منحت FDA أول موافقة لعلاجات الخلايا الميزنكيمية من أجل GVHH

وافقت FDA على علاج remestemcel-L-rknd (Ryoncil، Mesoblast Ltd)، وهو أول علاج بالخلايا السدوية الميزنكيمية لداء الطعم حيال المضيف الحاد المقاوم للستيرويدات. سيكون هذا العلاج متاحًا للأطفال بعمر 2 شهر فأكثر.

تمثل هذه الموافقة، للخلايا السدوية الميزنكيمية من حيث منتجاتها، ما تمنحه FDA لأي مرض بوصفه الموافقة الأولى من نوعها.

ما GVHH؟

داء الطعم حيال المضيف (GVHH)، مضاعفة تحدث بعد زرع نخاع العظم أو الخلايا الجذعية الخيفي، عندما تتعرف خلايا المتبرع على أنسجة المتلقي باعتبارها «غريبة» وتهاجمها بوساطة الجهاز المناعي. وتؤثر هذه الحالة عادة في أعضاء كالجلد والكبد والأمعاء، وقد تؤدي إلى الالتهاب وضرر شديد.

ما العلاج بالخلايا السدوية الميزنكيمية؟

الخلايا السدوية الميزنكيمية (MSH) علاجها طريقة علاج بيولوجية تُستخدم فيها خلايا خاصة، تُستمد عادة من نخاع العظم أو النسيج الدهني، لترميم الأنسجة المتضررة وتنظيم الاستجابات المناعية. وتبشر هذه الخلايا بالخير خصوصًا لعلاج الأمراض المرتبطة بالجهاز المناعي، بفضل تأثيراتها المثبطة للمناعة وخصائصها المضادة للالتهاب. ويبرز علاج MSH كخيار من جيل جديد لحالات مهددة للحياة مثل داء الطعم حيال المضيف الحاد (GVHH).

Ryoncil منتج علاجي يحتوي على MSH خيفية مستمدة من نخاع عظم متبرعين أصحاء. أثناء التصنيع تُزرع MSH المعزولة من نخاع المتبرع في المختبر لتكثيرها، وتُخزن مجمدة بطريقة الحفظ بالتبريد.

GVHD والحل المطلوب

في الولايات المتحدة كل عام نحو 10.000 شخص يخضعون لزرع نخاع عظم خيفي ، ومن هؤلاء المرضى نحو 1500 من الأطفال.

ازدادت عمليات زرع نخاع العظم في تركيا بوضوح في السنوات الأخيرة. وتُجرى نحو 6000 عملية زرع نخاع عظم سنويًا. تُجرى نحو 1000 من هذه العمليات لمرضى أطفال. كما تجاوز عدد مراكز زرع الخلايا الجذعية في تركيا 100. وتبين هذه البيانات أن تركيا تحتل مراتب متقدمة بين الدول الأوروبية في زرع نخاع العظم.

نصف الأطفال بعد الزرع، يصابون بداء الطعم حيال المضيف الحاد المقاوم للستيرويدات (SD-aGVHH)، ولا يستجيب نصف هذه المجموعة تقريبًا للعلاج الستيرويدي. ويبرز SD-aGVHH كحالة مهددة للحياة ذات مسار مرضي سيئ خصوصًا لدى الأطفال.

في هذا السياق يمثل Ryoncil، خيارًا علاجيًا رائدًا ومصدر أمل مهمًا للأطفال وعائلاتهم معًا.

الدراسات السريرية وبيانات الفعالية

قُيمت سلامة Ryoncil وفعاليته في 54 طفلًا ضمن دراسة متعددة المراكز أحادية الذراع من المرحلة 3. وكان معظم الأطفال المشاركين (%89)، بدرجة شدة مرتفعة Grade C أو D للمرض.

• نتائج اليوم 28:
  • معدل الاستجابة الكاملة: %30 (16 طفلًا)
  • معدل الاستجابة الجزئية: %41 (22 طفلًا)

قُيمت الاستجابات العلاجية ومددها باستخدام معايير لتقييم شدة المرض، هي معايير مؤشر الشدة للسجل الدولي لزراعة الدم ونخاع العظم (IBMTR) . ونُشرت النتائج المفصلة للدراسة في Biology of Blood and Marrow Transplantation هذه المجلة.

الآثار الجانبية وتدابير السلامة

أكثر الآثار الجانبية شيوعًا مع علاج Ryoncil:

• العدوى
• الحمى
• النزف
• الوذمة
• ألم البطن
• ارتفاع ضغط الدم

توصي FDA بمراقبة التسريب بعناية أثناء العلاج، وبإيقاف العلاج عند ظهور علامات تفاعل تحسسي. ومن المضاعفات المحتملة:

• فرط الحساسية وتفاعلات التسريب الحادة
• خطر انتقال العدوى
• تشكل نسيج منتبذ من ضمنها.

يُمنع Ryoncil لدى المرضى ذوي الحساسية المعروفة لثنائي ميثيل السلفوكسيد (DMSO) أو بروتينات الخنزير والبقر. ويُوصى بتمهيد دوائي بالكورتيكوستيرويد ومضاد الهيستامين قبل العلاج، وتلزم مراقبة المرضى عن كثب لتفاعلات الحساسية أثناء العلاج.

صفة الدواء اليتيم والتوزيع

كان Ryoncil، دواءً يتيمًا, ذا تقييم سريع و مراجعة ذات أولوية من حيث الصفات الممنوحة له، وسيكون متاحًا بعد الموافقة في مراكز الزرع والمستشفيات الأخرى المقدمة للعلاج في الولايات المتحدة.

الخلاصة: أمل جديد للأطفال

موافقة FDA على Ryoncil ليست فقط لعلاج aGVHD المقاوم للستيرويدات، بل أيضًا نقطة تحول لمستقبل العلاجات القائمة على الخلايا. ويؤكد إمكان إنقاذ حياة الأطفال والأمل الذي يمنحه للعائلات مجددًا أهمية هذه العلاجات المبتكرة في الرعاية الصحية.