FDA-მ მეზენქიმური უჯრედული თერაპიის პირველი დამტკიცება GVHH-ისთვის გასცა

FDA-მ სტეროიდებისადმი რეზისტენტული მწვავე ტრანსპლანტატი მასპინძლის წინააღმდეგ დაავადებისთვის პირველი მეზენქიმური სტრომული უჯრედული თერაპია remestemcel-L-rknd (Ryoncil, Mesoblast Ltd) დაამტკიცა. ეს მკურნალობა 2 თვისა და უფროსი ასაკის ბავშვებში იქნება გამოყენებადი.

ეს არის FDA-ის მიერ მეზენქიმური სტრომული უჯრედების პროდუქტისთვის ნებისმიერი დაავადების შემთხვევაში გაცემული პირველი დამტკიცება.

რა არის GVHH?

ტრანსპლანტატი მასპინძლის წინააღმდეგ დაავადება (GVHH) ალოგენური ძვლის ტვინის ან ღეროვანი უჯრედების გადანერგვის შემდეგ განვითარებული გართულებაა, როდესაც დონორის უჯრედები მიმღების ქსოვილებს „უცხოდ“ აღიქვამენ და იმუნური სისტემის მეშვეობით უტევენ. ეს მდგომარეობა, ჩვეულებრივ, კანს, ღვიძლსა და ნაწლავებს აზიანებს და შეიძლება ანთება და მძიმე დაზიანება გამოიწვიოს.

რა არის მეზენქიმური სტრომული უჯრედებით მკურნალობა?

მეზენქიმური სტრომული უჯრედებით (MSH) მკურნალობა ბიოლოგიური მეთოდია, რომლის დროსაც, ჩვეულებრივ, ძვლის ტვინიდან ან ცხიმოვანი ქსოვილიდან მიღებულ სპეციალურ უჯრედებს დაზიანებული ქსოვილების აღსადგენად და იმუნური პასუხის დასარეგულირებლად იყენებენ. იმუნოსუპრესიული და ანთების საწინააღმდეგო თვისებებით ეს უჯრედები განსაკუთრებით იმუნურ სისტემასთან დაკავშირებული დაავადებების მკურნალობაში იძლევა იმედს. MSH თერაპია მწვავე ტრანსპლანტატი მასპინძლის წინააღმდეგ დაავადების (GVHH) მსგავსი სიცოცხლისთვის საშიში მდგომარეობებისთვის ახალი თაობის არჩევანად გამოირჩევა.

Ryoncil ჯანმრთელი დონორების ძვლის ტვინიდან მიღებული ალოგენური MSH-ის შემცველი სამკურნალო პროდუქტია. წარმოებისას დონორის ძვლის ტვინიდან გამოყოფილ MSH-ს ლაბორატორიულ კულტურაში ამრავლებენ და კრიოკონსერვაციით გაყინულ მდგომარეობაში ინახავენ.

GVHD და საჭირო გამოსავალი

ამერიკის შეერთებულ შტატებში ყოველწლიურად დაახლოებით 10000 ადამიანს ძვლის ტვინის ალოგენური გადანერგვა უტარდება და ამ პაციენტთაგან დაახლოებით 1500 ბავშვია.

თურქეთში ბოლო წლებში ძვლის ტვინის გადანერგვების რაოდენობა შესამჩნევად გაიზარდა. წელიწადში დაახლოებით 6000 გადანერგვა ტარდება. მათგან დაახლოებით 1000 ბავშვებში სრულდება. გარდა ამისა, თურქეთში ღეროვანი უჯრედების გადანერგვის ცენტრების რაოდენობამ 100-ს გადააჭარბა. ეს მონაცემები აჩვენებს, რომ ძვლის ტვინის გადანერგვით თურქეთი ევროპის ქვეყნებს შორის მოწინავე ადგილზეა.

გადანერგვის შემდეგ ბავშვების ნახევარს სტეროიდებისადმი რეზისტენტული მწვავე ტრანსპლანტატი მასპინძლის წინააღმდეგ დაავადება (SD-aGVHH) უვითარდება და ამ ჯგუფის თითქმის ნახევარი სტეროიდულ მკურნალობას არ პასუხობს. SD-aGVHH განსაკუთრებით ბავშვებში ცუდი პროგნოზის მქონე, სიცოცხლისთვის საშიში მდგომარეობაა.

ამ კონტექსტში Ryoncil გარდამტეხი მკურნალობის არჩევანია და ბავშვებისა და მათი ოჯახებისთვის იმედის მნიშვნელოვანი წყაროა.

კლინიკური კვლევები და ეფექტიანობის მონაცემები

Ryoncil-ის უსაფრთხოება და ეფექტიანობა 54 ბავშვში ჩატარებულ მრავალცენტრულ, ერთჯგუფიან 3 ფაზის კვლევაში შეფასდა. ბავშვების უმრავლესობას (89%-ს) მაღალი სიმძიმის Grade C ან D დაავადება ჰქონდა.

• 28-ე დღის შედეგები:
  • სრული პასუხის მაჩვენებელი: 30% (16 ბავშვი)
  • ნაწილობრივი პასუხის მაჩვენებელი: 41% (22 ბავშვი)

მკურნალობაზე პასუხი და მისი ხანგრძლივობა დაავადების სიმძიმის შესაფასებელი სისხლისა და ძვლის ტვინის გადანერგვის საერთაშორისო რეესტრის (IBMTR) სიმძიმის ინდექსის კრიტერიუმებით შეფასდა. დეტალური შედეგები Biology of Blood and Marrow Transplantation ჟურნალში გამოქვეყნდა.

გვერდითი მოვლენები და უსაფრთხოების ზომები

Ryoncil-ით მკურნალობისას ყველაზე ხშირი გვერდითი მოვლენებია:

• ინფექციები
• ცხელება
• სისხლდენა
• შეშუპება
• მუცლის ტკივილი
• ჰიპერტენზია

FDA რეკომენდაციას იძლევა, რომ მკურნალობისას ინფუზიებს ყურადღებით აკვირდებოდნენ და ალერგიული რეაქციის ნიშნებისას მკურნალობა შეწყდეს. შესაძლო გართულებებს შორისაა:

• ჰიპერმგრძნობელობა და მწვავე ინფუზიური რეაქციები
• ინფექციების გადაცემის რისკი
• ექტოპიური ქსოვილის წარმოქმნა.

Ryoncil უკუნაჩვენებია დიმეთილსულფოქსიდის (DMSO), ღორის ან საქონლის ცილების მიმართ ცნობილი ალერგიის მქონე პაციენტებში. მკურნალობამდე რეკომენდებულია კორტიკოსტეროიდითა და ანტიჰისტამინური საშუალებით პრემედიკაცია, ხოლო მკურნალობისას საჭიროა ალერგიულ რეაქციებზე ახლო დაკვირვება.

Orphan-Drug სტატუსი და გავრცელება

Ryoncil-ს ორფანული პრეპარატის, დაჩქარებული შეფასებისა და პრიორიტეტული განხილვის სტატუსები ჰქონდა და დამტკიცების შემდეგ აშშ-ის გადანერგვის ცენტრებში და სხვა სამკურნალო საავადმყოფოებში ხელმისაწვდომი იქნება.

დასკვნა: ახალი იმედი ბავშვებისთვის

Ryoncil-ის FDA-ის დამტკიცება გარდამტეხი მომენტია არა მხოლოდ სტეროიდებისადმი რეზისტენტული aGVHD-ის მკურნალობისთვის, არამედ უჯრედებზე დაფუძნებული თერაპიების მომავლისთვისაც. ბავშვების სიცოცხლის გადარჩენის პოტენციალი და ოჯახებისთვის მიცემული იმედი ჯანდაცვაში ამგვარი ინოვაციური თერაპიების მნიშვნელობას კიდევ ერთხელ უსვამს ხაზს.