Геномная революция на 100 миллиардов долларов: ваши внуки смогут использовать CRISPR как витамины!

Тихая революция

Технологии, формирующие будущее, часто развиваются не по отдельности, а во взаимодействии. Геномика — яркий пример. В конце 2023 года Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) одобрило первую геноредактирующую терапию на основе CRISPR для серповидноклеточной анемии . Это отражает не только развитие CRISPR, но и одновременное созревание генной терапии, секвенирования и биоинформатических платформ.

Ожидается, что в 2023-2030 годах этот сектор достигнет объема рынка свыше 100 миллиардов долларов . Но это лишь малая часть потенциала: технологии начинают применяться не только при редких болезнях, но и при распространенных заболеваниях и даже в подходах против старения.

Наследственные редкие болезни: не такие уж редкие вместе

В мире более 400 миллионов человек имеют одно из более чем 10 тысяч редких заболеваний. Эта группа составляет около 6% населения: каждая болезнь редка по отдельности, но общая нагрузка огромна. Более 80% этих заболеваний имеют генетическую основу.

• По определению Европейского союза, редкая болезнь затрагивает менее 1 из 2000 человек.

• Определение FDA США: частота должна быть менее 1 на 200000 человек.

• Ультраредкая: менее 1 на 50000.

• Гиперредкая: менее 1 на 100 миллионов.

Определения различаются, но в совокупности к этой группе относится как минимум каждый 20-й человек.

CRISPR: от древней системы защиты к медицинской революции

CRISPR в 1980-х годах была открыта как бактериальная защита от вирусов. «Палиндромные повторы» в ДНК бактерий обеспечивали защиту, создавая РНК, соответствующую генетическому материалу вирусов.

Но настоящий переворот начался в 2012 году с публикации в Science. Статья «Programmable Dual RNA-Guided DNA Endonuclease» показала возможность точного разрезания и редактирования ДНК системой CRISPR-Cas9 в лаборатории. Сначала она не вызвала большого резонанса, но вскоре открыла путь к Нобелевской премии.

‼️ Технология редактирования генов CRISPR принесла Jennifer Doudna и Emmanuelle Charpentier Нобелевскую премию по химии в 2020 году .

Система CRISPR-Cas9 позволяет:

• Выбрать определенный участок генома.

• Разрезать его ферментом Cas9 и выполнить редактирование.

• Вносить исправления на клеточном уровне.

Сегодня технология участвует в клинических испытаниях при раке, болезнях сердца, гемофилии и некоторых наследственных формах слепоты.

От редких болезней к распространенным

В книге кардиолога и пионера цифровой медицины доктора Eric Topol «Super Agers» глава 8 объясняет, почему редкие заболевания находятся в центре науки о старении. Ее ключевой тезис:

"Генетические технологии, которые мы сегодня разрабатываем для лечения «редких» болезней, станут основой лечения распространенных заболеваний завтра."

Как отмечает Eric Topol, редактирование генома может стать для наших внуков таким же обычным делом, как прием витаминов сегодня.

Здоровье будущего будет формироваться генетикой

Благодаря геномной революции:

• Генетический скрининг станет дешевле и доступнее.

• Лечение будет индивидуальным.

• Болезни можно будет предотвращать генетически еще до их появления.

Подобно успеху мРНК во время пандемии, платформенные технологии CRISPR станут основой новых применений. Как и работы Katalin Karikó и Drew Weissman с мРНК, CRISPR — прорыв, значение которого оценили спустя годы.

Вывод: генетические технологии — лишь начало

CRISPR и другие геноредактирующие технологии открывают новую эпоху здоровья. В ближайшие годы их влияние на продолжительность и качество жизни станет заметнее. Помимо рынка на 100 миллиардов долларов меняется само представление о здоровье человека.

Возможно, однажды наши внуки будут считать CRISPR столь же повседневной вещью, как ежедневный прием дозы поливитаминов.