ثورة جينومية بقيمة 100 مليار دولار: قد يستهلك أحفادكم CRISPR مثل الفيتامينات!

ثورة صامتة

غالبًا لا تتطور التقنيات التي تصوغ المستقبل منفردة، بل عبر اندماج بعضها ببعض. ويُعد علم الجينوم من أقوى الأمثلة. ففي أواخر عام 2023، وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) على أول علاج لتعديل الجينات قائم على CRISPR وطُوّر لفقر الدم المنجلي . لكن ذلك لا يدل على نضج CRISPR وحده، بل على النضج المتزامن للعلاجات الجينية وتقنيات التسلسل الجيني ومنصات المعلوماتية الحيوية.

بين عامي 2023-2030، يُتوقع أن يبلغ هذا المجال سوقًا تتجاوز قيمتها 100 مليار دولار . لكن هذا الرقم يعكس جزءًا صغيرًا فقط من الإمكانات الحقيقية؛ إذ لم تعد هذه التقنيات تُستخدم للأمراض النادرة وحدها، بل بدأت تُستخدم للأمراض الشائعة وحتى تطبيقات مكافحة الشيخوخة.

الأمراض النادرة ذات الأساس الجيني: ليست نادرة إلى هذا الحد في الواقع

حول العالم، يعاني أكثر من نحو 400 مليون شخص من أحد أكثر من 10 آلاف مرض نادر. وتمثل هذه الفئة نحو %6 من سكان العالم، ورغم أن كل حالة تبدو نادرة منفردة، فإن مجموعها يشكل عبئًا كبيرًا جدًا. ومن المعروف أن أكثر من %80 من هذه الأمراض ذات أساس جيني.

• وفق الاتحاد الأوروبي: المرض النادر يصيب من كل 2000 شخص أقل من 1 شخص.

• تعريف FDA الأمريكية: من كل 200.000 شخص، ينبغي أن يكون تواتره أقل من 1.

• فائق الندرة: من كل 50.000، أقل من 1.

• مفرط الندرة: من كل 100 مليون شخص، أقل من 1.

رغم أن هذه البيانات توضح تفاوت تعريف الأمراض النادرة، فإن أثرها الإجمالي يشمل على الأقل واحدًا من كل 20 شخصًا.

CRISPR: من نظام دفاعي عمره مليارات السنين إلى ثورة طبية

CRISPR، في ثمانينيات 1980، اكتُشف بوصفه جهاز مناعة طورته البكتيريا ضد الفيروسات. وكانت «التكرارات المتناظرة» في DNA البكتيري تطور آلية دفاع بإنتاج جزيئات RNA متوافقة مع المادة الوراثية الفيروسية.

لكن الثورة الحقيقية بدأت في عام 2012 بدراسة نُشرت في مجلة Science. وأظهرت المقالة المعنونة «Programmable Dual RNA-Guided DNA Endonuclease» أن نظام CRISPR-Cas9 يستطيع قطع DNA وتعديله بدقة في المختبر. ورغم أنه لم يثر صدى كبيرًا في البداية، فقد فتح سريعًا الطريق إلى جائزة نوبل.

‼️ تقنية تعديل الجينات CRISPR في عام 2020، منحت Jennifer Doudna وEmmanuelle Charpentier جائزة نوبل في الكيمياء بفضل هذا الإنجاز.

باستخدام نظام CRISPR-Cas9:

• يمكن استهداف منطقة جينية محددة.

• يقطع إنزيم Cas9 هذه المنطقة، مما يتيح تعديل الجينات.

• يمكن إجراء تصحيحات على مستوى الخلية.

دخلت هذه التقنية اليوم تجارب سريرية في السرطان وأمراض القلب والهيموفيليا وحتى بعض أنواع العمى الوراثي.

الانتقال من الأمراض النادرة إلى الأمراض الشائعة

في كتاب اختصاصي القلب ورائد الطب الرقمي الدكتور Eric Topol بعنوان «Super Agers»، يشرح الفصل 8 لماذا تقع الأمراض النادرة في الواقع في صميم علم الشيخوخة. ويبين هذا النهج بوضوح ما يلي:

"التقنيات الجينية التي نطورها اليوم لعلاج ما هو «نادر» ستشكل أساس علاج الأمراض الشائعة غدًا."

وكما يذكر Eric Topol، قد يصبح تعديل الجينوم في حياة أحفادنا أمرًا اعتياديًا مثلما أصبح تناول الفيتامينات اعتياديًا اليوم.

صحة المستقبل: ستتشكل بالوراثة

بفضل هذه الثورة الجينومية:

• ستنخفض كلفة الفحوص الجينية وتنتشر.

• ستصبح العلاجات مخصصة لكل فرد.

• سيصبح بالإمكان منع الأمراض جينيًا قبل أن تبدأ.

كذلك، مثل نجاح تقنية mRNA أثناء الجائحة، ستؤسس تقنيات منصات مثل CRISPR لتطبيقات جديدة. وكما فعل Katalin Karikó وDrew Weissman مع mRNA، يمثل CRISPR طفرة تقنية لم تُفهم قيمتها إلا بعد سنوات.

النتيجة: التقنيات الجينية مجرد بداية

تفتح CRISPR وتقنيات تعديل الجينات المشابهة أبواب عهد جديد في الصحة. وسنرى خلال السنوات المقبلة تأثيرًا أكبر بكثير لهذه التقنيات في مدة الحياة وجودتها. وبعيدًا عن سوق بقيمة 100 مليار دولار، تتحول رؤيتنا لصحة الإنسان أيضًا.

وربما يأتي يوم يرى فيه أحفادنا CRISPR أمرًا اعتياديًا إلى درجة تناول جرعة يومية منه كأي مكمل متعدد الفيتامينات.