Trombotik trombositopenik purpura (TTP) müalicəsi üçün caplacizumab FDA təsdiqi aldı

Caplacizumab-yhdp (Cablivi) nadir, həyati təhlükəli laxtalanma problemi olan qazanılmış trombotik trombositopenik purpura (acquired Thrombotic Thrombocytopenic Purpura, aTTP) üçün 6 fevral 2019-da ABŞ Qida və Dərman Administrasiyasının (FDA) təsdiqini aldı, bu xəstəlikdə ilk dərman oldu. Caplacizumab 31 avqust 2018-də Avropa Birliyində təsdiqlənmişdi.

aTTP xəstəsinə tez-tez qan köçürülməsi lazımdır. İmmunbasdırıcı dərmana baxmayaraq çoxunda təkrar olur. Caplacizumab-yhdp laxtanın yaranmasını önləyən ilk hədəflənmiş müalicədir, residivi azalda bilər. Laxtalanma amili vWF-yə (von Willebrand faktoru) qarşı hazırlanmış monoklonal anticisimdir. Trombositin laxta üçün birləşməsini əngəlləyir; orqanı bəsləyən damarda laxta və sonrakı işemiya olmur.

aTTP kiçik damarda ciddi laxta yaradır. Əsas orqanın oksigen və qanını kəsib beyin zədəsi və ölümə aparan insult və infarkta səbəb ola bilər. Səbəb xərçəng, HIV, hamiləlik, lupus, infeksiya, cərrahiyyə, sümük iliyi transplantasiyası və ya kimyaterapiya ola bilər.

Caplacizumaba aTTP təsdiqi qazandıran klinik tədqiqat

Effektivlik caplacizumab və ya plaseboya randomizə 145 xəstəlik HERCULES klinik tədqiqatında yoxlanıldı. Hər iki qrup plazma mübadiləsi və immunbasdırıcı aldı. Dərman trombositi plasebodan daha tez artırdı.

Caplacizumab-yhdp aTTP ölümü, residivi və ya müalicədə ən azı bir böyük trombotik hadisəsi olan ümumi xəstə sayını azaltdı. Müalicə və sonrakı 28 gün izləmədə residiv caplacizumab-yddpdə (% 13) plasebodan (% 38) az idi, fərq statistik əhəmiyyətli idi.

Klinik işdə bildirilən geniş yan təsirlərburun və diş əti qanaması, baş ağrısı idi. Resept məlumatı ciddi qanama riski barədə mütəxəssis və xəstəyə xəbərdarlıq ehtiva edir.

Antikoaqulyant, yəni qan duruldan/laxtalanmanı önləyən alanlara caplacizumab-yddp veriləndə qanama üçün yaxından izləmə tövsiyə olunur.