FDA نخستین تأیید خود در درمان‌های سلول مزانشیمی را برای GVHH صادر کرد

FDA درمان remestemcel-L-rknd (Ryoncil، Mesoblast Ltd)، نخستین درمان سلول استرومایی مزانشیمی برای بیماری حاد پیوند علیه میزبان مقاوم به استروئید، را تأیید کرد. این درمان برای کودکان 2 ماهه و بزرگ‌تر قابل استفاده خواهد بود.

این تأیید، در میان محصولات سلول استرومایی مزانشیمی، برای هر نوع بیماری، از سوی FDA نخستین تأیید به شمار می‌رود.

GVHH چیست؟

بیماری پیوند علیه میزبان (GVHH)، عارضه‌ای است که پس از پیوند آلوژنیک مغز استخوان یا سلول بنیادی رخ می‌دهد؛ سلول‌های اهداکننده، بافت‌های گیرنده را «بیگانه» می‌شناسند و از طریق دستگاه ایمنی به آن‌ها حمله می‌کنند. این وضعیت معمولاً اندام‌هایی مانند پوست، کبد و روده را درگیر می‌کند و می‌تواند به التهاب و آسیب جدی منجر شود.

درمان سلول استرومایی مزانشیمی چیست؟

سلول استرومایی مزانشیمی (MSH) در درمانی زیستی به کار می‌رود که در آن سلول‌های ویژه، معمولاً از منابعی مانند مغز استخوان یا بافت چربی، برای ترمیم بافت‌های آسیب‌دیدهٔ بدن و تنظیم پاسخ‌های ایمنی استفاده می‌شوند. این سلول‌ها به دلیل اثرات مهارکنندهٔ دستگاه ایمنی و خواص ضدالتهابی، به‌ویژه در درمان بیماری‌های مرتبط با ایمنی امیدبخش هستند. درمان MSH به‌عنوان گزینه‌ای درمانی از نسل جدید برای وضعیت‌های تهدیدکنندهٔ حیات مانند بیماری حاد پیوند علیه میزبان (GVHH) مطرح است.

Ryoncil محصولی درمانی حاوی MSHهای آلوژنیک به‌دست‌آمده از مغز استخوان اهداکنندگان سالم است. در فرایند تولید، MSHهای جداسازی‌شده از مغز استخوان اهداکننده در آزمایشگاه کشت و تکثیر می‌شوند و با روش انجماد نگهداری، به‌صورت منجمد ذخیره می‌شوند.

GVHD و راه‌حل مورد نیاز

در ایالات متحده هر سال حدود 10000 نفر پیوند آلوژنیک مغز استخوان دریافت می‌کنند و از میان این بیماران حدود 1500 نفر کودک هستند.

پیوند مغز استخوان در ترکیه طی سال‌های اخیر افزایش چشمگیری داشته است. سالانه حدود 6000 پیوند مغز استخوان انجام می‌شود. حدود 1000 مورد از این پیوندها برای بیماران کودک انجام می‌شود. همچنین شمار مراکز پیوند سلول بنیادی در ترکیه از 100 گذشته است. این داده‌ها نشان می‌دهد که ترکیه از نظر پیوند مغز استخوان در میان کشورهای اروپایی جایگاه بالایی دارد.

نیمی از کودکان پس از پیوند، به بیماری حاد پیوند علیه میزبان مقاوم به استروئید (SD-aGVHH) مبتلا می‌شوند و تقریباً نیمی از این گروه به درمان استروئیدی پاسخ نمی‌دهند. SD-aGVHH به‌ویژه در کودکان، وضعیتی تهدیدکنندهٔ حیات با سیر نامطلوب بیماری است.

در این زمینه، Ryoncil به‌عنوان گزینه‌ای درمانی تحول‌آفرین، برای کودکان و خانواده‌هایشان منبع مهمی از امید است.

مطالعات بالینی و داده‌های اثربخشی

ایمنی و اثربخشی Ryoncil در یک مطالعهٔ فاز 3 چندمرکزی و تک‌بازویی روی 54 کودک ارزیابی شد. بیشتر کودکان شرکت‌کننده (89%)، بیماری شدید درجهٔ C یا D داشتند.

• نتایج روز 28:
  • میزان پاسخ کامل: 30% (16 کودک)
  • میزان پاسخ نسبی: 41% (22 کودک)

پاسخ‌های درمانی و مدت آن‌ها با استفاده از معیارهای شاخص شدت ثبت بین‌المللی پیوند خون و مغز استخوان (IBMTR) که شدت بیماری را ارزیابی می‌کند بررسی شدند. نتایج تفصیلی مطالعه در نشریهٔ Biology of Blood and Marrow Transplantation منتشر شد.

عوارض جانبی و اقدامات ایمنی

شایع‌ترین عوارض جانبی درمان Ryoncil:

• عفونت‌ها
• تب
• خونریزی
• ادم
• درد شکم
• پرفشاری خون

FDA توصیه می‌کند انفوزیون‌ها در طول درمان به‌دقت پایش شوند و در صورت مشاهدهٔ علائم واکنش آلرژیک، درمان متوقف شود. عوارض احتمالی عبارت‌اند از:

• حساسیت بیش از حد و واکنش‌های حاد انفوزیون
• خطر انتقال عفونت‌ها
• تشکیل بافت نابجا که از عوارض بالقوه هستند.

Ryoncil در بیمارانی که حساسیت شناخته‌شده به دی‌متیل سولفوکسید (DMSO) یا پروتئین‌های خوکی و گاوی دارند، منع مصرف دارد. پیش‌درمانی با کورتیکواستروئید و آنتی‌هیستامین پیش از درمان توصیه می‌شود و بیماران باید در طول درمان از نظر واکنش‌های آلرژیک به‌دقت پایش شوند.

وضعیت داروی یتیم و توزیع

Ryoncil دارای وضعیت‌های داروی یتیم, مسیر سریع ارزیابی و بررسی در اولویت بود و پس از تأیید، در مراکز پیوند و دیگر بیمارستان‌های ارائه‌کنندهٔ درمان در ایالات متحده در دسترس خواهد بود.

نتیجه‌گیری: امیدی تازه برای کودکان

تأیید Ryoncil از سوی FDA نه‌تنها برای درمان aGVHD مقاوم به استروئید، بلکه برای آیندهٔ درمان‌های مبتنی بر سلول نیز نقطهٔ عطفی است. ظرفیت نجات جان کودکان و امیدی که به خانواده‌ها می‌دهد، بار دیگر اهمیت این نوع درمان‌های نوآورانه را در حوزهٔ سلامت برجسته می‌کند.