FDA mezenximal hüceyrə müalicələrində ilk təsdiqini GVHH üçün verdi

FDA steroidlərə davamlı kəskin transplantatın sahibə qarşı xəstəliyi üçün ilk mezenximal stromal hüceyrə terapiyası olan remestemcel-L-rknd (Ryoncil, Mesoblast Ltd) adlı müalicəni təsdiqləyib. Bu müalicə 2 aylıq və daha böyük uşaqlarda istifadə oluna biləcək.

Bu təsdiq mezenximal stromal hüceyrə məhsulları baxımından FDA-nın hər hansı xəstəlik üçün verdiyi ilk təsdiq olmaq xüsusiyyətini daşıyır.

GVHH nədir?

Transplantatın sahibə qarşı xəstəliyi (GVHH) allogen sümük iliyi və ya kök hüceyrə transplantasiyasından sonra donor hüceyrələrinin resipiyentin toxumalarını "yad" kimi tanıyaraq immun sistemi vasitəsilə onlara hücum etməsi nəticəsində yaranan ağırlaşmadır. Bu vəziyyət adətən dəri, qaraciyər və bağırsaqlar kimi orqanlara təsir edərək iltihaba və ciddi zədələnməyə səbəb ola bilər.

Mezenximal stromal hüceyrə müalicəsi nədir?

Mezenximal stromal hüceyrə (MSH) müalicəsi adətən sümük iliyi və ya piy toxuması kimi mənbələrdən əldə olunan xüsusi hüceyrələrin bədəndə zədələnmiş toxumaları sağaltmaq və immun cavabları tənzimləmək üçün istifadə edildiyi bioloji müalicə üsuludur. Bu hüceyrələr immun sistemi zəiflədən təsirləri və iltihabəleyhinə xüsusiyyətləri sayəsində xüsusən immun sistemi ilə bağlı xəstəliklərin müalicəsində ümid verir. MSH müalicəsi kəskin transplantatın sahibə qarşı xəstəliyi (GVHH) kimi həyati təhlükəli vəziyyətlər üçün yeni nəsil müalicə seçimi kimi önə çıxır.

Ryoncil sağlam donorların sümük iliyindən əldə olunan allogen MSH-lərdən ibarət müalicə məhsuludur. İstehsal prosesində donorun sümük iliyindən təcrid olunan MSH-lər laboratoriya şəraitində kultivasiya edilərək çoxaldılır və kriokonservasiya üsulu ilə dondurulub saxlanılır.

GVHD və ehtiyac duyulan həll

Amerika Birləşmiş Ştatlarında hər il təxminən 10000 nəfərə allogen sümük iliyi transplantasiyası aparılır və bu xəstələrin təxminən 1500-ü uşaqlardır.

Türkiyədə sümük iliyi transplantasiyaları son illərdə nəzərəçarpacaq dərəcədə artıb. İldə təxminən 6000 sümük iliyi transplantasiyası aparılır. Bu transplantasiyaların təxminən 1000-i uşaq xəstələrdə həyata keçirilir. Həmçinin Türkiyədə kök hüceyrə transplantasiyası mərkəzlərinin sayı 100-ü keçib. Bu məlumatlar Türkiyənin sümük iliyi transplantasiyası sahəsində Avropa ölkələri arasında ön sıralarda olduğunu göstərir.

Transplantasiyadan sonra uşaqların yarısında steroidlərə davamlı kəskin transplantatın sahibə qarşı xəstəliyi (SD-aGVHH) yaranır və bu qrupun təxminən yarısı steroid müalicəsinə cavab vermir. SD-aGVHH xüsusən uşaqlarda xəstəliyin pis gedişi ilə səciyyələnən, həyati təhlükəli vəziyyət kimi önə çıxır.

Bu baxımdan Ryoncil yeni üfüqlər açan müalicə seçimi kimi həm uşaqlar, həm də ailələri üçün mühüm ümid mənbəyidir.

Klinik tədqiqatlar və effektivlik məlumatları

Ryoncil-in təhlükəsizliyi və effektivliyi 54 uşaq üzərində aparılmış çoxmərkəzli, təkqollu faza 3 tədqiqatda qiymətləndirilib. Tədqiqatda iştirak edən uşaqların əksəriyyətində (89%-ində) ağır C və ya D dərəcəli xəstəlik olub.

• 28-ci günün nəticələri:
  • Tam cavab göstəricisi: 30% (16 uşaq)
  • Qismən cavab göstəricisi: 41% (22 uşaq)

Müalicəyə cavablar və onların müddəti xəstəliyin ağırlığını qiymətləndirən Beynəlxalq Qan və Sümük İliyi Transplantasiyası Reyestrinin (IBMTR) Ağırlıq İndeksi Meyarları ilə qiymətləndirilib. Tədqiqatın ətraflı nəticələri Biology of Blood and Marrow Transplantation jurnalında dərc olunub.

Yan təsirlər və təhlükəsizlik tədbirləri

Ryoncil müalicəsində ən çox rast gəlinən yan təsirlər:

• İnfeksiyalar
• Hərarət
• Qanaxma
• Ödem
• Qarın ağrısı
• Hipertoniya

FDA müalicə zamanı infuziyaların diqqətlə izlənməsini və allergik reaksiya əlamətləri yarandıqda müalicənin dayandırılmasını tövsiyə edir. Potensial ağırlaşmalara

• Hiperhəssaslıq və kəskin infuziya reaksiyaları
• İnfeksiyaların ötürülməsi riski
• Ektopik toxuma yaranması daxildir.

Ryoncil dimetil sulfoksidə (DMSO), donuz və ya iribuynuzlu heyvan zülallarına məlum allergiyası olan xəstələrdə əks-göstərişdir. Xəstələrə müalicədən əvvəl kortikosteroid və antihistaminlə premedikasiya tövsiyə olunur və müalicə zamanı allergik reaksiyalar baxımından yaxından izlənmələri lazımdır.

Yetim dərman statusu və paylanma

Ryoncil yetim dərman, sürətləndirilmiş qiymətləndirmə və prioritet baxış statuslarına malik olub və təsdiqdən sonra ABŞ-da transplantasiya mərkəzlərində və müalicə aparan digər xəstəxanalarda əlçatan olacaq.

Nəticə: Uşaqlar üçün yeni ümid

Ryoncil-in FDA təsdiqi yalnız steroidlərə davamlı aGVHD müalicəsi üçün deyil, həm də hüceyrə əsaslı müalicələrin gələcəyi baxımından dönüş nöqtəsi sayılır. Uşaqların həyatını xilas etmək potensialı və ailələrə verdiyi ümid belə yenilikçi terapiyaların səhiyyədə əhəmiyyətini bir daha vurğulayır.