FDA впервые одобрило мезенхимальную клеточную терапию при РТПХ

FDA одобрило реместемцел-L-rknd (Ryoncil, Mesoblast Ltd) — первую терапию мезенхимальными стромальными клетками при острой реакции «трансплантат против хозяина», устойчивой к стероидам. Лечение можно применять у детей в возрасте 2 месяцев и старше.

Это одобрение стало первым для продуктов из мезенхимальных стромальных клеток по какому-либо заболеванию со стороны FDA — первым таким одобрением в данной категории.

Что такое РТПХ?

Реакция «трансплантат против хозяина» (РТПХ) — осложнение после аллогенной трансплантации костного мозга или стволовых клеток, при котором донорские клетки распознают ткани реципиента как «чужие» и атакуют их через иммунную систему. Обычно поражаются такие органы, как кожа, печень и кишечник, что может приводить к воспалению и тяжёлому повреждению.

Что такое терапия мезенхимальными стромальными клетками?

Терапия мезенхимальными стромальными клетками (МСК) — биологический метод лечения с использованием особых клеток, обычно получаемых из костного мозга или жировой ткани, для восстановления повреждённых тканей и регуляции иммунных реакций. Благодаря иммуносупрессивному и противовоспалительному действию эти клетки особенно перспективны при иммунных заболеваниях. Терапия МСК выделяется как лечебный подход нового поколения при угрожающих жизни состояниях, таких как острая РТПХ.

Ryoncil — продукт, содержащий аллогенные МСК из костного мозга здоровых доноров. При производстве выделенные из донорского костного мозга МСК размножают в лабораторной культуре и хранят в замороженном виде с помощью криоконсервации.

GVHD и потребность в решении

В США ежегодно приблизительно 10000 человек проходят аллогенную трансплантацию костного мозга , и среди этих пациентов около 1500 детей.

В последние годы число трансплантаций костного мозга в Турции заметно выросло. Ежегодно проводится примерно 6000 таких трансплантаций. Около 1000 из них выполняется детям. Кроме того, число центров трансплантации стволовых клеток в Турции превысило 100. Эти данные показывают, что Турция занимает одно из ведущих мест в Европе по трансплантации костного мозга.

У половины детей после трансплантации развивается острая стероидорезистентная РТПХ (SD-aGVHH), и почти половина этой группы не отвечает на стероидную терапию. SD-aGVHH — угрожающее жизни состояние с неблагоприятным течением, особенно у детей.

В этом контексте Ryoncil как прорывной вариант лечения становится важным источником надежды для детей и их семей.

Клинические исследования и данные об эффективности

Безопасность и эффективность Ryoncil оценивали в многоцентровом одногрупповом исследовании фазы 3 с участием 54 детей. У большинства участников (89%) заболевание имело высокую тяжесть — степень C или D .

• Результаты на 28-й день:
  • Частота полного ответа: 30% (16 детей)
  • Частота частичного ответа: 41% (22 ребёнка)

Ответы на лечение и их продолжительность оценивали с использованием критериев индекса тяжести Международного регистра трансплантации крови и костного мозга (IBMTR) , характеризующих тяжесть заболевания. Подробные результаты опубликованы в журнале Biology of Blood and Marrow Transplantation .

Побочные эффекты и меры безопасности

Наиболее распространённые побочные эффекты лечения Ryoncil:

• Инфекции
• Лихорадка
• Кровотечения
• Отёки
• Боль в животе
• Артериальная гипертензия

FDA рекомендует тщательно наблюдать за инфузиями во время лечения и прекращать терапию при признаках аллергической реакции. К возможным осложнениям относятся:

• Гиперчувствительность и острые инфузионные реакции
• Риск передачи инфекций
• Образование эктопической ткани — эти осложнения также требуют внимания.

Ryoncil противопоказан пациентам с известной аллергией на диметилсульфоксид (DMSO), свиные или бычьи белки. Перед лечением рекомендуется премедикация кортикостероидом и антигистаминным препаратом, а во время терапии — тщательное наблюдение для выявления аллергических реакций.

Орфанный статус и распространение

Ryoncil имел статусы орфанного препарата, ускоренного рассмотрения и приоритетного рассмотрения , а после одобрения будет доступен в центрах трансплантации и других лечебных больницах США.

Заключение: новая надежда для детей

Одобрение Ryoncil FDA стало не только событием в лечении стероидорезистентной aGVHD, но и поворотным моментом для будущего клеточной терапии. Потенциал спасения детских жизней и надежда для семей вновь подчёркивают значение подобных новаторских методов в здравоохранении.