizumab-yddp-Gruppe (% 13) niedriger als unter Placebo (% 38). Dieser Unterschied war statistisch signifikant.

Häufige, von Patienten in klinischen Studien berichtete Nebenwirkungenvon Caplacizumab-yhdp waren Nasen- oder Zahnfleischbluten und Kopfschmerzen. Die Verschreibungsinformationen zu Caplacizumab-yhdp enthalten einen Warnhinweis, der medizinisches Fachpersonal und Patienten über das Risiko schwerer Blutungen informiert.

Wenn Caplacizumab-yddp Patienten verabreicht wird, die bereits Antikoagulanzien (Blutverdünner, Gerinnungshemmer) einnehmen, wird eine engmaschige Überwachung auf Blutungen empfohlen.