أول علاج خلوي لمرض السكري من النوع 1 يحصل على موافقة FDA: Lantidra
في هذا المقال
السكري مرض مهم يخفض جودة الحياة في العالم، وقد يصعب تدبير أحد أنواعه، وهو السكري من النوع 1، لأنه يبدأ في أعمار أبكر، وخصوصًا لدى المرضى الذين يعانون تقلبات شديدة بين ارتفاع سكر الدم وانخفاضه. لكن موافقة جديدة من FDA (إدارة الغذاء والدواء الأمريكية) تمثل أملًا مهمًا لهؤلاء المرضى. فقد وافقت FDA على أول علاج خلوي يُستخدم لعلاج مرضى السكري من النوع 1. وهذه الموافقة خطوة مهمة في علاج السكري، وقد تحسن جودة حياة المرضى بدرجة مهمة مستقبلًا.
السكري من النوع 1 والنوع 2 هما الشكلان الرئيسيان لمرض السكري المزمن، وكلاهما يشير إلى ارتفاع غير طبيعي في سكر الدم. لكن توجد فروق مهمة بينهما. يبدأ السكري من النوع 1 عادة في سن صغيرة، ويفقد فيه البنكرياس تمامًا القدرة على إنتاج الإنسولين. ولذلك يحتاج مرضى النوع 1 عادة إلى حقن إنسولين يومية أو مضخة إنسولين. أما السكري من النوع 2 فيظهر عادة في البلوغ، ويرتبط غالبًا بمقاومة الإنسولين، أي عجز الجسم عن استخدامه بفعالية. ويضبط مرضى النوع 2 سكر الدم عادة بالنظام الغذائي والرياضة والأدوية الفموية وأحيانًا حقن الإنسولين. وقد يؤدي كل من السكري من النوع 1 والنوع 2، إذا لم يُضبط، إلى مشكلات صحية خطيرة، لكن استراتيجيات التدبير والنهج العلاجية لدى المصابين تختلف.
موافقة تاريخية من FDA: Lantidra
في 28 يونيو 2023، وافقت FDA على Lantidra، أول علاج بخلايا جزر البنكرياس الخيفية مصنوع من خلايا بنكرياس متبرعين متوفين، لعلاج السكري من النوع 1. واعتُمد لعلاج البالغين المصابين بالنوع 1 الذين لا يستطيعون بلوغ مستويات الهيموغلوبين السكري المستهدفة (متوسط مستويات غلوكوز الدم)، بسبب نوبات نقص سكر الدم الشديد، رغم التدبير المكثف للسكري والتثقيف بشأنه.
نقص سكر الدم الشديد حالة خطيرة قد تؤدي إلى إصابات ناتجة عن فقدان الوعي أو النوبات. وتمثل هذه الموافقة أول علاج خلوي لعلاج مرضى السكري من النوع 1. وهو يوفر خيارًا علاجيًا إضافيًا للمصابين بالنوع 1 الذين يعانون نقص سكر شديدًا متكررًا، لمساعدتهم على بلوغ مستويات غلوكوز الدم المستهدفة.
السكري من النوع 1 مرض مناعي ذاتي مزمن يتطلب رعاية مدى الحياة؛ إذ يهاجم جهاز المناعة خلايا جزر البنكرياس المنتجة للإنسولين. ويحتاج المصابون بالسكري إلى فحص مستويات غلوكوز الدم واستخدام الإنسولين يوميًا. لكن بعض المصابين بالنوع 1 قد يجدون صعوبة في تدبير كمية الإنسولين التي يحتاجون إليها يوميًا لمنع فرط سكر الدم (ارتفاع سكر الدم). ويوفر Lantidra خيارًا علاجيًا محتملًا لهم.
آلية عمل Lantidra
تتمثل آلية عمل Lantidra الأساسية في إعطاء المريض خلايا بيتا الجزرية الخيفية (المأخوذة من فرد آخر)، وإفراز هذه الخلايا الإنسولين. وتُحقن هذه الخلايا في الجسم باستخدام Lantidra. وقد تنتج لدى بعض المرضى كمية كافية من الإنسولين، فيستغني المريض عن الإنسولين الخارجي (بالحقن أو المضخات) لضبط سكر الدم.
تُستخلص خلايا بيتا الجزرية الخيفية هذه من خلايا بنكرياس مأخوذة من متبرعين متوفين. وعندما يُسرّب Lantidra في الجسم، وخصوصًا في الوريد البابي الكبدي، فإنه يتيح لخلايا بيتا الجزرية دخول مجرى الدم والوصول إلى الكبد.
البحث السريري الذي أتاح موافقة FDA على Lantidra
قُيمت سلامة Lantidra وفعاليته لدى ما مجموعه 30 مشاركًا من مرضى السكري من النوع 1 غير المدركين لنقص سكر الدم، تلقوا تسريبًا واحدًا على الأقل وثلاثة تسريبات على الأكثر، في دراستين غير عشوائيتين أحاديتي الذراع.
كانت نتائج الفعالية للدراستين كما يلي:
- لم يحتج 21 مشاركًا إلى تلقي الإنسولين مدة عام واحد أو أكثر؛
- لم يحتج 11 مشاركًا إلى الإنسولين مدة تراوحت بين عام وخمسة أعوام، ولم يحتج 10 مشاركين إليه مدة تجاوزت خمسة أعوام.
- لم يصل 5 مشاركين إلى الاستقلال عن الإنسولين مطلقًا.
بالنسبة إلى Lantidra، فإن الآثار الجانبيةالمرتبطة به كانت تختلف بحسب عدد التسريبات التي تلقاها كل مشارك ومدة المتابعة، وقد لا تعكس المعدلات الملحوظة في الممارسة. وشملت الآثار الأكثر شيوعًا الغثيان والتعب وفقر الدم والإسهال وألم البطن. وعانى معظم المشاركين أثرًا جانبيًا خطيرًا واحدًا على الأقل مرتبطًا بإجراء تسريب Lantidra في الوريد البابي الكبدي، وباستخدام الأدوية المثبطة للمناعة اللازمة لإبقاء الخلايا الجزرية حية. وتطلبت بعض الآثار الخطيرة إيقاف الأدوية المثبطة للمناعة، ما أدى إلى فقدان وظيفة الخلايا الجزرية والاستقلال عن الإنسولين. ويجب أخذ هذه الآثار في الحسبان عند تقييم فوائد Lantidra ومخاطره لكل مريض.
منحت FDA موافقة Lantidra لشركة CellTrans Inc.
*
تاريخ موجز لزراعة جزر البنكرياس (الخلايا الجزرية)
مفهوم زراعة خلايا جزر البنكرياس ليس فكرة جديدة في الواقع. فقد أُجريت الأبحاث الأولى في أواخر القرن 19 على أيدي باحثين مثل الجراح البريطاني Charles Pybus. لكن الأبحاث الحديثة عن زراعة الجزر (خلايا جزر البنكرياس) تستند عادة إلى دراسات Paul Lacy التي بدأت في أواخر سنوات 1960. وطور فريقه طريقة قائمة على الكولاجيناز لفصل الجزر، ما مهد لتجارب الجزر اللاحقة في المختبر وفي الكائن الحي. وأظهرت الدراسات التالية أن الجزر المزروعة قد تعكس السكري في كل من القوارض والرئيسيات غير البشرية.
أُجريت أول محاولة ناجحة لزراعة الخلايا الجزرية لدى البشر في عام 1990 بجامعة بيتسبرغ. لكن رغم التحسينات المستمرة في الإجراءات، لم يصل في أواخر سنوات 1990 إلا نحو %10 من متلقي الجزر إلى مستويات طبيعية لغلوكوز الدم (سواء سكر الدم).
في عام 2000، نشر الدكتور James Shapiro وزملاؤه تقريرًا عن سبعة أشخاص وصلوا إلى سواء سكر الدم بعد زراعة الجزر، باستخدام بروتوكول خالٍ من الستيرويد (الكورتيزون) وجزر من متبرعين متعددين. ويُعرف هذا البروتوكول باسم «بروتوكول إدمونتون»، وقد تبنته مراكز زراعة الجزر عالميًا، ما زاد نجاح الزراعة بدرجة كبيرة.
في ضوء هذا المنظور التاريخي، يختلف Lantidra عن جهود زراعة الجزر السابقة في كونه أول علاج خلوي معتمد من FDA، وفي إمكانية تطبيقه على مجموعة أوسع من المرضى. كما أن لطريقته في تسريب الخلايا الجزرية في الوريد البابي الكبدي أهمية خاصة. لكن من المهم تذكر أن الطريقتين تتطلبان أدوية مثبطة للمناعة لتثبيط جهاز المناعة، وأن هذه الأدوية قد تسبب آثارًا جانبية.
*
مواضيع ذات صلة:
ما السكري من النوع 3C؟ لماذا يشيع سرطان البنكرياس أكثر لدى هؤلاء المرضى؟
العلاقة بين السرطان والسكري – 9 أنواع من السرطان تزيد خطر السكري
المصادر
هل كان هذا المقال مفيدًا لك؟
تساعدنا ملاحظاتك على تحسين المحتوى.
تعليقات القراء
شارك تعليقك
لا يُنشر اسمك وتعليقك إلا بعد موافقة المسؤول. لا يُعرض بريدك الإلكتروني للزوار مطلقًا.
كن أول من يعلّق.