FDA a acordat prima aprobare pentru o terapie cu celule mezenchimale, în GVHD

FDA a aprobat remestemcel-L-rknd (Ryoncil, Mesoblast Ltd), prima terapie cu celule stromale mezenchimale pentru boala acută grefă-contra-gazdă refractară la steroizi. Tratamentul va putea fi utilizat la copiii cu vârsta de cel puțin 2 luni.

Această aprobare a unui produs cu celule stromale mezenchimale reprezintă, pentru FDA, prima aprobare de acest tip pentru orice boală.

Ce este GVHD?

Boala grefă-contra-gazdă (GVHD) este o complicație apărută după transplantul alogen de măduvă osoasă sau de celule stem, în care celulele donatorului recunosc țesuturile primitorului ca fiind „străine” și le atacă prin intermediul sistemului imunitar. Afectează de obicei organe precum pielea, ficatul și intestinul, putând produce inflamație și leziuni grave.

Ce este terapia cu celule stromale mezenchimale?

Terapia cu celule stromale mezenchimale (CSM) este un tratament biologic care folosește celule speciale, obținute de obicei din măduva osoasă sau țesutul adipos, pentru a repara țesuturile afectate și a regla răspunsurile imune. Prin efectele lor imunosupresoare și proprietățile antiinflamatoare, aceste celule sunt promițătoare în special pentru bolile asociate sistemului imunitar. Terapia CSM se remarcă drept o opțiune de nouă generație pentru afecțiuni care pun viața în pericol, precum boala acută grefă-contra-gazdă (GVHD).

Ryoncil este un produs terapeutic care conține CSM alogene obținute din măduva osoasă a unor donatori sănătoși. În procesul de producție, CSM izolate din măduva donatorului sunt cultivate și multiplicate în laborator, apoi congelate și păstrate prin crioprezervare.

GVHD și soluția necesară

În Statele Unite, anual, aproximativ 10000 de persoane primesc un transplant alogen de măduvă osoasă , iar dintre acești pacienți aproximativ 1500 sunt copii.

Numărul transplanturilor de măduvă osoasă a crescut semnificativ în Turcia în ultimii ani. Anual se efectuează aproximativ 6000 de asemenea transplanturi. Aproximativ 1000 dintre aceste transplanturi sunt efectuate la copii. În plus, numărul centrelor de transplant de celule stem din Turcia a depășit 100. Aceste date arată că Turcia se numără printre țările europene cu cele mai multe transplanturi de măduvă osoasă.

Jumătate dintre copii, după transplant, dezvoltă boală acută grefă-contra-gazdă refractară la steroizi, iar aproape jumătate din acest grup nu răspunde la tratamentul cu steroizi. Forma acută refractară la steroizi are o evoluție nefavorabilă, în special la copii, și pune viața în pericol.

În acest context, Ryoncil, ca opțiune terapeutică revoluționară , reprezintă o sursă importantă de speranță atât pentru copii, cât și pentru familiile lor.

Studii clinice și date de eficacitate

Siguranța și eficacitatea Ryoncil au fost evaluate într-un studiu multicentric de fază 3, cu un singur braț, la 54 de copii. Majoritatea participanților, 89%, aveau boală severă de grad C sau D .

• Rezultatele din ziua 28:
  • Rata răspunsului complet: 30% (16 copii)
  • Rata răspunsului parțial: 41% (22 de copii)

Răspunsurile la tratament și durata lor au fost evaluate folosind criteriile indicelui de severitate al Registrului Internațional pentru Transplant de Sânge și Măduvă Osoasă (IBMTR) , care evaluează severitatea bolii. Rezultatele detaliate ale studiului au fost publicate în revista Biology of Blood and Marrow Transplantation .

Reacții adverse și măsuri de siguranță

Cele mai frecvente reacții adverse ale tratamentului cu Ryoncil:

• Infecții
• Febră
• Sângerare
• Edem
• Durere abdominală
• Hipertensiune

FDA recomandă monitorizarea atentă a perfuziilor în timpul tratamentului și oprirea terapiei dacă apar semne de reacție alergică. Complicațiile potențiale includ:

• Hipersensibilitate și reacții acute la perfuzie
• Riscul de transmitere a infecțiilor
• Formare de țesut ectopic Acestea se numără printre complicațiile potențiale.

Ryoncil este contraindicat pacienților cu alergie cunoscută la dimetilsulfoxid (DMSO) sau la proteine porcine și bovine. Se recomandă premedicație cu corticosteroid și antihistaminic, iar pacienții trebuie monitorizați atent pentru reacții alergice în timpul tratamentului.

Statutul de medicament orfan și distribuția

Ryoncil a beneficiat de statut de medicament orfan, evaluare accelerată și evaluare prioritară și va deveni accesibil, după aprobare, în centrele de transplant și în alte spitale care oferă tratamentul în SUA.

Concluzie: o nouă speranță pentru copii

Aprobarea Ryoncil de către FDA reprezintă, nu doar pentru tratamentul aGVHD refractare la steroizi, ci și pentru viitorul terapiilor bazate pe celule, un moment important. Potențialul de a salva viața copiilor și speranța oferită familiilor subliniază încă o dată importanța acestor terapii inovatoare în sănătate.