FDA одобрило каплацизумаб для лечения тромботической тромбоцитопенической пурпуры (TTP)

Каплацизумаб-yhdp (Cablivi) при редком угрожающем жизни нарушении свертывания — приобретенной тромботической тромбоцитопенической пурпуре (acquired Thrombotic Thrombocytopenic Purpura, aTTP) — 6 февраля 2019 получил одобрение Управления по контролю пищевых продуктов и лекарств США (FDA) и стал первым одобренным препаратом этой болезни. В ЕС одобрен 31 августа 2018.

Пациентам с aTTP часто нужны переливания крови. Кроме иммуносупрессоров, у многих бывают рецидивы. Каплацизумаб-yhdp — первая таргетная терапия предотвращения тромбов при болезни, новый вариант уменьшения рецидива. Это моноклональное антитело к vWF, фактору фон Виллебранда. Блокирует агрегацию тромбоцитов для образования сгустка, поэтому в питающих органы сосудах нет тромба и последующей ишемии.

При aTTP серьезные тромбы в мелких сосудах могут прервать кислород и кровь главным органам, вызвать инсульт и инфаркт с повреждением мозга или смертью. Причины — рак, HIV, беременность, волчанка, инфекции, операция, пересадка костного мозга, химиотерапия.

Исследование, приведшее к одобрению каплацизумаба при aTTP

Эффективность каплацизумаба-yhdp в HERCULES с рандомизацией на препарат или плацебо, 145 пациентов, клиническом исследовании оценили. Обе группы получали стандартные плазмообмен и иммуносупрессоры. Тромбоциты с каплацизумабом повышались быстрее, чем с плацебо.

Каплацизумаб-yhdp уменьшил общее число пациентов со смертью от aTTP, рецидивом либо хотя бы одним крупным тромботическим событием во время терапии. Весь период, включая лечение и 28 дней наблюдения после, рецидивы в группе каплацизумаба-yddp (% 13) реже плацебо (% 38), статистически значимо.

Частые сообщенные пациентами в клинических исследованиях каплацизумаба-yhdp побочные эффекты — кровь из носа или десен, головная боль. Инструкция предупреждает специалистов и пациентов о серьезном риске кровотечения.

При каплацизумабе-yddp у уже принимающих антикоагулянты, разжижающие кровь и подавляющие свертывание, рекомендуется тщательное наблюдение из-за кровотечения.