نخستین سلول‌درمانی دیابت نوع 1، تأیید FDA را گرفت: Lantidra
در این مقاله
دیابت بیماری مهمی است که در سراسر جهان کیفیت زندگی را کاهش می‌دهد. یکی از انواع آن، دیابت نوع 1، به دلیل آغاز در سن پایین‌تر و به‌ویژه در بیماران دارای نوسان شدید افزایش و کاهش قند خون، ممکن است مدیریت دشواری داشته باشد. اما تأیید تازه سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA)، امید مهمی برای این بیماران است. FDA نخستین سلول‌درمانی مورد استفاده در درمان دیابت نوع 1 را تأیید کرد. این تأیید گامی مهم در درمان دیابت است و ممکن است در آینده کیفیت زندگی بیماران را به‌طور چشمگیری بهتر کند.
دیابت نوع 1 و نوع 2، دو شکل اصلی بیماری مزمن دیابت هستند و هر دو به وضعیت قند خون غیرطبیعی بالا اشاره دارند. اما تفاوت‌های مهمی میان آن‌ها وجود دارد. دیابت نوع 1 معمولاً در سن پایین آغاز می‌شود و با از دست رفتن کامل توان تولید انسولین لوزالمعده همراه است. از این رو، بیماران دیابت نوع 1 معمولاً به تزریق روزانه انسولین یا پمپ انسولین نیاز دارند. در مقابل، دیابت نوع 2 معمولاً در بزرگسالی رخ می‌دهد و با مقاومت به انسولین، یعنی ناتوانی بدن در استفاده مؤثر از آن، مرتبط است. بیماران دیابت نوع 2 معمولاً با رژیم غذایی، ورزش، داروهای خوراکی و گاهی تزریق انسولین قند خون را کنترل می‌کنند. هر دو دیابت نوع 1 و نوع 2، اگر کنترل نشوند، ممکن است مشکلات جدی ایجاد کنند، اما راهبردهای مدیریت و درمانشان متفاوت است.
تأیید تاریخی FDA: داروی Lantidra
در 28 ژوئن 2023، FDA نخستین درمان سلول جزیره‌ای لوزالمعده آلوژنیک، یعنی Lantidra، را برای دیابت نوع 1 تأیید کرد که از سلول‌های لوزالمعده اهداکنندگان درگذشته تهیه می‌شود. این درمان برای بزرگسالان دیابت نوع 1 تأیید شد که با وجود مدیریت فشرده و آموزش، به علت دوره‌های شدید افت قند خون، به سطح هدف هموگلوبین گلیکوزیله (میانگین قند خون) نمی‌رسند.
افت شدید قند خون، وضعیتی خطرناک است که ممکن است از راه از دست دادن هوشیاری یا تشنج، آسیب ایجاد کند. این نخستین تأیید سلول‌درمانی برای بیماران دیابت نوع 1 است و گزینه بیشتری برای رسیدن به قند خون هدف در افراد دیابت نوع 1 با افت شدید و مکرر قند خون ارائه می‌کند.
دیابت نوع 1، بیماری خودایمنی مزمن و نیازمند مراقبت مادام‌العمر است؛ دستگاه ایمنی به سلول‌های جزیره‌ای تولیدکننده انسولین در لوزالمعده حمله می‌کند. مبتلایان باید روزانه قند خون را کنترل و انسولین مصرف کنند. اما برخی افراد دیابت نوع 1 در مدیریت مقدار روزانه انسولین لازم برای پیشگیری از افزایش قند خون مشکل دارند. Lantidra گزینه بالقوه‌ای برای این بیماران ارائه می‌کند.
سازوکار اثر Lantidra
سازوکار اصلی Lantidra، رساندن سلول‌های بتای جزیره‌ای آلوژنیک (گرفته‌شده از فرد دیگر) به بیمار و ترشح انسولین توسط آن‌ها است. این سلول‌ها با Lantidra وارد بدن می‌شوند. در برخی بیماران، ممکن است انسولین کافی تولید کنند تا دیگر برای کنترل قند خون به انسولین خارجی از راه تزریق یا پمپ نیاز نباشد.
این سلول‌های بتای جزیره‌ای آلوژنیک، از سلول‌های لوزالمعده اهداکنندگان درگذشته به دست می‌آیند. انفوزیون Lantidra در بدن، به‌ویژه در ورید باب کبد، به آن‌ها امکان می‌دهد وارد گردش خون شوند و به کبد برسند.
کارآزمایی بالینی منجر به تأیید FDA برای Lantidra
ایمنی و اثربخشی Lantidra در دو مطالعه غیرتصادفی تک‌بازویی بررسی شد که در آن‌ها، مجموعاً 30 بیمار دیابت نوع 1 با ناآگاهی از افت قند خون، دست‌کم یک و حداکثر سه انفوزیون دریافت کردند.
نتایج اثربخشی مطالعات به این صورت بود:
- تعداد 21 شرکت‌کننده، یک سال یا بیشتر به انسولین نیاز نداشتند؛
- تعداد 11 شرکت‌کننده یک تا پنج سال و 10 نفر بیش از پنج سال، به انسولین نیاز نداشتند.
- تعداد 5 شرکت‌کننده هرگز به استقلال از انسولین نرسیدند.
موارد مرتبط با Lantidra، از نظر عوارض جانبی بسته به شمار انفوزیون و مدت پیگیری هر فرد متفاوت بودند و ممکن است میزان‌های مشاهده‌شده در عمل را نشان ندهند. شایع‌ترین عوارض، تهوع، خستگی، کم‌خونی، اسهال و درد شکم بودند. بیشتر شرکت‌کنندگان دست‌کم یک عارضه جدی مرتبط با انفوزیون Lantidra در ورید باب کبد و مصرف داروهای سرکوبگر ایمنی برای زنده ماندن سلول‌های جزیره‌ای داشتند. برخی عوارض جدی، قطع سرکوبگرهای ایمنی را ضروری کردند که به از دست رفتن عملکرد سلول جزیره‌ای و استقلال از انسولین انجامید. این عوارض باید در ارزیابی فایده و خطر Lantidra برای هر بیمار در نظر گرفته شوند.
FDA تأیید Lantidra را به شرکت CellTrans Inc. داد.
*
تاریخچه کوتاه پیوند سلول‌های جزیره‌ای لوزالمعده
ایده پیوند سلول جزیره‌ای لوزالمعده تازه نیست. پژوهش‌های نخستین را افرادی مانند جراح بریتانیایی Charles Pybus در اواخر قرن 19 انجام دادند. اما پژوهش مدرن پیوند جزیره‌ای، معمولاً بر کارهای Paul Lacy در اواخر دهه 1960 استوار است. گروه Lacy روشی بر پایه کلاژناز برای جداسازی جزایر ایجاد کرد که راه آزمایش‌های آینده in vitro و in vivo را گشود. پژوهش‌های بعدی نشان دادند جزایر پیوندی ممکن است دیابت را در جوندگان و نخستی‌های غیرانسانی معکوس کنند.
نخستین تلاش موفق پیوند سلول جزیره‌ای در انسان، در سال 1990 در دانشگاه Pittsburgh انجام شد. اما با وجود بهبود پیوسته روش‌ها، در پایان دهه 1990، تنها حدود 10% دریافت‌کنندگان جزایر به قند خون طبیعی (یوگلیسمی) رسیدند.
در سال 2000، دکتر James Shapiro و همکاران گزارشی درباره هفت نفر منتشر کردند که با پروتکل بدون استروئید (کورتیزون) و تعداد زیاد جزایر اهدایی، پس از پیوند به یوگلیسمی رسیدند. این روش «پروتکل Edmonton» نام دارد و مراکز پیوند جزیره‌ای جهان آن را پذیرفتند و موفقیت پیوند را بسیار افزایش داد.
در این چشم‌انداز تاریخی، تفاوت Lantidra با تلاش‌های پیشین پیوند جزیره‌ای، نخستین سلول‌درمانی تأییدشده FDA بودن و امکان بالقوه استفاده در جمعیت گسترده‌تر است. همچنین روش انفوزیون سلول‌های جزیره‌ای در ورید باب کبد اهمیت مشخصی دارد. اما باید به یاد داشت هر دو روش به داروهای سرکوبگر ایمنی نیاز دارند و این داروها ممکن است عوارض داشته باشند.
*
موضوعات مرتبط:
دیابت نوع 3C چیست؟ چرا سرطان لوزالمعده در این بیماران بیشتر دیده می‌شود؟
رابطه سرطان و دیابت – 9 نوع سرطان، خطر دیابت را افزایش می‌دهند
منابع
آیا این مقاله برای شما مفید بود؟
بازخورد شما به بهبود محتوای ما کمک می‌کند.
نظرهای خوانندگان
نظر خود را بنویسید
نام و دیدگاه شما فقط پس از تأیید مدیر منتشر می‌شود. نشانی ایمیل شما هرگز به بازدیدکنندگان نمایش داده نمی‌شود.
اولین نظر را شما بنویسید.