Genomische Revolution für 100 Milliarden Dollar: Könnten Ihre Enkel CRISPR wie Vitamine einnehmen?

Eine stille Revolution

Zukunftsweisende Technologien entwickeln sich oft nicht isoliert, sondern im Zusammenspiel. Die Genomforschung ist dafür eines der eindrucksvollsten Beispiele. Ende 2023 ließ die US-amerikanische Arzneimittelbehörde FDA die erste CRISPR-basierte Genomeditierungstherapie gegen Sichelzellanämie zu. Dies zeigt jedoch nicht nur den Fortschritt von CRISPR, sondern auch die gleichzeitige Reifung von Gentherapien, Sequenzierungstechnologien und bioinformatischen Plattformen.

Zwischen 2023-2030 soll dieser Bereich ein  Marktvolumen von über 100 Milliarden Dollar erreichen. Diese Zahl bildet jedoch nur einen kleinen Teil des eigentlichen Potenzials ab. Denn die Technologien werden zunehmend nicht nur bei „seltenen Erkrankungen“, sondern auch bei häufigen Krankheiten und sogar für Anwendungen gegen das Altern eingesetzt.

Genetisch bedingte seltene Erkrankungen: Eigentlich gar nicht so selten

Weltweit leben mehr als 400 Millionen Menschen mit einer von über 10 Tausend seltenen Erkrankungen. Diese Gruppe entspricht etwa 6% der Weltbevölkerung: Jede einzelne Erkrankung mag selten sein, zusammen verursachen sie jedoch eine enorme Belastung. Mehr als 80% dieser Erkrankungen haben bekanntermaßen eine genetische Grundlage.

• Definition der Europäischen Union: Seltene Erkrankungen betreffen weniger als 1 von 2000 Menschen.

• Definition der US-amerikanischen FDA: Sie müssen seltener als bei 1 von 200.000 Menschen auftreten.

• Ultraselten: Weniger als 1 von 50.000.

• Hyper-selten: Weniger als 1 von 100 Millionen Menschen.

Die unterschiedlichen Angaben zeigen, wie stark die Definition seltener Erkrankungen variiert. Insgesamt gehört jedoch mindestens jeder 20. Mensch zu dieser Gruppe.

CRISPR: Von einem Milliarden Jahre alten Abwehrsystem zur medizinischen Revolution

CRISPR wurde in den 1980er-Jahren als bakterielles Abwehrsystem gegen Viren entdeckt. „Palindromische Wiederholungen“ in der bakteriellen DNA ermöglichten Abwehrmechanismen, indem passende RNA gegen das genetische Material der Viren gebildet wurde.

Die eigentliche Revolution begann jedoch im Jahr 2012 mit einer in Science veröffentlichten Studie. Die Arbeit mit dem Titel „Programmable Dual RNA-Guided DNA Endonuclease“ zeigte, dass das CRISPR-Cas9-System DNA im Labor präzise schneiden und verändern kann. Anfangs erregte sie wenig Aufsehen, doch bald ebnete sie den Weg zum Nobelpreis.

‼️ Die CRISPR-Technologie zur Genomeditierung brachte Jennifer Doudna und Emmanuelle Charpentier im Jahr 2020 den Nobelpreis für Chemie ein.

Mit dem CRISPR-Cas9-System kann:

• Ein bestimmter Genombereich gezielt angesteuert werden.

• Das Enzym Cas9 diesen Bereich schneiden und damit Genomeditierung ermöglichen.

• Eine Korrektur auf Zellebene vorgenommen werden.

Heute wird diese Technologie in klinischen Studien bei Krebs, Herzerkrankungen, Hämophilie und sogar einigen erblichen Formen der Blindheit untersucht.

Von seltenen zu häufigen Erkrankungen

Im Buch „Super Agers“ des Kardiologen und Pioniers der digitalen Medizin Dr. Eric Topol erklärt Kapitel 8, warum seltene Erkrankungen im Zentrum der Alternsforschung stehen. Dieser Ansatz verdeutlicht:

„Die genetischen Technologien, die wir heute zur Behandlung des ‚Seltenen‘ entwickeln, werden die Grundlage für die Heilung der häufigen Krankheiten von morgen bilden.“

Wie auch Eric Topol erläutert, könnte Genomeditierung für unsere Enkel so alltäglich werden, wie es die Einnahme von Vitaminen heute ist.

Die Gesundheit der Zukunft wird genetisch geprägt

Diese genomische Revolution könnte Folgendes ermöglichen:

• Genetische Untersuchungen werden günstiger und breiter verfügbar.

• Behandlungen werden individuell auf den Einzelnen zugeschnitten.

• Erkrankungen können bereits vor ihrem Ausbruch genetisch verhindert werden.

Ähnlich wie der Erfolg der mRNA-Technologie während der Pandemie werden Plattformtechnologien wie CRISPR die Grundlage neuer Anwendungen bilden. Wie bei den mRNA-Arbeiten von Katalin Karikó und Drew Weissman handelt es sich bei CRISPR um einen technologischen Durchbruch, dessen Wert erst Jahre später erkannt wurde.

Fazit: Genetische Technologien sind erst der Anfang

CRISPR und ähnliche Technologien zur Genomeditierung eröffnen eine neue Ära der Gesundheitsversorgung. In den kommenden Jahren werden ihre Auswirkungen auf Lebensdauer und Lebensqualität noch deutlicher werden. Über einen Markt von 100 Milliarden Dollar hinaus verändert sich auch unsere Vorstellung von menschlicher Gesundheit.

Vielleicht werden unsere Enkel CRISPR eines Tages als so alltäglich ansehen, dass sie täglich eine Dosis wie ein Multivitaminpräparat einnehmen.